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薬剤耐性てんかんの小児患者におけるボロニスタット

2019年3月26日 更新者：University of Calgary

薬剤耐性てんかんの小児患者におけるボロニスタットの安全性と有効性をテストする第 2 相臨床試験

この試験では、医学的に難治性のてんかんを有する小児患者を対象に、標準治療の抗てんかん薬に加えて、ボリノスタットの安全性、忍容性、有効性を評価します。 治療段階に入るすべての参加者は、ボリノスタットを受け取ります。

調査の概要

状態

わからない

条件

介入・治療

詳細な説明

ボリノスタットは、ヒストン脱アセチル化酵素 (HDAC) の強力な阻害剤です。 HDAC は、ヒストンや転写因子などのタンパク質のリジン残基からのアセチル基の除去を触媒します。 てんかんの第一選択治療薬として一般的に使用される広範な抗てんかん薬であるバルプロ酸も、HDAC 活性を阻害することが示されています。

てんかんの小児患者集団におけるボリノスタットの忍容性は、バルプロ酸やその他の通常処方される抗てんかん薬と同様に良好であると予想されます。

参加に同意した参加者は、適格性を確認するために 4 週間の審査期間に入ります。 適格な参加者は、6週間の治療段階に入ります。 参加者は、治療終了から6週間後に最終的な安全性フォローアップの訪問を受けます。 登録され、すべての研究手順を完了した参加者は、合計16週間研究に参加します。

研究の種類

介入

入学 (予想される)

12

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • カナダ
    • Alberta
      • Calgary、Alberta、カナダ、T3B6A8
        • 募集
        • Alberta Children's Hospital
        • コンタクト：
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • Jong Rho, MD
        • 副調査官：
          • Luis Bello-Espinosa, MD
        • 副調査官：
          • Juan-Pablo Appendino, MD
        • 副調査官：
          • Deborah Kurrasch, PhD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

2年～17年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  1. 2歳から17歳までの男性または女性
  2. 医学的に難治性のてんかんで、少なくとも 2 回の標準的な抗てんかん療法に失敗し、1 週間に少なくとも 3 回の運動発作を経験し、観察によって定量化できる少なくとも 24 時間の間隔があると定義されます (例: 運動活動の個別のエピソード）。 運動発作に加えて他の発作タイプを経験している参加者も登録できますが、運動発作の最小要件を満たす必要があります。
  3. -家族および/または介護者（適切な場合）が書面によるインフォームドコンセントを提供し、研究の要件を遵守する能力と意欲
  4. -適切な骨髄機能（絶対好中球数（ANC）として定義される > 2 x 109/L; 血小板数 > 150 x 109/L; ヘモグロビン > 110 g/L [3-11 年], > 120 g/L） L [12 歳以上の女性]、> 125 g/L [12 ～ 14 歳の男性]、> 137 g/L [15 歳以上の男性])
  5. -十分な腎機能（血清クレアチニン<1.5X年齢調整された正常上限[ULN]、または糸球体濾過率≥70 mL / min / 1.73として定義） m2)
  6. -十分な肝機能（総ビリルビンがULNの1.5倍未満、アラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]およびアスパラギン酸トランスアミナーゼ[AST]がULNの3倍未満、アルブミン>33 g / Lとして定義）
  7. < 450 ミリ秒の補正 QT (QTc) 間隔
  8. プロトロンビン時間 (PTT) < 1.5 ULN/国際正規化比 (INR) < 1.5 ULN
  9. -コルチコステロイドの参加者は、登録前に少なくとも7日間、安定したまたは減少した用量を服用している必要があります

除外基準:

  1. -バルプロ酸または他のHDACiクラスの薬物による治療 スクリーニング時の少なくとも過去3か月以内
  2. 酵素誘導AED（オキシカルバゼピン（トリレプタール）、フェノバルビタール、フェニトイン（ディランチン）、トピラメート（トパマックス）を含む）
  3. クマリン誘導体抗凝固剤
  4. -スクリーニング中の発作の管理のための手術が検討されている参加者、または研究期間中の発作の管理のために手術を受ける予定の参加者（発作の管理のためのすべての神経外科または発作の管理のためのデバイス移植を含む）
  5. -過去12か月以内の脳神経外科
  6. -設定が少なくとも6か月間安定していない迷走神経刺激装置（VNS）の使用
  7. 治療期間中のスクリーニング中の計画された手術またはその他の侵襲的治療
  8. 低カリウム血症または低マグネシウム血症
  9. -研究中に神経代謝ダイエット（ケトジェニックダイエット、中鎖トリグリセリドダイエット、修正アトキンスダイエット、低グリセミックインデックスダイエットを含むがこれらに限定されない）を開始または現在行っている参加者
  10. -カテーテルに関連しない深部静脈血栓症の病歴
  11. 胸水
  12. 過去5年以内の悪性腫瘍。
  13. -調査官によると、研究の実施を妨げる可能性のある深刻な病状
  14. -患者の平均余命が試験期間よりも短い重篤な併存疾患
  15. -研究要件を順守したくない、または順守できない
  16. -陽性の妊娠検査、授乳中の女性、または異性愛者で活動的な参加者は、避妊の非常に効果的な方法を使用することを望んでいません
  17. -治験薬による臨床試験への参加、またはカナダ保健省によって承認されていない治療法、スクリーニング前の1か月以内

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：処理
参加者には、標準治療の抗てんかん薬に加えて、230 mg/m2/日の経口ボリノスタット [100 mg 錠剤] が 6 週間投与されます。
薬：ボリノスタット100MG
経口で投与されるボリノスタット、1 日 1 回 230 mg/m2/日の用量で合計 6 週間
他の名前：
  • ゾリンザ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
治療に伴う有害事象の発生率
時間枠：投薬開始から14日後。投薬開始後 30 日。投薬開始から42日後。投薬中止後42日
有害事象、重篤な有害事象、および有害事象による中止など、各時点での治療緊急有害事象の数が集計されます。
投薬開始から14日後。投薬開始後 30 日。投薬開始から42日後。投薬中止後42日
薬物有害反応による投薬中止の発生率
時間枠：投薬開始から14日後。投薬開始後 30 日。投薬開始から42日後。投薬中止後42日
有害事象、重篤な有害事象、および有害事象による中止の各時点で、薬物有害反応による薬物の中止を受けた参加者の数が集計されます。
投薬開始から14日後。投薬開始後 30 日。投薬開始から42日後。投薬中止後42日

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
発作がベースラインから少なくとも 50% 減少した参加者の割合
時間枠：投薬開始から42日後。ベースラインからの変化
治療反応は、ベースラインと比較して6週間で50％以上の減少率を示す参加者の反応の割合を計算することによって評価されます。
投薬開始から42日後。ベースラインからの変化
各時点での発作状態の変化。
時間枠：投薬開始から14日後。投薬開始後 30 日。投薬開始から42日後。投薬中止後42日
発作の状態は、投薬開始から 14 日後に集計されます。投薬開始から30日後。投薬開始から42日後。そして投薬中止から42日後。 発作状態は次のように定義されます: 有意な反応 (ベースラインと比較して発作頻度が少なくとも 50% 減少、または投薬中に発作がない; 部分反応 (ベースラインと比較して発作頻度が 25% ～ 49% 減少); 変化なし) 、(ベースラインと比較して発作頻度が 0 ～ 24% 減少);および悪化 (ベースラインと比較して発作頻度が増加)。
投薬開始から14日後。投薬開始後 30 日。投薬開始から42日後。投薬中止後42日

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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University of Calgary

捜査官

  • 主任研究者：Jong Rho, MD、University Of Calgary

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2018年12月10日

一次修了 (予想される)

2020年4月1日

研究の完了 (予想される)

2020年10月1日

試験登録日

最初に提出

2018年9月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年3月26日

最初の投稿 (実際)

2019年3月29日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年3月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年3月26日

最終確認日

2019年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • VOR-17-2471

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

IPD は他の研究者と共有されません。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

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