Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Voronistat hos pædiatriske patienter med lægemiddelresistent epilepsi

26. marts 2019 opdateret af: University of Calgary

Et fase 2 klinisk forsøg, der tester sikkerheden og effektiviteten af ​​Voronistat hos pædiatriske patienter med lægemiddelresistent epilepsi

Undersøgelsen evaluerer sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​Vorinostat ud over standardbehandlingsmidler mod epilepsi hos pædiatriske patienter med medicinsk refraktær epilepsi. Alle deltagere, der går ind i behandlingsfasen, vil modtage Vorinostat.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Vorinostat er en potent hæmmer af histondeacetylaser (HDAC). HDAC'er katalyserer fjernelsen af ​​acetylgrupper fra lysinresterne af proteiner, herunder histoner og transkriptionsfaktorer. Valproinsyre, et bredt anti-epileptisk lægemiddel, almindeligvis brugt som førstelinjebehandling ved epilepsi, har også vist sig at hæmme HDAC-aktivitet.

Det forventes, at Vorinostat i en population af pædiatriske patienter med epilepsi vil blive veltolereret, svarende til det, der ses med valproinsyre og andre normalt ordinerede antiepileptika.

Deltagere, der giver samtykke til at deltage, vil gå ind i en 4-ugers screeningsperiode for at sikre berettigelse. Berettigede deltagere vil derefter gå ind i den 6-ugers behandlingsfase. Deltagerne vil blive set til et sidste sikkerhedsopfølgningsbesøg 6 uger efter endt behandling. Deltagere, der er tilmeldt og gennemfører alle undersøgelsesprocedurer, vil være i undersøgelsen i i alt 16 uger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B6A8
        • Rekruttering
        • Alberta Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jong Rho, MD
        • Underforsker:
          • Luis Bello-Espinosa, MD
        • Underforsker:
          • Juan-Pablo Appendino, MD
        • Underforsker:
          • Deborah Kurrasch, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mænd eller kvinder i alderen 2 - 17 år (inklusive)
  2. Medicinsk uoverskuelig epilepsi, defineret som at have fejlet mindst 2 standardbehandlinger mod anfald og oplevet mindst 3 motoriske anfald om ugen, adskilt af mindst 24 timer, der kan kvantificeres ved observation (f.eks. diskrete episoder af motorisk aktivitet). Deltagere, der oplever andre anfaldstyper ud over motoriske anfald, kan også tilmeldes, men skal opfylde minimumskravet for motoriske anfald.
  3. Familiens og/eller omsorgspersonens evne og vilje (når det er relevant) til at give skriftligt informeret samtykke og til at overholde kravene i undersøgelsen
  4. Tilstrækkelig knoglemarvsfunktion (defineret som et absolut neutrofiltal (ANC) på > 2 x 109/L; blodpladetal på > 150 x 109/L; hæmoglobin på > 110 g/L [3-11 år], > 120 g/ L [kvinder 12 år eller derover], > 125 g/L [mænd 12-14 år], > 137 g/L [mænd 15 år eller ældre])
  5. Tilstrækkelig nyrefunktion (defineret som serumkreatinin < 1,5X aldersjusteret øvre grænse for normal [ULN], eller glomerulær filtrationshastighed ≥ 70 ml/min/1,73 m2)
  6. Tilstrækkelig leverfunktion (defineret som total bilirubin <1,5 gange ULN, og alaninaminotransferase [ALT] og aspartattransaminase [AST] < 3 gange ULN, og albumin >33 g/L)
  7. Korrigeret QT (QTc) interval på < 450 msek
  8. Protrombintid (PTT) < 1,5 ULN/International Normalized Ratio (INR) < 1,5 ULN
  9. Deltagere på kortikosteroider skal tage en stabil eller faldende dosis i mindst 7 dage før tilmelding

Ekskluderingskriterier:

  1. Behandling med valproinsyre eller andre lægemidler i HDACi-klassen inden for mindst de sidste 3 måneder på tidspunktet for screening
  2. Enzyminducerende AED'er (herunder oxcarbazepin (Trileptal), phenobarbital, phenytoin (Dilantin), topiramat (Topamax)
  3. Antikoagulanter af coumarin-derivat
  4. Deltagere, der overvejes til kirurgi til håndtering af anfald under screening, eller som vil blive opereret i løbet af til håndtering af anfald i undersøgelsesperioden (omfatter al neurokirurgi til håndtering af anfald eller implantation af udstyr til håndtering af anfald)
  5. Neurokirurgi inden for de seneste 12 måneder
  6. Brug af Vagus Nerve Stimulator (VNS), hvor indstillingerne ikke har været stabile i mindst 6 måneder
  7. Planlagt operation eller anden invasiv medicinsk behandling under screening eller i behandlingsperioden
  8. Hypokalæmi eller hypomagnesæmi
  9. Deltagere, der starter eller er i øjeblikket på en neurometabolisk diæt (herunder, men ikke begrænset til, ketogen diæt; mellemkædet triglyceriddiæt; modificeret Atkins-diæt; diæt med lavt glykæmisk indeks) under undersøgelsen
  10. Anamnese med ikke-kateterrelateret dyb venøs trombose
  11. Pleural effusion
  12. Malignitet inden for de seneste 5 år.
  13. Enhver alvorlig medicinsk tilstand, som ifølge investigatoren kunne forstyrre gennemførelsen af ​​undersøgelsen
  14. Alvorlig komorbid sygdom, hvor patientens forventede levetid er kortere end forsøgets varighed
  15. Uvilje eller manglende evne til at overholde studiekrav
  16. Positiv graviditetstest, ammende kvinder eller heteroseksuelt aktive deltagere, der ikke er villige til at bruge højeffektive præventionsmetoder
  17. Deltagelse i ethvert klinisk forsøg med et forsøgslægemiddel eller terapi, der ikke er godkendt af Health Canada, inden for en måned før screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BEHANDLING
Deltagerne vil blive indgivet 230 mg/m2/dag oral Vorinostat [100 mg tabletter] ud over standardbehandling mod krampeanfald i en varighed på 6 uger.
Medicin: Vorinostat 100 MG
Vorinostat indgivet gennem munden én gang dagligt i en dosis på 230 mg/m2/dag i i alt 6 uger
Andre navne:
  • ZOLINZA

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger
Tidsramme: 14 dage efter lægemiddelinitiering; 30 dage efter lægemiddelinitiering; 42 dage efter lægemiddelinitiering; 42 dage efter seponering af lægemidlet
Antallet af behandlingsfremkomne bivirkninger vil blive opstillet i tabelform på hvert tidspunkt: bivirkninger, alvorlige bivirkninger og seponeringer på grund af uønskede hændelser.
14 dage efter lægemiddelinitiering; 30 dage efter lægemiddelinitiering; 42 dage efter lægemiddelinitiering; 42 dage efter seponering af lægemidlet
Forekomst af medicinafbrydelser på grund af uønskede lægemiddelreaktioner
Tidsramme: 14 dage efter lægemiddelinitiering; 30 dage efter lægemiddelinitiering; 42 dage efter lægemiddelinitiering; 42 dage efter seponering af lægemidlet
Antallet af deltagere med medicinafbrydelser på grund af bivirkninger vil blive opstillet i tabelform på hvert tidspunkt: bivirkninger, alvorlige bivirkninger og afbrydelser på grund af bivirkninger.
14 dage efter lægemiddelinitiering; 30 dage efter lægemiddelinitiering; 42 dage efter lægemiddelinitiering; 42 dage efter seponering af lægemidlet

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af deltagere, der har mindst 50 % reduktion i anfald fra baseline
Tidsramme: 42 dage efter lægemiddelinitiering; ændring fra baseline
Behandlingsrespons vil blive evalueret ved at beregne andelen af ​​respons hos deltagere, som viser en reduktionsrate på 50 % eller mere efter 6 uger sammenlignet med baseline.
42 dage efter lægemiddelinitiering; ændring fra baseline
Ændring i anfaldsstatus på hvert tidspunkt.
Tidsramme: 14 dage efter lægemiddelinitiering; 30 dage efter lægemiddelinitiering; 42 dage efter lægemiddelinitiering; 42 dage efter seponering af lægemidlet
Anfaldsstatus vil blive opstillet 14 dage efter påbegyndelse af lægemidlet; 30 dage efter lægemiddelinitiering; 42 dage efter lægemiddelinitiering; og 42 dage efter seponering af lægemidlet. Anfaldsstatus vil blive defineret som: signifikant respons (mindst 50 % reduktion i anfaldsfrekvens sammenlignet med baseline, eller ingen anfald under medicinering; delvis respons (25 % - 49 % reduktion i anfaldshyppighed sammenlignet med baseline); ingen ændring , (0 - 24 % reduktion i anfaldshyppighed sammenlignet med baseline) og forværring (stigning i anfaldshyppighed sammenlignet med baseline).
14 dage efter lægemiddelinitiering; 30 dage efter lægemiddelinitiering; 42 dage efter lægemiddelinitiering; 42 dage efter seponering af lægemidlet

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Calgary

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Jong Rho, MD, University of Calgary

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. december 2018

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. april 2020

Studieafslutning (Forventet)

1. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. september 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

29. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. marts 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. marts 2019

Sidst verificeret

1. marts 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VOR-17-2471

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

IPD-planbeskrivelse

IPD vil ikke blive delt med andre forskere.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Refraktær epilepsi

Kliniske forsøg med Vorinostat 100 MG

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Oman

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner