Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Seroprevalentieonderzoek naar neutraliserende antilichamen met een retrospectieve component bij deelnemers met de ziekte van Pompe met late aanvang

23 maart 2023 bijgewerkt door: Spark Therapeutics

Een multicenter, laaginterventionele studie met een retrospectieve component bij deelnemers met de ziekte van Pompe met late aanvang

Het doel van deze studie is om informatie te verkrijgen met betrekking tot het voorkomen van antilichamen tegen SPK-3006-capside in onderzoek en GAA, GAA-activiteit en GAA-antigeenniveaus in de gebruikelijke zorgomgeving van deelnemers aan de Late-Onset Pompe Disease (LOPD) die een enzymvervangend regime volgen. . Bovendien kan een zorgvuldige evaluatie van laboratorium- en functionele testen bij patiënten met LOPD informatie opleveren om de ziektekenmerken beter te begrijpen en het ontwerp van een toekomstige interventionele onderzoeksgentherapiestudie beter te sturen. Een goed begrip van de onderliggende status van lever- en spiergezondheid bij personen met LOPD kan ook de beste surveillance zijn tijdens het uitvoeren van gentherapieonderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

61

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • München, Duitsland, 80333
        • Klinikum der Universität München
  • Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
      • Nice, Frankrijk, 06001
        • CHU NICE
    • Hauts-de-Seine
      • Garches, Hauts-de-Seine, Frankrijk, 92380
        • Hôpital Raymond-Poincaré
  • Italië
      • Messina, Italië, 98125
        • Università degli Studi di Messina
      • Milano, Italië, 20122
        • Universita degli Studi di Milano - Clinica Oculistica I
      • Napoli, Italië, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Pavia, Italië, 27100
        • Fondazione Mondino Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
      • Pisa, Italië, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Torino, Italië, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 CE
        • Erasmus University Medical Center
  • Verenigd Koninkrijk
      • Salford, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California Irvine Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • University of Minnesota Medical School
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Geef schriftelijke geïnformeerde toestemming en autorisatie om beschermde gezondheidsinformatie te gebruiken in overeenstemming met nationale en lokale privacyregelgeving
  • Man of vrouw ≥18 jaar
  • Momenteel op ERT met regelmatige recombinant humane GAA-infusies gedurende ten minste 18 maanden voorafgaand aan screening
  • Gedocumenteerde voorgeschiedenis van klinisch matige late ziekte van Pompe.

Uitsluitingscriteria:

  • Geschiedenis van HIV-infectie
  • Vereist invasieve beademing (behalve BiPAP 's nachts) of niet-invasieve beademing terwijl u wakker en rechtop staat
  • Eerder ontvangen SPK-3006
  • Eerder gedoseerd met een onderzoeksgeneesmiddel of goedgekeurd gentherapieproduct op enig moment of behandeld met een onderzoeksgeneesmiddel in de afgelopen 12 weken (vaccinatiestudies worden geaccepteerd)
  • Elke gelijktijdige klinisch significante aandoening waardoor de potentiële deelnemer de onderzoeken van dag 1 niet zou kunnen voltooien, of andere aandoening die, naar de mening van de onderzoeker en/of sponsor, de proefpersoon ongeschikt maakt voor deelname aan het onderzoek
  • Niet in staat of niet bereid om te voldoen aan het schema van bezoeken en/of onderzoeksbeoordelingen beschreven in het klinische protocol.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Screening
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Ander: Deelnemers met de ziekte van Pompe met late aanvang
Dit is een multi-center, low-interventionele studie met een retrospectieve component bij deelnemers met LOPD. Tijdens een enkel studiebezoek zullen beoordelingen worden uitgevoerd, inclusief maar niet beperkt tot levergezondheid, neutraliserende antilichamen tegen SPK-3006-capside en GAA, anti-GAA-bindende antilichamen, GAA-activiteit en GAA-antigeenniveaus. Er zal aanvullende informatie worden verzameld om retrospectieve evaluaties te geven met betrekking tot spier- en leverontsteking en/of letsel. Historische gegevens met betrekking tot de ziekte van Pompe zullen worden verzameld uit medische dossiers. De verzamelde retrospectieve en laboratoriumgegevens kunnen helpen bij het verstrekken van basisinformatie voor een toekomstig onderzoek naar gentherapie.
Diagnostische toets: Neutraliserend antilichaam tegen capside SPK-3006
Verzameld tijdens een enkel studiebezoek om het optreden van neutraliserende antilichamen tegen SPK-3006-capside vast te stellen bij deelnemers met LOPD op een enzymvervangend regime.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Neutraliserende antilichamen Titer tegen SPK-3006 capside
Tijdsspanne: 1 dag
De titer van neutraliserende antilichamen tegen SPK-3006 wordt eenmaal prospectief gemeten tijdens één plaatsbezoek.
1 dag
Optreden van neutraliserende antilichamen tegen SPK-3006-capside
Tijdsspanne: 1 dag
Het percentage deelnemers dat neutraliserende antilichamen tegen SPK-3006-capside heeft.
1 dag

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Anti-GAA-bindende antilichamen Titer
Tijdsspanne: 1 dag
De titer van anti-GAA-bindende antilichamen wordt eenmaal prospectief gemeten tijdens één locatiebezoek.
1 dag
Optreden van anti-GAA-bindende antilichamen bij deelnemers
Tijdsspanne: 1 dag
Het percentage deelnemers dat anti-GAA-bindende antilichamen heeft.
1 dag
Neutraliserende antilichamen tegen circulerende GAA-titer
Tijdsspanne: 1 dag
Neutraliserende antilichamen tegen de circulerende GAA-titer worden eenmaal prospectief gemeten tijdens één locatiebezoek en, indien beschikbaar, retrospectief uit medische dossiers die binnen 24 maanden na ondertekening van de geïnformeerde toestemming zijn.
1 dag
Optreden van neutraliserende antilichamen tegen circulerend GAA
Tijdsspanne: 1 dag
Het percentage deelnemers dat neutraliserende antilichamen tegen circulerend GAA heeft.
1 dag
GAA-activiteitsniveau
Tijdsspanne: 1 dag
GAA-activiteitsniveau (percentage van normaal) wordt eenmaal prospectief gemeten tijdens één locatiebezoek en, indien beschikbaar, retrospectief uit medische dossiers die binnen 24 maanden na ondertekening van de geïnformeerde toestemming zijn.
1 dag
GAA-antigeenniveau
Tijdsspanne: 1 dag
GAA-antigeenniveau (percentage van normaal) wordt eenmaal prospectief gemeten tijdens één plaatsbezoek en, indien beschikbaar, retrospectief uit medische dossiers die binnen 24 maanden na ondertekening van de geïnformeerde toestemming zijn.
1 dag

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Spark Therapeutics

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

12 juni 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

27 oktober 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

27 oktober 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 maart 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

26 maart 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

28 maart 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 maart 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 maart 2023

Laatst geverifieerd

1 maart 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SPK-GAA-100

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren