원발성 고산소뇨증 유형 1을 가진 영유아에서 Lumasiran에 대한 연구 (ILLUMINATE-B)
2025년 1월 24일 업데이트: Alnylam Pharmaceuticals
ILLUMINATE-B: 원발성 과수소뇨증 유형 1을 가진 영유아에서 루마시란의 효능, 안전성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 공개 라벨 연구
이 연구의 목적은 원발성 고산소뇨증 1형(PH1)이 확인된 영유아에서 루마시란의 효능, 안전성, 약동학(PK) 및 약력학(PD)을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
18
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Bonn, 독일
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Clinical Trial Site
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- Clinical Trial Site
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London, 영국
- Clinical Trial Site
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Haifa, 이스라엘
- Clinical Trial Site
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Jerusalem, 이스라엘
- Clinical Trial Site
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Nahariya, 이스라엘
- Clinical Trial Site
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Lyon, 프랑스
- Clinical Trial Site
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Paris, 프랑스
- Clinical Trial Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1초 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 원발성 고산소뇨증 1형(PH1)의 유전적 확인이 있음
- 소변 옥살레이트 배설 요건 충족
- 비타민 B6(피리독신)을 복용하는 경우 최소 90일 동안 안정적인 요법을 받아야 합니다.
제외 기준:
- 스크리닝 시 12개월 미만인 경우 혈청 크레아티닌 수치가 비정상적으로 높습니다.
- 스크리닝 시 생후 ≥12개월인 경우 추정 사구체 여과율(GFR)이 ≤45mL/min/1.73m^2인 경우
- 전신 옥살증의 임상적 증거
- 신장 또는 간 이식 병력
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 루마시란
Lumasiran은 피하(SC) 주사로 투여됩니다.
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Lumasiran은 피하(SC) 주사로 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 6개월차까지 스팟 소변 옥살레이트:크레아티닌 비율의 백분율 변화
기간: 6개월 기준 기준
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요중 옥살산:크레아티닌 비율의 백분율 변화는 3개월에서 6개월에 걸쳐 기준선에서 평균 백분율 변화로 추정되었습니다.
기준선의 음수 변화는 유리한 결과를 나타냅니다.
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6개월 기준 기준
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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스팟 요로 옥살 레이트의 백분율 변화 : 연장 기간의 크레아티닌 비율 (6 개월 대 연구 끝 [Month 60])
기간: 6 개월에서 월 60 월까지
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기준선에서 부정적인 변화는 유리한 결과를 나타냅니다.
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6 개월에서 월 60 월까지
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비뇨기 옥살 레이트 : 크레아티닌 비율은 근접 정상화 임계 값 (≤1.5 × 연령에 대한 ULN)의 근처에있는 시간의 비율입니다.
기간: 최대 60 개월
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비뇨기 옥살 레이트 : 크레아티닌 (Uox : CR) 비율 수준은 ≤ 1.5xuln 이하에있는 시간의 백분율 (정규화 임계 값을 누적 평가의 달에 의해 나눈 ebout 정상화 임계 값 또는 그 이하)*100으로 계산됩니다.
거의 정상화의 누적 달은 거의 정상 임계 값과 누적 된 달의 유효한 평가를 충족 한 모든 간격에 걸친 요약으로 정의됩니다.
효소 분석을 사용하여 소변 옥살 레이트 수준을 분석 한 스팟 요로 옥살 레이트 대 크레아티닌 비율의 ULN 수준.
스폿 요로 옥살 레이트 대 크레아티닌 비율의 연령 의존적 기준 ULN 수준은 다음과 같습니다. 1-1.5 년 = 0.158;
1.5-2 년 = 0.138;
2-2.5 년 = 0.124;
2.5-3 년 = 0.116;
3-3.5 년 = 0.102;
3.5-4 년 = 0.094;
4-4.5 년 = 0.088;
4.5-5 년 = 0.082;
5-5.5 년 = 0.077;
5.5-6 년 = 0.073.
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최대 60 개월
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스팟 요로 옥살 레이트의 절대 변화 : 기준선에서 크레아티닌 비율
기간: 기준에서 월 6 일 및 월 60 일
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절대 변화는 비뇨기 옥살 레이트의 밀리몰의 비율로 표현된다.
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기준에서 월 6 일 및 월 60 일
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스팟 요로 옥살 레이트를 가진 참가자의 백분율 : 크레아티닌 비율 수준 ≤ 연령의 uln
기간: 최대 60 개월
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이 결과 측정에 대해 적어도 한 번의 기본 사후 방문에서 기준을 충족하는 참가자 (UOX : CR 비율 ≤ 연령))이보고되었습니다.
스폿 요로 옥살 레이트 대 크레아티닌 비율의 연령 의존적 기준 ULN 수준은 다음과 같습니다. 1-1.5 년 = 0.158;
1.5-2 년 = 0.138;
2-2.5 년 = 0.124;
2.5-3 년 = 0.116;
3-3.5 년 = 0.102;
3.5-4 년 = 0.094;
4-4.5 년 = 0.088;
4.5-5 년 = 0.082;
5-5.5 년 = 0.077;
5.5-6 년 = 0.073.
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최대 60 개월
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스팟 요로 옥살 레이트를 가진 참가자의 백분율 : 크레아티닌 비율 수준 ≤ 1.5xuln 연령
기간: 최대 60 개월
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이 결과 측정에 대해 적어도 한 번의 기본 이후 방문에서 기준 (UOX : CR 비율 ≤ 1.5xuln)을 충족하는 참가자의 비율이보고되었습니다.
스폿 요로 옥살 레이트 대 크레아티닌 비율의 연령 의존적 기준 ULN 수준은 다음과 같습니다. 1-1.5 년 = 0.158;
1.5-2 년 = 0.138;
2-2.5 년 = 0.124;
2.5-3 년 = 0.116;
3-3.5 년 = 0.102;
3.5-4 년 = 0.094;
4-4.5 년 = 0.088;
4.5-5 년 = 0.082;
5-5.5 년 = 0.077;
5.5-6 년 = 0.073.
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최대 60 개월
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기준선에서 연구 종료까지 혈장 옥살 레이트의 백분율 변화 (60 개월)
기간: 기준에서 월 6 일 및 월 60 일
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정량의 하한 (LLOQ)은 리터당 5.55 마이크로 몰 (μmol/L)이었다.
기준선에서 부정적인 변화는 유리한 결과를 나타냅니다.
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기준에서 월 6 일 및 월 60 일
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기준선에서 연구 종료까지 혈장 옥살 레이트의 절대 변화 (60 개월)
기간: 기준에서 월 6 일 및 월 60 일
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LLOQ는 5.55 μmol/L이었다.
기준선에서 부정적인 변화는 유리한 결과를 나타냅니다.
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기준에서 월 6 일 및 월 60 일
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루마 시란의 최대 관찰 된 혈장 농도 (CMAX)
기간: 2 시간, 4 시간, 8 시간, 12 시간 및 24 시간, 1 일, 6 개월, 월 12 개월, 18 및 월 24 일
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Cmax는 약동학 적 (PK) 샘플링 시간 내에서 복용 후 최대 혈장 농도였다.
CMAX가 높을수록 일반적으로 약물 노출이 더 높음을 나타냅니다.
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2 시간, 4 시간, 8 시간, 12 시간 및 24 시간, 1 일, 6 개월, 월 12 개월, 18 및 월 24 일
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루마 시란의 관찰 된 혈장 농도 (Tmax)까지의 시간
기간: 2 시간, 4 시간, 8 시간, 12 시간 및 24 시간, 1 일, 6 개월, 월 12 개월, 18 및 월 24 일
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TMAX는 약물 투여 후 최대 혈장 농도 (CMAX)에 도달하는 데 필요한 시간을 계산하여 추정되었습니다.
낮은 Tmax는 일반적으로 투여 부위로부터 약물 흡수가 더 빠른 것을 나타냅니다.
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2 시간, 4 시간, 8 시간, 12 시간 및 24 시간, 1 일, 6 개월, 월 12 개월, 18 및 월 24 일
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루마 시란의 제거 반감기 (T1/2beta)
기간: 2 시간, 4 시간, 8 시간, 12 시간 및 24 시간, 1 일, 6 개월, 월 12 개월, 18 및 월 24 일
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제거 반감기는 복용 후 혈장 농도 시간 프로파일의 말단 단계로부터 추정되었다.
반감기가 짧으면 일반적으로 신체에서 빠른 약물 제거를 나타냅니다.
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2 시간, 4 시간, 8 시간, 12 시간 및 24 시간, 1 일, 6 개월, 월 12 개월, 18 및 월 24 일
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루마 시란의 0 ~ 24 시간 (AUC0-24)의 농도 시간 곡선 아래 면적
기간: 1 일, 1 일, 월 6 일, 12 개월, 월 18 일 및 월 24 일에 24 시간
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AUC0-24는 투여시 (T = 0)에서 24 시간까지 혈장 농도 시간 곡선 하의 영역으로 계산 된 총 약물 노출이었다.
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1 일, 1 일, 월 6 일, 12 개월, 월 18 일 및 월 24 일에 24 시간
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루마 시란의 0에서 마지막 정량화 가능한 농도 (AUC0-rast)의 농도 시간 곡선 하의 영역
기간: 2 시간, 4 시간, 8 시간, 12 시간 및 24 시간, 1 일, 6 개월, 월 12 개월, 18 및 월 24 일
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AUC0-rast는 혈장 농도 시간 곡선 하에서 시간 0에서 마지막 측정 가능한 (정량화 가능한) 농도 (C_LAST)까지의 영역으로 계산 된 총 약물 노출이었다.
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2 시간, 4 시간, 8 시간, 12 시간 및 24 시간, 1 일, 6 개월, 월 12 개월, 18 및 월 24 일
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루마 시란의 0에서 무한대 (AUC0-infinity)까지의 농도 시간 곡선 아래의 영역
기간: 2 시간, 4 시간, 8 시간, 12 시간 및 24 시간, 1 일, 6 개월, 월 12 개월, 18 및 월 24 일
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AUC0-infinity는 시간 0로부터의 무한대로부터 혈장 농도 시간 곡선 하의 영역으로 추정 된 총 약물 노출이었다.
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2 시간, 4 시간, 8 시간, 12 시간 및 24 시간, 1 일, 6 개월, 월 12 개월, 18 및 월 24 일
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루마 시란의 명백한 클리어런스 (cl/f)
기간: 2 시간, 4 시간, 8 시간, 12 시간 및 24 시간, 1 일, 6 개월, 월 12 개월, 18 및 월 24 일
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혈장 농도 시간 곡선 하의 영역을 제로 무한대에서 제로로 나누어 투여함으로써 명백한 클리어런스를 계산 하였다.
클리어런스가 높을수록 일반적으로 신체에서 더 빠른 제거를 나타냅니다.
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2 시간, 4 시간, 8 시간, 12 시간 및 24 시간, 1 일, 6 개월, 월 12 개월, 18 및 월 24 일
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루마 시란의 명백한 분포 (v/f)
기간: 2 시간, 4 시간, 8 시간, 12 시간 및 24 시간, 1 일, 6 개월, 월 12 개월, 18 및 월 24 일
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명백한 분포의 양은 일반적으로 신체의 약물 분포 정도를 나타냅니다.
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2 시간, 4 시간, 8 시간, 12 시간 및 24 시간, 1 일, 6 개월, 월 12 개월, 18 및 월 24 일
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추정 된 사구체 여과율 (EGFR)의 기준선에서 변화
기간: 기준에서 월 6 일 및 월 60 일
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EGFR [1.73 미터 정사각형 당 분당 밀리리터 (ml/min/1.73m^2)]
평가 시점에서 12 개월 이상 참가자들을위한 슈워츠 침대 옆 공식에 기초하여 혈청 크레아티닌 (SCR)으로부터 계산되었다.
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기준에서 월 6 일 및 월 60 일
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부작용이있는 참가자 수 (AES)
기간: 최대 60 개월
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부작용 (AE)은 의약품을 투여 한 참가자 또는 임상 조사 참가자에게는 의료 중단이 없으며이 치료와 반드시 인과 관계가있는 것은 아닙니다.
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최대 60 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Sas DJ, Magen D, Hayes W, Shasha-Lavsky H, Michael M, Schulte I, Sellier-Leclerc AL, Lu J, Seddighzadeh A, Habtemariam B, McGregor TL, Fujita KP, Frishberg Y; ILLUMINATE-B Workgroup. Phase 3 trial of lumasiran for primary hyperoxaluria type 1: A new RNAi therapeutic in infants and young children. Genet Med. 2022 Mar;24(3):654-662. doi: 10.1016/j.gim.2021.10.024. Epub 2021 Dec 8.
- Hayes W, Sas DJ, Magen D, Shasha-Lavsky H, Michael M, Sellier-Leclerc AL, Hogan J, Ngo T, Sweetser MT, Gansner JM, McGregor TL, Frishberg Y. Efficacy and safety of lumasiran for infants and young children with primary hyperoxaluria type 1: 12-month analysis of the phase 3 ILLUMINATE-B trial. Pediatr Nephrol. 2023 Apr;38(4):1075-1086. doi: 10.1007/s00467-022-05684-1. Epub 2022 Aug 1.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 4월 22일
기본 완료 (실제)
2020년 6월 29일
연구 완료 (실제)
2024년 7월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 4월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 4월 4일
처음 게시됨 (실제)
2019년 4월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 1월 24일
마지막으로 확인됨
2025년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ALN-GO1-004
- 2018-004014-17 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
이러한 결과를 뒷받침하는 익명화된 개별 참가자 데이터에 대한 액세스는 연구 완료 후 12개월, 제품 및 적응증이 미국 및/또는 EU에서 승인된 후 최소 12개월 후에 제공됩니다.
데이터는 연구 제안 승인 및 데이터 공유 계약 이행에 따라 제공됩니다. 데이터 접근 요청은 웹사이트 www.vivli.org를 통해 제출할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .