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소아 약물 내성 간질 환자의 보로니스타트

2019년 3월 26일 업데이트: University of Calgary

소아 약물 내성 간질 환자에서 보로니스타트의 안전성 및 효능을 테스트하는 2상 임상 시험

이 연구는 의학적으로 난치성 뇌전증이 있는 소아 환자를 대상으로 치료 기준인 항간질제 외에 보리노스타트의 안전성, 내약성 및 효능을 평가합니다. 치료 단계에 진입하는 모든 참가자는 보리노스타트를 받게 됩니다.

연구 개요

상태

알려지지 않은

정황

개입 / 치료

상세 설명

Vorinostat는 히스톤 데아세틸라제(HDAC)의 강력한 억제제입니다. HDAC는 히스톤 및 전사 인자를 포함하여 단백질의 라이신 잔기에서 아세틸 그룹의 제거를 촉매합니다. 간질의 1차 치료제로 일반적으로 사용되는 광범위한 항경련제인 발프로산도 HDAC 활성을 억제하는 것으로 나타났습니다.

간질이 있는 소아 환자 집단의 Vorinostat는 발프로산 및 기타 일반적으로 처방되는 항간질제에서 나타나는 것과 유사하게 내약성이 우수할 것으로 예상됩니다.

참여에 동의한 참가자는 자격을 확인하기 위해 4주간의 심사 기간에 들어갑니다. 적격 참가자는 6주 치료 단계에 들어갑니다. 참가자는 치료 종료 후 6주 후에 최종 안전 후속 방문을 위해 보게 됩니다. 등록하고 모든 연구 절차를 완료한 참가자는 총 16주 동안 연구에 참여하게 됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

12

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 캐나다
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, 캐나다, T3B6A8
        • 모병
        • Alberta Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jong Rho, MD
        • 부수사관:
          • Luis Bello-Espinosa, MD
        • 부수사관:
          • Juan-Pablo Appendino, MD
        • 부수사관:
          • Deborah Kurrasch, PhD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 만 2세 - 17세의 남성 또는 여성(포함)
  2. 관찰에 의해 정량화할 수 있는 최소 24시간(예: 운동 활동의 개별 에피소드). 운동 발작 외에 다른 발작 유형을 경험하는 참가자도 등록할 수 있지만 운동 발작에 대한 최소 요구 사항을 충족해야 합니다.
  3. 가족 및/또는 간병인(적절한 경우)이 서면 동의서를 제공하고 연구 요구 사항을 준수할 수 있는 능력 및 의지
  4. 적절한 골수 기능(절대 호중구 수(ANC) > 2 x 109/L, 혈소판 수 > 150 x 109/L, 헤모글로빈 > 110 g/L[3-11세], > 120 g/L로 정의됨) L [12세 이상 여성], > 125 g/L [12-14세 남성], > 137 g/L [15세 이상 남성])
  5. 적절한 신장 기능(혈청 크레아티닌 < 1.5X 연령 조정 정상 상한[ULN] 또는 사구체 여과율 ≥ 70 mL/min/1.73으로 정의됨) m2)
  6. 적절한 간 기능(총 빌리루빈 < 1.5배 ULN, 알라닌 아미노트랜스퍼라제[ALT] 및 아스파르테이트 트랜스아미나제[AST] < 3배 ULN 및 알부민 > 33g/L로 정의됨)
  7. < 450msec의 수정된 QT(QTc) 간격
  8. 프로트롬빈 시간(PTT) < 1.5 ULN/국제 표준화 비율(INR) < 1.5 ULN
  9. 코르티코스테로이드 참가자는 등록 전 최소 7일 동안 안정적이거나 용량을 줄여야 합니다.

제외 기준:

  1. 스크리닝 시점에서 적어도 지난 3개월 이내에 발프로산 또는 기타 HDACi 계열 약물로 치료
  2. 효소 유도 AED(옥스카바제핀(Trileptal), 페노바르비탈, 페니토인(Dilantin), 토피라메이트(Topamax) 포함
  3. 쿠마린 유도체 항응고제
  4. 스크리닝 중 발작 관리를 위해 수술을 고려 중이거나 연구 기간 동안 발작 관리를 위해 수술을 받을 예정인 참가자(발작 관리를 위한 모든 신경외과 또는 발작 관리를 위한 장치 이식 포함)
  5. 지난 12개월 이내의 신경외과
  6. 최소 6개월 동안 설정이 안정적이지 않은 미주 신경 자극기(VNS) 사용
  7. 치료 기간 중 스크리닝 중 계획된 수술 또는 기타 침습적 치료
  8. 저칼륨혈증 또는 저마그네슘혈증
  9. 연구 기간 동안 신경대사 식이요법을 시작했거나 현재 진행 중인 참가자
  10. 비카테터 관련 심부 정맥 혈전증의 병력
  11. 흉수
  12. 지난 5년 이내의 악성 종양.
  13. 연구자에 따르면 연구 수행을 방해할 수 있는 심각한 의학적 상태
  14. 환자의 기대 수명이 시험 기간보다 짧은 심각한 동반 질환
  15. 연구 요구 사항을 준수할 의지가 없거나 무능력
  16. 양성 임신 테스트, 수유 중인 여성 또는 매우 효과적인 피임 방법을 사용하지 않으려는 이성애 활동 참여자
  17. 스크리닝 전 1개월 이내에 캐나다 보건부가 승인하지 않은 연구 약물 또는 치료법을 사용한 임상 시험에 참여

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 치료
참가자는 6주 동안 치료 표준 항발작 약물 외에 230mg/m2/일의 경구용 Vorinostat[100mg 정제]를 투여받습니다.
의약품: 보리노스타트 100MG
총 6주 동안 230 mg/m2/일 용량으로 1일 1회 경구 투여되는 Vorinostat
다른 이름들:
  • 졸린자

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료-응급 부작용의 발생률
기간: 약물 개시 후 14일; 약물 개시 후 30일; 약물 개시 후 42일; 약물 중단 후 42일
이상반응, 심각한 이상반응 및 이상반응으로 인한 중단과 같은 치료 긴급 이상반응의 수는 각 시점에서 표로 작성됩니다.
약물 개시 후 14일; 약물 개시 후 30일; 약물 개시 후 42일; 약물 중단 후 42일
약물유해반응으로 인한 약물중단의 발생률
기간: 약물 개시 후 14일; 약물 개시 후 30일; 약물 개시 후 42일; 약물 중단 후 42일
약물 유해 반응으로 인해 약물을 중단한 참가자의 수는 부작용, 심각한 부작용 및 부작용으로 인한 중단의 각 시점에서 표로 작성됩니다.
약물 개시 후 14일; 약물 개시 후 30일; 약물 개시 후 42일; 약물 중단 후 42일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선에서 발작이 50% 이상 감소한 참가자의 비율
기간: 약물 개시 후 42일; 기준선에서 변경
치료 반응은 기준선과 비교하여 6주에 50% 이상의 감소율을 나타내는 참가자의 반응 비율을 계산하여 평가됩니다.
약물 개시 후 42일; 기준선에서 변경
각 시점에서 발작 상태의 변화.
기간: 약물 개시 후 14일; 약물 개시 후 30일; 약물 개시 후 42일; 약물 중단 후 42일
발작 상태는 약물 개시 후 14일에 표로 작성됩니다. 약물 투여 개시 후 30일; 약물 투여 개시 후 42일; 및 약물 중단 후 42일. 발작 상태는 다음과 같이 정의됩니다: 유의미한 반응(기준선과 비교하여 발작 빈도의 최소 50% 감소 또는 약물 투여 중 발작 없음; 부분 반응(기준선과 비교하여 발작 빈도의 25% - 49% 감소); 변화 없음 , (기준선과 비교하여 발작 빈도의 0 - 24% 감소) 및 악화(기준선과 비교하여 발작 빈도의 증가).
약물 개시 후 14일; 약물 개시 후 30일; 약물 개시 후 42일; 약물 중단 후 42일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Calgary

수사관

  • 수석 연구원: Jong Rho, MD, University Of Calgary

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 12월 10일

기본 완료 (예상)

2020년 4월 1일

연구 완료 (예상)

2020년 10월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 9월 13일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 3월 26일

처음 게시됨 (실제)

2019년 3월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 3월 29일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 3월 26일

마지막으로 확인됨

2019년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • VOR-17-2471

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

IPD 계획 설명

IPD는 다른 연구자와 공유되지 않습니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

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