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原発性高シュウ酸尿症1型の乳児および幼児におけるLumasiranの研究 (ILLUMINATE-B)

2024年3月8日 更新者：Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-B: 原発性高シュウ酸尿症 1 型の乳児および幼児におけるルマシランの有効性、安全性、薬物動態、および薬力学を評価するための非盲検試験

この研究の目的は、原発性高シュウ酸尿症 1 型 (PH1) が確認された乳児および幼児におけるルマシランの有効性、安全性、薬物動態 (PK)、および薬力学 (PD) を評価することです。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

18

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • Clinical Trial Site
  • イギリス
      • London、イギリス
        • Clinical Trial Site
  • イスラエル
      • Haifa、イスラエル
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem、イスラエル
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya、イスラエル
        • Clinical Trial Site
  • ドイツ
      • Bonn、ドイツ
        • Clinical Trial Site
  • フランス
      • Lyon、フランス
        • Clinical Trial Site
      • Paris、フランス
        • Clinical Trial Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1秒～5年 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -原発性高シュウ酸尿症1型（PH1）の遺伝的確認があります
  • 尿中シュウ酸排泄要件を満たす
  • ビタミン B6 (ピリドキシン) を服用している場合は、少なくとも 90 日間安定したレジメンを使用している必要があります。

除外基準:

  • スクリーニング時に生後12か月未満の場合、血清クレアチニンが異常に高い
  • -スクリーニング時に生後12か月以上の場合、推定糸球体濾過率（GFR）は≤45 mL / min / 1.73m ^ 2
  • 全身性シュウ酸症の臨床的証拠
  • 腎臓または肝臓移植の病歴

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ルマシラン
ルマシランは皮下（SC）注射で投与されます。
薬：ルマシラン
ルマシランは皮下（SC）注射で投与されます。
他の名前：
  • アルンゴー1

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ベースラインから 6 か月目までのスポット尿シュウ酸:クレアチニン比の変化率
時間枠：ベースラインから月 6
尿中のシュウ酸：クレアチニン比の変化率は、3～6か月間のベースラインからの平均変化率によって推定されました。 ベースラインからのマイナスの変化は、良好な結果を示します。
ベースラインから月 6

二次結果の測定

結果測定
時間枠
ベースラインから研究終了までの尿中シュウ酸排泄の変化率（60か月）
時間枠：最長60ヶ月
最長60ヶ月
ベースラインからの尿中シュウ酸排泄の絶対変化
時間枠：最長60ヶ月
最長60ヶ月
尿中のシュウ酸:クレアチニン比 ≤ 準正規化閾値 (≤ 1.5 × ULN) をスポットする時間の割合
時間枠：最長60ヶ月
最長60ヶ月
尿中シュウ酸排泄が正常上限（ULN）および≦1.5 x ULNの参加者の割合
時間枠：最長60ヶ月
最長60ヶ月
ベースラインから研究終了までの血漿シュウ酸塩の変化率（60か月）
時間枠：最長60ヶ月
最長60ヶ月
ベースラインから研究終了までの血漿シュウ酸塩の絶対変化（60か月）
時間枠：最長60ヶ月
最長60ヶ月
ルマシランの最大測定血漿濃度 (Cmax)
時間枠：24ヶ月まで
24ヶ月まで
ルマシランの最大血漿濃度 (Tmax) までの時間
時間枠：24ヶ月まで
24ヶ月まで
ルマシランの消失半減期 (t1/2beta)
時間枠：24ヶ月まで
24ヶ月まで
ルマシランの濃度-時間曲線下面積 (AUC)
時間枠：24ヶ月まで
24ヶ月まで
ルマシランの見かけのクリアランス (CL/F)
時間枠：24ヶ月まで
24ヶ月まで
ルマシランの見かけの流通量（V/F）
時間枠：24ヶ月まで
24ヶ月まで
ベースラインからの推定糸球体濾過率（eGFR）の変化
時間枠：最長60ヶ月
最長60ヶ月
有害事象（AE）の頻度
時間枠：最長60ヶ月
最長60ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Alnylam Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director、Alnylam Pharmaceuticals

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年4月22日

一次修了 (実際)

2020年6月29日

研究の完了 (推定)

2024年8月19日

試験登録日

最初に提出

2019年4月1日

QC基準を満たした最初の提出物

2019年4月4日

最初の投稿 (実際)

2019年4月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2024年3月12日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年3月8日

最終確認日

2024年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • ALN-GO1-004
  • 2018-004014-17 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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