Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование лумасирана у младенцев и детей раннего возраста с первичной гипероксалурией 1 типа (ILLUMINATE-B)

17 апреля 2024 г. обновлено: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-B: открытое исследование по оценке эффективности, безопасности, фармакокинетики и фармакодинамики люмасирана у младенцев и детей младшего возраста с первичной гипероксалурией 1 типа

Целью данного исследования является оценка эффективности, безопасности, фармакокинетики (ФК) и фармакодинамики (ФД) лумасирана у младенцев и детей раннего возраста с подтвержденной первичной гипероксалурией 1 типа (ПГ1).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

18

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Bonn, Германия
        • Clinical Trial Site
  • Израиль
      • Haifa, Израиль
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Израиль
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Израиль
        • Clinical Trial Site
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Clinical Trial Site
  • Соединенные Штаты
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Франция
      • Lyon, Франция
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Франция
        • Clinical Trial Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 секунда до 5 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Имеет генетическое подтверждение первичной гипероксалурии типа 1 (PH1)
  • Соответствует требованиям экскреции оксалатов с мочой
  • Если вы принимаете витамин B6 (пиридоксин), вы должны соблюдать стабильный режим не менее 90 дней.

Критерий исключения:

  • Если на момент скрининга ребенку меньше 12 месяцев, у него аномально высокий уровень креатинина в сыворотке.
  • Если на момент скрининга возраст ≥12 месяцев, расчетная скорость клубочковой фильтрации (СКФ) составляет ≤45 мл/мин/1,73 м^2
  • Клинические признаки системного оксалоза
  • История трансплантации почки или печени

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лумасиран
Лумасиран будет вводиться путем подкожной (п/к) инъекции.
Лекарство: Лумасиран
Лумасиран будет вводиться путем подкожной (п/к) инъекции.
Другие имена:
  • АЛН-ГО1

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение соотношения оксалатов и креатинина в точечной моче от исходного уровня до 6-го месяца
Временное ограничение: Исходный уровень к 6 месяцу
Процентное изменение соотношения оксалатов и креатинина в разовой моче оценивалось по среднему процентному изменению от исходного уровня в течение месяцев с 3 по 6. Отрицательное изменение по сравнению с исходным уровнем указывает на благоприятный исход.
Исходный уровень к 6 месяцу

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Процентное изменение экскреции оксалатов с мочой от исходного уровня до конца исследования (60-й месяц)
Временное ограничение: До 60 месяцев
До 60 месяцев
Абсолютное изменение экскреции оксалатов с мочой по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 60 месяцев
До 60 месяцев
Процент времени, в течение которого выявляется соотношение оксалатов и креатинина в моче ≤ порога, близкого к нормализации (≤1,5 × ВГН)
Временное ограничение: До 60 месяцев
До 60 месяцев
Процент участников с экскрецией оксалатов с мочой ≤ верхней границы нормы (ВГН) и ≤ 1,5 x ВГН
Временное ограничение: До 60 месяцев
До 60 месяцев
Процентное изменение содержания оксалатов в плазме от исходного уровня до конца исследования (60-й месяц)
Временное ограничение: До 60 месяцев
До 60 месяцев
Абсолютное изменение содержания оксалатов в плазме от исходного уровня до конца исследования (60-й месяц)
Временное ограничение: До 60 месяцев
До 60 месяцев
Максимальная наблюдаемая концентрация в плазме (Cmax) лумасирана
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Время достижения максимальной наблюдаемой концентрации в плазме (Tmax) лумасирана
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Период полувыведения (t1/2бета) лумасирана
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Площадь под кривой зависимости концентрации от времени (AUC) лумасирана
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Кажущийся клиренс (CL/F) люмасирана
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Кажущийся объем распределения (V/F) Lumasiran
Временное ограничение: До 24 месяцев
До 24 месяцев
Изменение расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: До 60 месяцев
До 60 месяцев
Частота нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: До 60 месяцев
До 60 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Alnylam Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 апреля 2019 г.

Первичное завершение (Действительный)

29 июня 2020 г.

Завершение исследования (Оцененный)

19 августа 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 апреля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

4 апреля 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

5 апреля 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

22 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ALN-GO1-004
  • 2018-004014-17 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Доступ к анонимным данным отдельных участников, подтверждающим эти результаты, предоставляется через 12 месяцев после завершения исследования и не менее чем через 12 месяцев после того, как продукт и показание были одобрены в США и/или ЕС.

Данные будут предоставлены при условии одобрения предложения по исследованию и заключения соглашения об обмене данными. Запросы на доступ к данным можно подать через сайт www.vivli.org.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Первичная гипероксалурия 1 типа (PH1)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Denmark

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться