Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Voronistat u dětských pacientů s farmakorezistentní epilepsií

26. března 2019 aktualizováno: University of Calgary

Fáze 2 klinické studie testující bezpečnost a účinnost voronistatu u dětských pacientů s epilepsií rezistentní vůči lékům

Studie hodnotí bezpečnost, snášenlivost a účinnost Vorinostatu vedle standardních antiepileptik u dětských pacientů s lékařsky refrakterní epilepsií. Všichni účastníci vstupující do léčebné fáze dostanou Vorinostat.

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Vorinostat je silný inhibitor histonových deacetyláz (HDAC). HDAC katalyzují odstranění acetylových skupin z lysinových zbytků proteinů, včetně histonů a transkripčních faktorů. Bylo také prokázáno, že kyselina valproová, široké antiepileptikum, běžně používané jako léčba první volby u epilepsie, inhibuje aktivitu HDAC.

Očekává se, že Vorinostat v populaci dětských pacientů s epilepsií bude dobře snášen, podobně jako u kyseliny valproové a jiných běžně předepisovaných antiepileptik.

Účastníci, kteří souhlasí s účastí, vstoupí do 4týdenního období prověřování, aby byla zajištěna způsobilost. Oprávnění účastníci poté vstoupí do 6týdenní fáze léčby. Účastníci budou viděni na závěrečnou bezpečnostní následnou návštěvu 6 týdnů po ukončení léčby. Účastníci, kteří jsou zapsáni a absolvují všechny studijní postupy, budou ve studii celkem 16 týdnů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B6A8
        • Nábor
        • Alberta Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jong Rho, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Luis Bello-Espinosa, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Juan-Pablo Appendino, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Deborah Kurrasch, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 17 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži nebo ženy ve věku 2 - 17 let (včetně)
  2. Lékařsky neovlivnitelná epilepsie, definovaná jako selhání alespoň 2 standardních anti-záchvatových terapií a prodělání alespoň 3 motorických záchvatů týdně, oddělených alespoň 24 hodinami, které lze kvantifikovat pozorováním (např. diskrétní epizody motorické aktivity). Účastníci, kteří mají kromě motorických záchvatů i jiné typy záchvatů, mohou být také zapsáni, ale musí splňovat minimální požadavky na motorické záchvaty.
  3. Schopnost a ochota rodiny a/nebo pečovatele (pokud je to vhodné) dát písemný informovaný souhlas a splnit požadavky studie
  4. Přiměřená funkce kostní dřeně (definovaná jako absolutní počet neutrofilů (ANC) > 2 x 109/l; počet krevních destiček > 150 x 109/l; hemoglobin > 110 g/l [3-11 let], > 120 g/ L [ženy 12 let nebo starší], > 125 g/l [muži 12–14 let], > 137 g/l [muži 15 let nebo starší])
  5. Přiměřená funkce ledvin (definovaná jako sérový kreatinin < 1,5násobek horní hranice normálu upravená podle věku [ULN] nebo rychlost glomerulární filtrace ≥ 70 ml/min/1,73 m2)
  6. Přiměřená funkce jater (definovaná jako celkový bilirubin <1,5krát ULN a alaninaminotransferáza [ALT] a aspartáttransamináza [AST] <3krát ULN a albumin >33 g/l)
  7. Korigovaný interval QT (QTc) < 450 msec
  8. Protrombinový čas (PTT) < 1,5 ULN/mezinárodní normalizovaný poměr (INR) < 1,5 ULN
  9. Účastníci užívající kortikosteroidy musí alespoň 7 dní před zařazením užívat stabilní nebo klesající dávku

Kritéria vyloučení:

  1. Léčba kyselinou valproovou nebo jinými léky třídy HDACi během alespoň posledních 3 měsíců v době screeningu
  2. AED indukující enzymy (včetně oxkarbazepinu (Trileptal), fenobarbitalu, fenytoinu (Dilantin), topiramátu (Topamax)
  3. Antikoagulancia na bázi kumarinu
  4. Účastníci, kteří jsou zvažováni k operaci pro zvládnutí záchvatů během screeningu nebo kteří budou během studijního období podstupovat operaci za účelem zvládnutí záchvatů (zahrnuje veškerou neurochirurgii pro léčbu záchvatů nebo implantaci zařízení pro správu záchvatů)
  5. Neurochirurgie za posledních 12 měsíců
  6. Použití stimulátoru vagusového nervu (VNS), kde nastavení není stabilní po dobu alespoň 6 měsíců
  7. Plánovaná operace nebo jiné invazivní lékařské ošetření během screeningu nebo během léčebného období
  8. Hypokalémie nebo hypomagnezémie
  9. Účastníci, kteří během studie začínají nebo v současné době užívají jakoukoli neurometabolickou dietu (včetně, ale bez omezení, ketogenní diety; triglyceridové diety se středně dlouhým řetězcem; modifikované Atkinsovy diety; diety s nízkým glykemickým indexem)
  10. Anamnéza hluboké žilní trombózy nesouvisející s katetrem
  11. Pleurální výpotek
  12. Malignita za posledních 5 let.
  13. Jakýkoli vážný zdravotní stav, který by podle zkoušejícího mohl narušovat provádění studie
  14. Závažné komorbidní onemocnění, při kterém je očekávaná délka života pacienta kratší než doba trvání studie
  15. Neochota nebo neschopnost splnit studijní požadavky
  16. Pozitivní těhotenský test, kojící ženy nebo heterosexuálně aktivní účastnice, které nejsou ochotné používat vysoce účinné metody antikoncepce
  17. Účast v jakékoli klinické studii s hodnoceným lékem nebo terapií neschválenou organizací Health Canada do jednoho měsíce před screeningem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: LÉČBA
Účastníkům bude podáváno 230 mg/m2/den perorálně Vorinostat [100 mg tablety] navíc ke standardní péči proti záchvatům po dobu 6 týdnů.
Lék: Vorinostat 100 MG
Vorinostat podávaný ústy, jednou denně v dávce 230 mg/m2/den po dobu celkem 6 týdnů
Ostatní jména:
  • ZOLINZA

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích příhod vyžadujících léčbu
Časové okno: 14 dní po zahájení léčby; 30 dnů po zahájení léčby; 42 dní po zahájení léčby; 42 dní po vysazení léku
Počet nežádoucích příhod vzniklých při léčbě bude uveden v tabulce v každém časovém bodě: nežádoucí příhody, závažné nepříznivé příhody a přerušení kvůli nepříznivým příhodám.
14 dní po zahájení léčby; 30 dnů po zahájení léčby; 42 dní po zahájení léčby; 42 dní po vysazení léku
Výskyt vysazení léku z důvodu nežádoucí reakce na lék
Časové okno: 14 dní po zahájení léčby; 30 dnů po zahájení léčby; 42 dní po zahájení léčby; 42 dní po vysazení léku
Počet účastníků s vysazením léku kvůli nežádoucí reakci léku bude uveden v tabulce v každém časovém bodě: nežádoucí příhody, závažné nežádoucí příhody a přerušení z důvodu nežádoucích příhod.
14 dní po zahájení léčby; 30 dnů po zahájení léčby; 42 dní po zahájení léčby; 42 dní po vysazení léku

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl účastníků, kteří mají alespoň 50% snížení počtu záchvatů oproti výchozí hodnotě
Časové okno: 42 dní po zahájení léčby; změna od základní linie
Odpověď na léčbu bude hodnocena výpočtem podílu odpovědi účastníků, kteří vykazují 50% míru snížení nebo vyšší po 6 týdnech ve srovnání s výchozí hodnotou.
42 dní po zahájení léčby; změna od základní linie
Změna stavu záchvatu v každém časovém bodě.
Časové okno: 14 dní po zahájení léčby; 30 dnů po zahájení léčby; 42 dní po zahájení léčby; 42 dní po vysazení léku
Stav záchvatů bude uveden do tabulky 14 dní po zahájení léčby; 30 dnů po zahájení léčby; 42 dní po zahájení léčby; a 42 dnů po vysazení léku. Stav záchvatů bude definován jako: významná odpověď (alespoň 50% snížení frekvence záchvatů ve srovnání s výchozí hodnotou nebo žádné záchvaty během léčby; částečná odpověď (25% - 49% snížení frekvence záchvatů ve srovnání s výchozí hodnotou); žádná změna (0 - 24% snížení frekvence záchvatů ve srovnání s výchozí hodnotou) a zhoršení (zvýšení frekvence záchvatů ve srovnání s výchozí hodnotou).
14 dní po zahájení léčby; 30 dnů po zahájení léčby; 42 dní po zahájení léčby; 42 dní po vysazení léku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Calgary

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jong Rho, MD, University of Calgary

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

10. prosince 2018

Primární dokončení (Očekávaný)

1. dubna 2020

Dokončení studie (Očekávaný)

1. října 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. září 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. března 2019

První zveřejněno (Aktuální)

29. března 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. března 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. března 2019

Naposledy ověřeno

1. března 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VOR-17-2471

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Popis plánu IPD

IPD nebude sdílena s jinými výzkumníky.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit