Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo de soroprevalência de anticorpos neutralizantes com componente retrospectivo em participantes com doença de Pompe de início tardio

23 de março de 2023 atualizado por: Spark Therapeutics

Um estudo multicêntrico de baixa intervenção com um componente retrospectivo em participantes com doença de Pompe de início tardio

O objetivo deste estudo é obter informações relativas à ocorrência de anticorpos para capsídeo SPK-3006 em investigação e GAA, atividade GAA e níveis de antígeno GAA no ambiente de atendimento usual de participantes da Doença de Pompe de início tardio (LOPD) em um regime de reposição enzimática . Além disso, uma avaliação cuidadosa dos testes laboratoriais e funcionais em pacientes com LOPD pode fornecer informações para entender melhor as características da doença e orientar melhor o design de um futuro estudo investigativo de terapia genética intervencional. Uma compreensão do estado subjacente da saúde do fígado e dos músculos em indivíduos com LOPD também pode informar a melhor vigilância durante a condução dos ensaios de terapia genética.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

61

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • München, Alemanha, 80333
        • Klinikum der Universität München
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California Irvine Health
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota Medical School
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
  • França
      • Marseille, França, 13385
        • Assistance Publique Hôpitaux de Marseille
      • Nice, França, 06001
        • CHU NICE
    • Hauts-de-Seine
      • Garches, Hauts-de-Seine, França, 92380
        • Hôpital Raymond-Poincaré
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda, 3015 CE
        • Erasmus University Medical Center
  • Itália
      • Messina, Itália, 98125
        • Università degli Studi di Messina
      • Milano, Itália, 20122
        • Universita degli Studi di Milano - Clinica Oculistica I
      • Napoli, Itália, 80131
        • Università Degli Studi Di Napoli Federico Ii
      • Pavia, Itália, 27100
        • Fondazione Mondino Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
      • Pisa, Itália, 56126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • Torino, Itália, 10126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino
  • Reino Unido
      • Salford, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Forneça consentimento informado por escrito e autorização para usar informações de saúde protegidas de acordo com os regulamentos de privacidade nacionais e locais
  • Homens ou mulheres ≥18 anos de idade
  • Atualmente em TRE usando infusões regulares de GAA humano recombinante por pelo menos 18 meses antes da triagem
  • História documentada de doença de Pompe de início tardio clinicamente moderada.

Critério de exclusão:

  • Histórico de infecção pelo HIV
  • Requer qualquer ventilação invasiva (exceto BiPAP à noite) ou ventilação não invasiva enquanto acordado e na posição vertical
  • SPK-3006 recebido anteriormente
  • Dosado anteriormente com qualquer produto de terapia genética experimental ou aprovado a qualquer momento ou tratado com um medicamento experimental nas últimas 12 semanas (estudos de vacinação são aceitos)
  • Qualquer condição concomitante clinicamente significativa que não permita que o potencial participante conclua os exames do Dia 1, ou outra condição que, na opinião do Investigador e/ou Patrocinador, torne o sujeito inadequado para participação no estudo
  • Não pode ou não quer cumprir o cronograma de visitas e/ou avaliações do estudo descrito no protocolo clínico.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Triagem
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Outro: Participantes com doença de Pompe de início tardio
Este é um estudo multicêntrico, de baixa intervenção, com componente retrospectivo em participantes com LOPD. Durante uma única visita de estudo, avaliações incluindo, mas não limitadas a, saúde hepática, anticorpos neutralizantes para capsídeo SPK-3006 e GAA, anticorpos de ligação anti-GAA, atividade GAA e níveis de antígeno GAA serão realizados. Informações adicionais serão coletadas para fornecer avaliações retrospectivas relacionadas a inflamação e/ou lesão muscular e hepática. Dados históricos relacionados à doença de Pompe serão coletados de registros médicos. Os dados retrospectivos e laboratoriais coletados podem ajudar a fornecer informações básicas para um futuro estudo experimental de terapia genética.
Teste de diagnostico: Anticorpo neutralizante para capsídeo SPK-3006
Coletados durante uma única visita de estudo para estabelecer a ocorrência de anticorpos neutralizantes para o capsídeo SPK-3006 em participantes com LOPD em um regime de reposição enzimática.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Título de anticorpos neutralizantes para capsídeo SPK-3006
Prazo: 1 dia
O título de anticorpos neutralizantes para SPK-3006 é medido uma vez prospectivamente em uma visita ao local.
1 dia
Ocorrência de Anticorpos Neutralizantes para o capsídeo SPK-3006
Prazo: 1 dia
A proporção de participantes que têm anticorpos neutralizantes para o capsídeo SPK-3006.
1 dia

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Título de anticorpos de ligação anti-GAA
Prazo: 1 dia
O título de anticorpos de ligação anti-GAA é medido uma vez prospectivamente em uma visita ao local.
1 dia
Ocorrência de anticorpos anti-GAA entre os participantes
Prazo: 1 dia
A proporção de participantes que têm anticorpos anti-GAA.
1 dia
Anticorpos neutralizantes para títulos de GAA circulantes
Prazo: 1 dia
Os anticorpos neutralizantes para o título de GAA circulante são medidos uma vez, prospectivamente, em uma visita ao local e, se disponível, retrospectivamente a partir de registros médicos dentro de 24 meses após a assinatura do consentimento informado.
1 dia
Ocorrência de anticorpos neutralizantes para GAA circulante
Prazo: 1 dia
A proporção de participantes que possuem anticorpos neutralizantes para GAA circulante.
1 dia
Nível de atividade GAA
Prazo: 1 dia
O nível de atividade GAA (porcentagem do normal) é medido uma vez prospectivamente em uma visita ao local e, se disponível, retrospectivamente a partir de registros médicos que estão dentro de 24 meses após a assinatura do consentimento informado.
1 dia
Nível de antígeno GAA
Prazo: 1 dia
O nível de antígeno GAA (porcentagem do normal) é medido uma vez prospectivamente em uma visita ao local e, se disponível, retrospectivamente a partir de registros médicos dentro de 24 meses após a assinatura do consentimento informado.
1 dia

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Spark Therapeutics

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de junho de 2019

Conclusão Primária (Real)

27 de outubro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

27 de outubro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de março de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

26 de março de 2019

Primeira postagem (Real)

28 de março de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de março de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de março de 2023

Última verificação

1 de março de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SPK-GAA-100

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever