원발성 고산소뇨증 유형 1을 가진 영유아에서 Lumasiran에 대한 연구 (ILLUMINATE-B)
2024년 4월 17일 업데이트: Alnylam Pharmaceuticals
ILLUMINATE-B: 원발성 과수소뇨증 유형 1을 가진 영유아에서 루마시란의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 공개 라벨 연구
이 연구의 목적은 원발성 고산소뇨증 1형(PH1)이 확인된 영유아에서 루마시란의 효능, 안전성, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
18
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Bonn, 독일
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Clinical Trial Site
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
London, 영국
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Haifa, 이스라엘
- Clinical Trial Site
-
Jerusalem, 이스라엘
- Clinical Trial Site
-
Nahariya, 이스라엘
- Clinical Trial Site
-
-
-
-
-
Lyon, 프랑스
- Clinical Trial Site
-
Paris, 프랑스
- Clinical Trial Site
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1초 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 원발성 고산소뇨증 1형(PH1)의 유전적 확인이 있음
- 소변 옥살레이트 배설 요건 충족
- 비타민 B6(피리독신)을 복용하는 경우 최소 90일 동안 안정적인 요법을 받아야 합니다.
제외 기준:
- 스크리닝 시 12개월 미만인 경우 혈청 크레아티닌 수치가 비정상적으로 높습니다.
- 스크리닝 시 생후 ≥12개월인 경우 추정 사구체 여과율(GFR)이 ≤45mL/min/1.73m^2인 경우
- 전신 옥살증의 임상적 증거
- 신장 또는 간 이식 병력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 루마시란
Lumasiran은 피하(SC) 주사로 투여됩니다.
|
Lumasiran은 피하(SC) 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
기준선에서 6개월차까지 스팟 소변 옥살레이트:크레아티닌 비율의 백분율 변화
기간: 6개월 기준 기준
|
요중 옥살산:크레아티닌 비율의 백분율 변화는 3개월에서 6개월에 걸쳐 기준선에서 평균 백분율 변화로 추정되었습니다.
기준선의 음수 변화는 유리한 결과를 나타냅니다.
|
6개월 기준 기준
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
기준선에서 연구 종료까지 소변 옥살레이트 배설의 백분율 변화(60개월)
기간: 최대 60개월
|
최대 60개월
|
|
기준선에서 소변 옥살레이트 배설의 절대적인 변화
기간: 최대 60개월
|
최대 60개월
|
|
요로 옥살산염을 발견하는 시간의 백분율:크레아티닌 비율 ≤ 정규화에 가까운 역치(≤1.5 × ULN)
기간: 최대 60개월
|
최대 60개월
|
|
소변 수산염 배설이 ≤ 정상 상한(ULN) 및 ≤ 1.5 x ULN인 참가자의 백분율
기간: 최대 60개월
|
최대 60개월
|
|
기준선에서 연구 종료까지 혈장 옥살레이트의 백분율 변화(60개월)
기간: 최대 60개월
|
최대 60개월
|
|
기준선에서 연구 종료까지 혈장 옥살레이트의 절대적 변화(60개월)
기간: 최대 60개월
|
최대 60개월
|
|
Lumasiran의 최대 관찰 혈장 농도(Cmax)
기간: 최대 24개월
|
최대 24개월
|
|
Lumasiran의 최대 관찰 혈장 농도(Tmax)까지의 시간
기간: 최대 24개월
|
최대 24개월
|
|
Lumasiran의 제거 반감기(t1/2beta)
기간: 최대 24개월
|
최대 24개월
|
|
Lumasiran의 농도-시간 곡선(AUC) 아래 면적
기간: 최대 24개월
|
최대 24개월
|
|
Lumasiran의 겉보기 간극(CL/F)
기간: 최대 24개월
|
최대 24개월
|
|
Lumasiran의 겉보기 분포량(V/F)
기간: 최대 24개월
|
최대 24개월
|
|
기준선에서 예상 사구체 여과율(eGFR)의 변화
기간: 최대 60개월
|
최대 60개월
|
|
부작용 빈도(AE)
기간: 최대 60개월
|
최대 60개월
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Sas DJ, Magen D, Hayes W, Shasha-Lavsky H, Michael M, Schulte I, Sellier-Leclerc AL, Lu J, Seddighzadeh A, Habtemariam B, McGregor TL, Fujita KP, Frishberg Y; ILLUMINATE-B Workgroup. Phase 3 trial of lumasiran for primary hyperoxaluria type 1: A new RNAi therapeutic in infants and young children. Genet Med. 2022 Mar;24(3):654-662. doi: 10.1016/j.gim.2021.10.024. Epub 2021 Dec 8.
- Hayes W, Sas DJ, Magen D, Shasha-Lavsky H, Michael M, Sellier-Leclerc AL, Hogan J, Ngo T, Sweetser MT, Gansner JM, McGregor TL, Frishberg Y. Efficacy and safety of lumasiran for infants and young children with primary hyperoxaluria type 1: 12-month analysis of the phase 3 ILLUMINATE-B trial. Pediatr Nephrol. 2023 Apr;38(4):1075-1086. doi: 10.1007/s00467-022-05684-1. Epub 2022 Aug 1.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 4월 22일
기본 완료 (실제)
2020년 6월 29일
연구 완료 (추정된)
2024년 8월 19일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 4월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 4월 4일
처음 게시됨 (실제)
2019년 4월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 4월 22일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 4월 17일
마지막으로 확인됨
2024년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALN-GO1-004
- 2018-004014-17 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
이러한 결과를 뒷받침하는 익명화된 개별 참가자 데이터에 대한 액세스는 연구 완료 후 12개월, 제품 및 적응증이 미국 및/또는 EU에서 승인된 후 최소 12개월 후에 제공됩니다.
데이터는 연구 제안 승인 및 데이터 공유 계약 이행에 따라 제공됩니다. 데이터 접근 요청은 웹사이트 www.vivli.org를 통해 제출할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
원발성 고산소뇨증 1형(PH1)에 대한 임상 시험
-
Rhythm Pharmaceuticals, Inc.완전한Pro-opiomelanocortin(POMC), Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin Type 1(PCSK1) 및 Leptin 수용체(LepR) 유전자 돌연변이미국, 이스라엘, 캐나다, 독일, 그리스, 이탈리아, 포르투갈