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Uno studio su Lumasiran in neonati e bambini piccoli con iperossaluria primaria di tipo 1 (ILLUMINATE-B)

24 gennaio 2025 aggiornato da: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-B: uno studio in aperto per valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica e la farmacodinamica di Lumasiran in neonati e bambini piccoli con iperossaluria primaria di tipo 1

Lo scopo di questo studio è valutare l'efficacia, la sicurezza, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) di lumasiran in neonati e bambini piccoli con iperossaluria primaria confermata di tipo 1 (PH1).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

18

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Germania
      • Bonn, Germania
        • Clinical Trial Site
  • Israele
      • Haifa, Israele
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israele
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Israele
        • Clinical Trial Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Clinical Trial Site
  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Clinical Trial Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 5 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Ha una conferma genetica di iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1)
  • Soddisfa i requisiti di escrezione urinaria di ossalato
  • Se si assume vitamina B6 (piridossina), deve essere in regime stabile da almeno 90 giorni

Criteri di esclusione:

  • Se <12 mesi di età allo screening, ha una creatinina sierica anormalmente alta
  • Se ≥12 mesi di età allo screening, ha una velocità di filtrazione glomerulare (VFG) stimata di ≤45 ml/min/1,73 m^2
  • Evidenze cliniche di ossalosi sistemica
  • Storia di trapianto di rene o fegato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Lumasiran
Lumasiran verrà somministrato mediante iniezione sottocutanea (SC).
Droga: Lumasiran
Lumasiran verrà somministrato mediante iniezione sottocutanea (SC).
Altri nomi:
  • ALN-GO1

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale dell'ossalato urinario spot: rapporto della creatinina dal basale al mese 6
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6
La variazione percentuale del rapporto ossalato urinario spot:creatinina è stata stimata in base a una variazione percentuale media rispetto al basale tra i mesi da 3 a 6. Una variazione negativa rispetto al valore di base indica un risultato favorevole.
Dal basale al mese 6

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento percentuale dell'ossalato urinario spot: rapporto creatinina nel periodo di estensione (mese da 6 alla fine dello studio [Mese 60])
Lasso di tempo: Dal mese 6 al mese 60
Un cambiamento negativo dalla linea di base indica un risultato favorevole.
Dal mese 6 al mese 60
Percentuale di tempo che individua l'ossalato urinario: il rapporto creatinina è o al di sotto della soglia di quasi normalizzazione (≤1,5 × limite superiore del normale (ULN) per età)
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
La percentuale di tempo che individua l'ossalato urinario: il livello del rapporto di creatinina (UOX: Cr) è o inferiore a ≤ 1,5xuln viene calcolata come (mesi cumulativi alla soglia di normalizzazione vicino o inferiore a vicino a quasi per mesi cumulativi di valutazioni)*100. I mesi cumulativi nella quasi normalizzazione sono definiti come la somma in tutti gli intervalli che hanno incontrato la soglia quasi normale e i mesi cumulativi di valutazioni valide sono definite come la somma in tutte le raccolte post-baseline valide. Livelli di ULN del rapporto di ossalato urinario e creatinina in cui i livelli di ossalato di urina sono stati analizzati utilizzando un test enzimatico. I livelli ULN di riferimento dipendenti dall'età del rapporto ossalato urinario a spot sono i seguenti: 1-1,5 anni = 0,158; 1,5-2 anni = 0,138; 2-2,5 anni = 0,124; 2,5-3 anni = 0,116; 3-3,5 anni = 0,102; 3,5-4 anni = 0,094; 4-4,5 anni = 0,088; 4,5-5 anni = 0,082; 5-5,5 anni = 0,077; 5,5-6 anni = 0,073.
Fino a 60 mesi
Cambiamento assoluto nell'ossalato urinario spot: rapporto creatinina dal basale
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6 e al mese 60
Il cambiamento assoluto è rappresentato come rapporto tra millimoli di ossalato urinario e millimoli della creatinina urinaria.
Dal basale al mese 6 e al mese 60
Percentuale di partecipanti con ossalato urinario spot: livelli di rapporto di creatinina ≤ l'ULN per età
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
La percentuale di partecipanti che soddisfano i criteri (UOX: rapporto CR ≤ l'ULN per età) almeno in una visita post-baseline sono state riportate per questa misura di risultato. I livelli ULN di riferimento dipendenti dall'età del rapporto ossalato urinario a spot sono i seguenti: 1-1,5 anni = 0,158; 1,5-2 anni = 0,138; 2-2,5 anni = 0,124; 2,5-3 anni = 0,116; 3-3,5 anni = 0,102; 3,5-4 anni = 0,094; 4-4,5 anni = 0,088; 4,5-5 anni = 0,082; 5-5,5 anni = 0,077; 5,5-6 anni = 0,073.
Fino a 60 mesi
Percentuale di partecipanti con ossalato urinario spot: livelli di rapporto di creatinina ≤ 1,5xuln per età
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
La percentuale di partecipanti che soddisfano i criteri (UOX: rapporto CR ≤ 1,5xuln per età) almeno in una visita post-baseline sono state riportate per questa misura di esito. I livelli ULN di riferimento dipendenti dall'età del rapporto ossalato urinario a spot sono i seguenti: 1-1,5 anni = 0,158; 1,5-2 anni = 0,138; 2-2,5 anni = 0,124; 2,5-3 anni = 0,116; 3-3,5 anni = 0,102; 3,5-4 anni = 0,094; 4-4,5 anni = 0,088; 4,5-5 anni = 0,082; 5-5,5 anni = 0,077; 5,5-6 anni = 0,073.
Fino a 60 mesi
Variazione percentuale dell'ossalato plasmatico dal basale alla fine dello studio (mese 60)
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6 e al mese 60
Il limite inferiore di quantificazione (LLOQ) era di 5,55 micromoli per litro (μmol/L). Un cambiamento negativo dalla linea di base indica un risultato favorevole.
Dal basale al mese 6 e al mese 60
Cambiamento assoluto nell'ossalato plasmatico dal basale alla fine dello studio (mese 60)
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6 e al mese 60
L'LLOQ era 5,55 μmol/L. Un cambiamento negativo dal basale indica un risultato favorevole.
Dal basale al mese 6 e al mese 60
Concentrazione plasmatica massima osservata (CMAX) di Lumasiran
Lasso di tempo: 2 ore, 4 ore, 8 ore, 12 ore e 24 ore dopo la dose il giorno 1, mese 6, mese 12, mese 18 e mese 24
CMAX era la massima concentrazione plasmatica post-dose all'interno del lasso di campionamento farmacocinetico (PK). CMAX più elevato indica generalmente un'esposizione ai farmaci più elevata.
2 ore, 4 ore, 8 ore, 12 ore e 24 ore dopo la dose il giorno 1, mese 6, mese 12, mese 18 e mese 24
Time al massimo della concentrazione plasmatica osservata (TMAX) di Lumasiran
Lasso di tempo: 2 ore, 4 ore, 8 ore, 12 ore e 24 ore dopo la dose il giorno 1, mese 6, mese 12, mese 18 e mese 24
TMAX è stato stimato calcolando il tempo necessario per raggiungere la concentrazione plasmatica massima (CMAX) dopo la somministrazione del farmaco. Il TMAX inferiore indica generalmente un assorbimento di farmaci più rapido dal sito di somministrazione.
2 ore, 4 ore, 8 ore, 12 ore e 24 ore dopo la dose il giorno 1, mese 6, mese 12, mese 18 e mese 24
Emivita di eliminazione (T1/2BETA) di Lumasiran
Lasso di tempo: 2 ore, 4 ore, 8 ore, 12 ore e 24 ore dopo la dose il giorno 1, mese 6, mese 12, mese 18 e mese 24
L'emivita di eliminazione è stata stimata dalla fase terminale del profilo del tempo di concentrazione plasmatico post-dose. L'emivita più breve indica generalmente una rapida eliminazione del farmaco dal corpo.
2 ore, 4 ore, 8 ore, 12 ore e 24 ore dopo la dose il giorno 1, mese 6, mese 12, mese 18 e mese 24
Area sotto la curva di concentrazione da 0 a 24 ore (AUC0-24) di Lumasiran
Lasso di tempo: 24 ore dopo la dose il giorno 1, mese 6, mese 12, mese 18 e mese 24
AUC0-24 è stata l'esposizione totale del farmaco calcolato come area sotto la curva del tempo di concentrazione plasmatica dal momento del dosaggio (t = 0) a 24 ore.
24 ore dopo la dose il giorno 1, mese 6, mese 12, mese 18 e mese 24
Area sotto la curva del tempo di concentrazione da 0 all'ultima concentrazione quantificabile (AUC0-----last) di Lumasiran
Lasso di tempo: 2 ore, 4 ore, 8 ore, 12 ore e 24 ore dopo la dose il giorno 1, mese 6, mese 12, mese 18 e mese 24
AUC0-Last è stata l'esposizione totale del farmaco calcolato come area sotto la curva del tempo di concentrazione plasmatica dal tempo 0 al momento dell'ultima concentrazione misurabile (quantificabile) (C_LAST).
2 ore, 4 ore, 8 ore, 12 ore e 24 ore dopo la dose il giorno 1, mese 6, mese 12, mese 18 e mese 24
Area sotto la curva del tempo di concentrazione da 0 a Infinity (AUC0-Infinity) di Lumasiran
Lasso di tempo: 2 ore, 4 ore, 8 ore, 12 ore e 24 ore dopo la dose il giorno 1, mese 6, mese 12, mese 18 e mese 24
L'infinità AUC0 è stata l'esposizione totale del farmaco stimato come l'area sotto la curva del tempo di concentrazione plasmatica dal tempo 0 estrapolato all'infinito.
2 ore, 4 ore, 8 ore, 12 ore e 24 ore dopo la dose il giorno 1, mese 6, mese 12, mese 18 e mese 24
Apparente clearance (Cl/F) di Lumasiran
Lasso di tempo: 2 ore, 4 ore, 8 ore, 12 ore e 24 ore dopo la dose il giorno 1, mese 6, mese 12, mese 18 e mese 24
La clearance apparente è stata calcolata dividendo l'area sotto la curva del tempo di concentrazione plasmatica da zero infinito mediante la dose somministrata. Una distanza più elevata indica generalmente un'eliminazione più rapida dal corpo.
2 ore, 4 ore, 8 ore, 12 ore e 24 ore dopo la dose il giorno 1, mese 6, mese 12, mese 18 e mese 24
Volume apparente di distribuzione (v/f) di lumasiran
Lasso di tempo: 2 ore, 4 ore, 8 ore, 12 ore e 24 ore dopo la dose il giorno 1, mese 6, mese 12, mese 18 e mese 24
Il volume apparente di distribuzione indica generalmente l'entità della distribuzione dei farmaci nel corpo.
2 ore, 4 ore, 8 ore, 12 ore e 24 ore dopo la dose il giorno 1, mese 6, mese 12, mese 18 e mese 24
Variazione dal basale nella velocità di filtrazione glomerulare stimata (EGFR)
Lasso di tempo: Dal basale al mese 6 e al mese 60
EGFR [in millilitri al minuto per 1,73 metri quadrati (ml/min/1,73m^2)] è stato calcolato dalla creatinina sierica (SCR) in base alla formula del letto Schwartz per i partecipanti ≥12 mesi di età al momento della valutazione.
Dal basale al mese 6 e al mese 60
Numero di partecipanti con eventi avversi (AES)
Lasso di tempo: Fino a 60 mesi
Un evento avverso (AE) è un evento medico spiacevole in un partecipante o partecipante investigativo clinico ha somministrato un prodotto medicinale e che non ha necessariamente una relazione causale con questo trattamento.
Fino a 60 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 aprile 2019

Completamento primario (Effettivo)

29 giugno 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

26 luglio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 aprile 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

4 aprile 2019

Primo Inserito (Effettivo)

5 aprile 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 gennaio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ALN-GO1-004
  • 2018-004014-17 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

L'accesso ai dati anonimi dei singoli partecipanti che supportano questi risultati viene reso disponibile 12 mesi dopo il completamento dello studio e non meno di 12 mesi dopo che il prodotto e l'indicazione sono stati approvati negli Stati Uniti e/o nell'UE.

I dati verranno forniti previa approvazione di una proposta di ricerca e l'esecuzione di un accordo di condivisione dei dati. Le richieste di accesso ai dati possono essere presentate tramite il sito www.vivli.org.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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