Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Woronistat u pacjentów pediatrycznych z padaczką lekooporną

26 marca 2019 zaktualizowane przez: University of Calgary

Badanie kliniczne fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność worostatu u dzieci i młodzieży z padaczką lekooporną

Badanie ocenia bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność Vorinostatu jako dodatku do standardowych leków przeciwpadaczkowych u dzieci i młodzieży z padaczką lekooporną. Wszyscy uczestnicy rozpoczynający fazę leczenia otrzymają Vorinostat.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Worinostat jest silnym inhibitorem deacetylazy histonowej (HDAC). HDAC katalizują usuwanie grup acetylowych z reszt lizyny białek, w tym histonów i czynników transkrypcyjnych. Wykazano, że kwas walproinowy, szeroko stosowany lek przeciwpadaczkowy, powszechnie stosowany w leczeniu pierwszego rzutu w padaczce, hamuje aktywność HDAC.

Oczekuje się, że Vorinostat w populacji dzieci i młodzieży z padaczką będzie dobrze tolerowany, podobnie jak kwas walproinowy i inne normalnie przepisywane leki przeciwpadaczkowe.

Uczestnicy wyrażający zgodę na udział wezmą udział w 4-tygodniowym okresie przesiewowym, aby upewnić się, że kwalifikują się. Kwalifikujący się uczestnicy przejdą następnie do 6-tygodniowej fazy leczenia. Uczestnicy zostaną przyjęci na ostatnią wizytę kontrolną dotyczącą bezpieczeństwa 6 tygodni po zakończeniu leczenia. Uczestnicy, którzy zostaną zarejestrowani i ukończą wszystkie procedury badawcze, będą uczestniczyć w badaniu łącznie przez 16 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

12

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B6A8
        • Rekrutacyjny
        • Alberta Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Jong Rho, MD
        • Pod-śledczy:
          • Luis Bello-Espinosa, MD
        • Pod-śledczy:
          • Juan-Pablo Appendino, MD
        • Pod-śledczy:
          • Deborah Kurrasch, PhD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni lub kobiety w wieku od 2 do 17 lat (włącznie)
  2. Padaczka nieuleczalna medycznie, zdefiniowana jako nieskuteczna co najmniej 2 standardowe terapie przeciwnapadowe i doświadczanie co najmniej 3 napadów ruchowych tygodniowo w odstępie co najmniej 24 godzin, które można określić ilościowo na podstawie obserwacji (np. dyskretne epizody aktywności ruchowej). Uczestnicy, u których oprócz napadów ruchowych występują inne typy napadów, również mogą zostać zapisani, ale muszą spełniać minimalne wymagania dotyczące napadów ruchowych.
  3. Zdolność i gotowość rodziny i/lub opiekuna (w stosownych przypadkach) do wyrażenia pisemnej świadomej zgody i spełnienia wymogów badania
  4. Odpowiednia czynność szpiku kostnego (zdefiniowana jako bezwzględna liczba neutrofili (ANC) > 2 x 109/l; liczba płytek > 150 x 109/l; hemoglobina > 110 g/l [3-11 lat], > 120 g/ L [kobiety 12 lat lub starsze], > 125 g/L [mężczyźni 12-14 lat], > 137 g/L [mężczyźni 15 lat lub starsi])
  5. Odpowiednia czynność nerek (zdefiniowana jako stężenie kreatyniny w surowicy < 1,5-krotności górnej granicy normy [GGN] dostosowanej do wieku lub wskaźnik przesączania kłębuszkowego ≥ 70 ml/min/1,73 m2)
  6. Właściwa czynność wątroby (zdefiniowana jako stężenie bilirubiny całkowitej <1,5-krotności GGN oraz aktywność aminotransferazy alaninowej [ALT] i transaminazy asparaginianowej [AST] <3-krotnie GGN oraz albumina >33 g/l)
  7. Skorygowany odstęp QT (QTc) < 450 ms
  8. Czas protrombinowy (PTT) < 1,5 GGN/międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) < 1,5 GGN
  9. Uczestnicy przyjmujący kortykosteroidy muszą przyjmować stabilną lub zmniejszającą się dawkę przez co najmniej 7 dni przed włączeniem

Kryteria wyłączenia:

  1. Leczenie kwasem walproinowym lub innymi lekami z grupy HDACi w ciągu co najmniej ostatnich 3 miesięcy w momencie skriningu
  2. Leki przeciwpadaczkowe indukujące enzymy (w tym okskarbazepina (Trileptal), fenobarbital, fenytoina (Dilantin), topiramat (Topamax)
  3. Leki przeciwzakrzepowe pochodne kumaryny
  4. Uczestnicy, u których rozważa się operację leczenia napadów padaczkowych podczas badania przesiewowego lub którzy będą przechodzić operację leczenia napadów padaczkowych w okresie badania (obejmuje wszystkie zabiegi neurochirurgiczne stosowane w leczeniu napadów padaczkowych lub implantację urządzeń do leczenia napadów padaczkowych)
  5. Neurochirurgia w ciągu ostatnich 12 miesięcy
  6. Używanie stymulatora nerwu błędnego (VNS), gdy ustawienia nie były stabilne przez co najmniej 6 miesięcy
  7. Planowana operacja lub inne inwazyjne leczenie medyczne podczas badania przesiewowego lub w okresie leczenia
  8. Hipokaliemia lub hipomagnezemia
  9. Uczestnicy rozpoczynający lub aktualnie stosujący jakąkolwiek dietę neurometaboliczną (w tym między innymi dietę ketogenną; dietę średniołańcuchowych triglicerydów; zmodyfikowaną dietę Atkinsa; dietę o niskim indeksie glikemicznym) podczas badania
  10. Historia zakrzepicy żył głębokich niezwiązanej z cewnikiem
  11. Wysięk opłucnowy
  12. Nowotwór złośliwy w ciągu ostatnich 5 lat.
  13. Każdy poważny stan chorobowy, który zdaniem badacza mógłby zakłócić prowadzenie badania
  14. Poważna choroba współistniejąca, w której oczekiwana długość życia pacjenta jest krótsza niż czas trwania badania
  15. Niechęć lub niezdolność do spełnienia wymagań dotyczących nauki
  16. Pozytywny test ciążowy, kobiety w okresie laktacji lub kobiety aktywne heteroseksualnie niechętne do stosowania wysoce skutecznych metod antykoncepcji
  17. Udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym z badanym lekiem lub terapią niezatwierdzoną przez Health Canada w ciągu jednego miesiąca przed badaniem przesiewowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: LECZENIE
Uczestnikom będzie podawane doustnie Vorinostat w dawce 230 mg/m2/dobę [tabletki 100 mg] jako dodatek do standardowych leków przeciwpadaczkowych przez okres 6 tygodni.
Lek: Worinostat 100 mg
Vorinostat podawany doustnie, raz dziennie w dawce 230 mg/m2/dobę łącznie przez 6 tygodni
Inne nazwy:
  • ZOLINZA

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 14 dni po rozpoczęciu leczenia; 30 dni po rozpoczęciu leczenia; 42 dni po rozpoczęciu leczenia; 42 dni po odstawieniu leku
Liczba zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem zostanie zestawiona w tabeli w każdym punkcie czasowym: zdarzenia niepożądane, poważne zdarzenia niepożądane i przerwanie leczenia z powodu zdarzeń niepożądanych.
14 dni po rozpoczęciu leczenia; 30 dni po rozpoczęciu leczenia; 42 dni po rozpoczęciu leczenia; 42 dni po odstawieniu leku
Częstość przerywania leczenia z powodu działań niepożądanych leku
Ramy czasowe: 14 dni po rozpoczęciu leczenia; 30 dni po rozpoczęciu leczenia; 42 dni po rozpoczęciu leczenia; 42 dni po odstawieniu leku
Liczba uczestników, u których przerwano przyjmowanie leku z powodu niepożądanej reakcji na lek, zostanie zestawiona w tabeli w każdym punkcie czasowym: zdarzenia niepożądane, poważne zdarzenia niepożądane i przerwanie leczenia z powodu zdarzeń niepożądanych.
14 dni po rozpoczęciu leczenia; 30 dni po rozpoczęciu leczenia; 42 dni po rozpoczęciu leczenia; 42 dni po odstawieniu leku

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, u których liczba napadów zmniejszyła się o co najmniej 50% w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: 42 dni po rozpoczęciu leczenia; zmiana od linii bazowej
Odpowiedź na leczenie zostanie oceniona przez obliczenie odsetka odpowiedzi uczestników, którzy wykażą 50% lub więcej redukcji po 6 tygodniach w porównaniu z wartością wyjściową.
42 dni po rozpoczęciu leczenia; zmiana od linii bazowej
Zmiana stanu napadu w każdym punkcie czasowym.
Ramy czasowe: 14 dni po rozpoczęciu leczenia; 30 dni po rozpoczęciu leczenia; 42 dni po rozpoczęciu leczenia; 42 dni po odstawieniu leku
Stan napadu zostanie zestawiony w tabeli 14 dni po rozpoczęciu podawania leku; 30 dni po rozpoczęciu leczenia; 42 dni po rozpoczęciu leczenia; i 42 dni po odstawieniu leku. Stan napadów zostanie zdefiniowany jako: znacząca odpowiedź (zmniejszenie częstości napadów o co najmniej 50% w porównaniu z wartością wyjściową lub brak napadów podczas przyjmowania leku; częściowa odpowiedź (zmniejszenie częstości napadów o 25% - 49% w porównaniu z wartością wyjściową); brak zmian (zmniejszenie częstości napadów o 0-24% w porównaniu z wartością wyjściową) oraz pogorszenie (zwiększenie częstości napadów w porównaniu z wartością wyjściową).
14 dni po rozpoczęciu leczenia; 30 dni po rozpoczęciu leczenia; 42 dni po rozpoczęciu leczenia; 42 dni po odstawieniu leku

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Calgary

Śledczy

  • Główny śledczy: Jong Rho, MD, University Of Calgary

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 grudnia 2018

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 kwietnia 2020

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 października 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

13 września 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 marca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 marca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 marca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 marca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VOR-17-2471

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Opis planu IPD

IPD nie będą udostępniane innym badaczom.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj