Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Voronistat lapsipotilailla, joilla on lääkeresistentti epilepsia

tiistai 26. maaliskuuta 2019 päivittänyt: University of Calgary

Vaiheen 2 kliininen tutkimus, jossa testataan Voronistatin turvallisuutta ja tehoa lapsipotilailla, joilla on lääkeresistentti epilepsia

Tutkimuksessa arvioidaan Vorinostatin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa tavanomaisten epilepsialääkkeiden lisäksi lapsipotilailla, joilla on lääkintäresistentti epilepsia. Kaikki hoitovaiheeseen tulevat osallistujat saavat Vorinostattia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tuntematon

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Vorinostaatti on voimakas histonideasetylaasien (HDAC) estäjä. HDAC:t katalysoivat asetyyliryhmien poistamista proteiinien lysiinitähteistä, mukaan lukien histonit ja transkriptiotekijät. Valproiinihapon, laajan epilepsialääkkeen, jota käytetään yleisesti epilepsian ensilinjan hoitona, on myös osoitettu estävän HDAC-aktiivisuutta.

Vorinostatin odotetaan olevan hyvin siedetty epilepsiaa sairastavilla lapsipotilailla, kuten valproiinihapon ja muiden normaalisti määrättyjen epilepsialääkkeiden kohdalla.

Osallistujat, jotka suostuvat osallistumaan, osallistuvat 4 viikon seulontajaksoon kelpoisuuden varmistamiseksi. Tukikelpoiset osallistujat siirtyvät sitten 6 viikon hoitovaiheeseen. Osallistujat nähdään viimeiselle turvallisuusseurantakäynnille 6 viikkoa hoidon päättymisen jälkeen. Osallistujat, jotka ovat ilmoittautuneet ja suorittavat kaikki tutkimustoimenpiteet, ovat tutkimuksessa yhteensä 16 viikkoa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

12

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B6A8
        • Rekrytointi
        • Alberta Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jong Rho, MD
        • Alatutkija:
          • Luis Bello-Espinosa, MD
        • Alatutkija:
          • Juan-Pablo Appendino, MD
        • Alatutkija:
          • Deborah Kurrasch, PhD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. 2-17-vuotiaat miehet tai naiset (mukaan lukien)
  2. Lääketieteellisesti vaikeasti hoidettava epilepsia, joka määritellään epäonnistuneeksi vähintään kahdessa tavanomaisessa kouristuskohtaushoidossa ja jossa on vähintään 3 motorista kohtausta viikossa, joiden välillä on vähintään 24 tuntia, joka voidaan mitata havainnolla (esim. erillisiä motorisen toiminnan jaksoja). Osallistujat, jotka kokevat muita kohtaustyyppejä motoristen kohtausten lisäksi, voidaan myös ottaa mukaan, mutta heidän on täytettävä motorisia kohtauksia koskevat vähimmäisvaatimukset.
  3. Perheen ja/tai huoltajan (tarvittaessa) kyky ja halukkuus antaa kirjallinen tietoinen suostumus ja noudattaa tutkimuksen vaatimuksia
  4. Riittävä luuytimen toiminta (määritelty absoluuttiseksi neutrofiilimääräksi (ANC) > 2 x 109/l; verihiutaleiden määräksi > 150 x 109/l; hemoglobiiniksi > 110 g/l [3-11 vuotta], > 120 g/l L [naiset vähintään 12-vuotiaat], > 125 g/l [miehet 12-14-vuotiaat], > 137 g/l [miehet 15-vuotiaat tai vanhemmat])
  5. Riittävä munuaisten toiminta (määritelty seerumin kreatiniiniarvoksi < 1,5X iän mukaan sovitettu normaalin yläraja [ULN] tai glomerulussuodatusnopeus ≥ 70 ml/min/1,73 m2)
  6. Riittävä maksan toiminta (määritelty kokonaisbilirubiiniksi < 1,5 kertaa ULN, alaniiniaminotransferaasi [ALT] ja aspartaattitransaminaasi [AST] < 3 kertaa ULN ja albumiini > 33 g/l)
  7. Korjattu QT-aika (QTc) < 450 ms
  8. Protrombiiniaika (PTT) < 1,5 ULN / kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) < 1,5 ULN
  9. Kortikosteroideja käyttävien osallistujien on otettava vakaa tai laskeva annos vähintään 7 päivää ennen ilmoittautumista

Poissulkemiskriteerit:

  1. Hoito valproiinihapolla tai muilla HDACi-luokan lääkkeillä vähintään kolmen viimeisen kuukauden aikana seulontahetkellä
  2. Entsyymejä indusoivat AED:t (mukaan lukien okskarbatsepiini (Trileptal), fenobarbitaali, fenytoiini (Dilantin), topiramaatti (Topamax)
  3. Kumariinijohdannaiset antikoagulantit
  4. Osallistujat, joita harkitaan leikkaukseen kouristuskohtausten hoitamiseksi seulonnan aikana tai joille tehdään leikkaus kouristuskohtausten hoitamiseksi tutkimusjakson aikana (sisältää kaiken kouristuskohtausten hoitoon tarkoitetun neurokirurgia tai laitteen implantoinnin kohtausten hoitoon)
  5. Neurokirurgia viimeisen 12 kuukauden aikana
  6. Vagus-hermostimulaattorin (VNS) käyttö, jos asetukset eivät ole olleet vakaina vähintään 6 kuukauteen
  7. Suunniteltu leikkaus tai muu invasiivinen lääkehoito seulonnan aikana tai hoidon aikana
  8. Hypokalemia tai hypomagnesemia
  9. Osallistujat, jotka aloittavat tai noudattavat parhaillaan mitä tahansa neurometabolista ruokavaliota (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen ketogeeniseen ruokavalioon; keskipitkäketjuiseen triglyserididieettiin; modifioitu Atkinsin ruokavalio; matalan glykeemisen indeksin ruokavalio) tutkimuksen aikana
  10. Aiempi katetriin liittymätön syvä laskimotromboosi
  11. Pleuraeffuusio
  12. Pahanlaatuinen kasvain viimeisen 5 vuoden aikana.
  13. Mikä tahansa vakava sairaus, joka tutkijan mukaan voisi häiritä tutkimuksen suorittamista
  14. Vakava komorbidi sairaus, jossa potilaan elinajanodote on lyhyempi kuin tutkimuksen kesto
  15. Haluttomuus tai kyvyttömyys noudattaa opiskeluvaatimuksia
  16. Positiivinen raskaustesti, imettävät naiset tai heteroseksuaalisesti aktiiviset osallistujat, jotka eivät halua käyttää erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä
  17. Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä tai terapialla, jota Health Canada ei ole hyväksynyt kuukauden sisällä ennen seulontaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: HOITO
Osallistujille annetaan 230 mg/m2/vrk suun kautta annettavaa Vorinostatia [100 mg tabletteja] normaalin kouristuslääkkeiden lisäksi 6 viikon ajan.
Lääke: Vorinostaatti 100 MG
Vorinostaatti suun kautta kerran vuorokaudessa annoksella 230 mg/m2/vrk yhteensä 6 viikon ajan
Muut nimet:
  • ZOLINZA

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 14 päivää lääkkeen aloittamisen jälkeen; 30 päivää lääkkeen aloittamisen jälkeen; 42 päivää lääkkeen aloittamisen jälkeen; 42 päivää lääkkeen käytön lopettamisen jälkeen
Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien määrä taulukoidaan kullakin aikapisteellä: haittatapahtumat, vakavat haittatapahtumat ja haittatapahtumien takia keskeytykset.
14 päivää lääkkeen aloittamisen jälkeen; 30 päivää lääkkeen aloittamisen jälkeen; 42 päivää lääkkeen aloittamisen jälkeen; 42 päivää lääkkeen käytön lopettamisen jälkeen
Lääkkeiden käytön lopettamisen ilmaantuvuus lääkeaine haittavaikutusten vuoksi
Aikaikkuna: 14 päivää lääkkeen aloittamisen jälkeen; 30 päivää lääkkeen aloittamisen jälkeen; 42 päivää lääkkeen aloittamisen jälkeen; 42 päivää lääkkeen käytön lopettamisen jälkeen
Niiden osallistujien määrä, joiden lääkkeen ottaminen on keskeytetty haittavaikutusten vuoksi, esitetään taulukossa kullakin ajankohdalla: haittatapahtumat, vakavat haittatapahtumat ja haittatapahtumien aiheuttamat keskeytykset.
14 päivää lääkkeen aloittamisen jälkeen; 30 päivää lääkkeen aloittamisen jälkeen; 42 päivää lääkkeen aloittamisen jälkeen; 42 päivää lääkkeen käytön lopettamisen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien osuus, joiden kohtaukset ovat vähentyneet vähintään 50 % lähtötasosta
Aikaikkuna: 42 päivää lääkkeen aloittamisen jälkeen; muutos lähtötasosta
Hoitovaste arvioidaan laskemalla niiden osallistujien vasteiden osuus, jotka osoittavat 50 %:n tai suuremman vähennyksen 6 viikon kohdalla lähtötasoon verrattuna.
42 päivää lääkkeen aloittamisen jälkeen; muutos lähtötasosta
Muutos kohtauksen tilassa joka ajankohtana.
Aikaikkuna: 14 päivää lääkkeen aloittamisen jälkeen; 30 päivää lääkkeen aloittamisen jälkeen; 42 päivää lääkkeen aloittamisen jälkeen; 42 päivää lääkkeen käytön lopettamisen jälkeen
Kohtauksen tila taulukkoon 14 päivää lääkkeen aloittamisen jälkeen; 30 päivää lääkkeen aloittamisen jälkeen; 42 päivää lääkkeen aloittamisen jälkeen; ja 42 päivää lääkkeen käytön lopettamisen jälkeen. Kohtausten tila määritellään seuraavasti: merkittävä vaste (vähintään 50 % pienempi kohtausten esiintymistiheys verrattuna lähtötilanteeseen tai ei kohtauksia lääkityksen aikana; osittainen vaste (25 % - 49 % pienempi kohtausten tiheys verrattuna lähtötilanteeseen); ei muutosta , (0 - 24 % pienempi kohtausten tiheys verrattuna lähtötasoon) ja paheneminen (kohtaustiheyden lisääntyminen lähtötasoon verrattuna).
14 päivää lääkkeen aloittamisen jälkeen; 30 päivää lääkkeen aloittamisen jälkeen; 42 päivää lääkkeen aloittamisen jälkeen; 42 päivää lääkkeen käytön lopettamisen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Calgary

Tutkijat

  • Päätutkija: Jong Rho, MD, University Of Calgary

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 10. joulukuuta 2018

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Torstai 1. lokakuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 13. syyskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. maaliskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 29. maaliskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 29. maaliskuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 26. maaliskuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VOR-17-2471

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

IPD-suunnitelman kuvaus

IPD:tä ei jaeta muiden tutkijoiden kanssa.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa