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Um estudo de Lumasiran em bebês e crianças pequenas com hiperoxalúria primária tipo 1 (ILLUMINATE-B)

24 de janeiro de 2025 atualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-B: Um estudo aberto para avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do Lumasiran em bebês e crianças pequenas com hiperoxalúria primária tipo 1

O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia, segurança, farmacocinética (PK) e farmacodinâmica (PD) de lumasiran em lactentes e crianças pequenas com hiperoxalúria primária tipo 1 (PH1) confirmada.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

18

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Bonn, Alemanha
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Clinical Trial Site
  • França
      • Lyon, França
        • Clinical Trial Site
      • Paris, França
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Clinical Trial Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 segundo a 5 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Tem confirmação genética de hiperoxalúria primária tipo 1 (PH1)
  • Atende aos requisitos de excreção urinária de oxalato
  • Se estiver tomando vitamina B6 (piridoxina), deve estar em regime estável por pelo menos 90 dias

Critério de exclusão:

  • Se <12 meses de idade na triagem, tem creatinina sérica anormalmente alta
  • Se ≥12 meses de idade na triagem, tem uma taxa de filtração glomerular (TFG) estimada de ≤45 mL/min/1,73m^2
  • Evidência clínica de oxalose sistêmica
  • Histórico de transplante renal ou hepático

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Lumasiran
Lumasiran será administrado por injeção subcutânea (SC).
Medicamento: Lumasiran
Lumasiran será administrado por injeção subcutânea (SC).
Outros nomes:
  • ALN-GO1

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual na taxa de oxalato urinário local:creatinina desde a linha de base até o mês 6
Prazo: Linha de base até o mês 6
A variação percentual na proporção de oxalato urinário:creatinina local foi estimada por uma variação percentual média da linha de base nos meses 3 a 6. Uma mudança negativa da linha de base indica um resultado favorável.
Linha de base até o mês 6

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança percentual no oxalato urinário à vista: proporção de creatinina no período de extensão (mês 6 até o final do estudo [mês 60])
Prazo: Do mês 6 ao mês 60
Uma mudança negativa da linha de base indica um resultado favorável.
Do mês 6 ao mês 60
Porcentagem de tempo que o oxalato urinário: a proporção de creatinina está abaixo ou abaixo do limiar de quase normalização (≤1,5 × limite superior do normal (ULN) para a idade)
Prazo: Até 60 meses
A porcentagem de tempo que o nível de proporção urinária do oxalato: creatinina (Uox: Cr) é de ≤ 1,5xuln é calculada como (meses cumulativos no limiar de normalização ou abaixo ou abaixo de quase minúsculos divididos por meses cumulativos de avaliações)*100. Os meses cumulativos em quase normalização são definidos como a soma em todos os intervalos que atingiu o limiar quase normal e meses cumulativos de avaliações válidas é definido como o somatório em todas as coleções válidas de pós-base. Níveis ULN de proporção de oxalato urinário e creatinina no ponto em que os níveis de oxalato de urina foram analisados ​​usando ensaio enzimático. Os níveis ULN de referência dependentes da idade de oxalato urinário à vista para a proporção de creatinina são os seguintes: 1-1,5 anos = 0,158; 1,5-2 anos = 0,138; 2-2,5 anos = 0,124; 2,5-3 anos = 0,116; 3-3,5 anos = 0,102; 3,5-4 anos = 0,094; 4-4,5 anos = 0,088; 4,5-5 anos = 0,082; 5-5,5 anos = 0,077; 5,5-6 anos = 0,073.
Até 60 meses
Mudança absoluta no oxalato urinário à vista: proporção de creatinina da linha de base
Prazo: De base para o mês 6 e o ​​mês 60
A mudança absoluta é representada como uma proporção de milimoles de oxalato urinário e milimoles da creatinina urinária.
De base para o mês 6 e o ​​mês 60
Porcentagem de participantes com oxalato urinário à vista: níveis de proporção de creatinina ≤ o ULN para a idade
Prazo: Até 60 meses
A porcentagem de participantes que atende aos critérios (razão Uox: Cr ≤ o ULN para a idade) pelo menos em uma visita pós-linha de base foi relatada para essa medida de resultado. Os níveis ULN de referência dependentes da idade de oxalato urinário à vista para a proporção de creatinina são os seguintes: 1-1,5 anos = 0,158; 1,5-2 anos = 0,138; 2-2,5 anos = 0,124; 2,5-3 anos = 0,116; 3-3,5 anos = 0,102; 3,5-4 anos = 0,094; 4-4,5 anos = 0,088; 4,5-5 anos = 0,082; 5-5,5 anos = 0,077; 5,5-6 anos = 0,073.
Até 60 meses
Porcentagem de participantes com oxalato urinário à vista: níveis de proporção de creatinina ≤ 1,5xuln para a idade
Prazo: Até 60 meses
A porcentagem de participantes que atende aos critérios (razão Uox: CR ≤ 1,5xuln para a idade) pelo menos em uma visita pós-linha foi relatada para essa medida de resultado. Os níveis ULN de referência dependentes da idade de oxalato urinário à vista para a proporção de creatinina são os seguintes: 1-1,5 anos = 0,158; 1,5-2 anos = 0,138; 2-2,5 anos = 0,124; 2,5-3 anos = 0,116; 3-3,5 anos = 0,102; 3,5-4 anos = 0,094; 4-4,5 anos = 0,088; 4,5-5 anos = 0,082; 5-5,5 anos = 0,077; 5,5-6 anos = 0,073.
Até 60 meses
Mudança percentual no oxalato plasmático de linha de base ao fim do estudo (mês 60)
Prazo: De base para o mês 6 e o ​​mês 60
O limite inferior de quantificação (LLOQ) foi de 5,55 micromoles por litro (μmol/L). Uma mudança negativa da linha de base indica um resultado favorável.
De base para o mês 6 e o ​​mês 60
Mudança absoluta no oxalato plasmático de linha de base ao fim do estudo (mês 60)
Prazo: De base para o mês 6 e o ​​mês 60
O LLOQ foi de 5,55 μmol/L. Uma mudança negativa da linha de base indica um resultado favorável.
De base para o mês 6 e o ​​mês 60
Máxima concentração plasmática observada (CMAX) de Lumasiran
Prazo: 2 horas, 4 horas, 8 horas, 12 horas e 24 horas após a dose no dia 1, mês 6, mês 12, mês 18 e mês 24
O CMAX foi a concentração plasmática máxima após a dose no prazo de amostragem farmacocinética (PK). O CMAX mais alto geralmente indica maior exposição ao medicamento.
2 horas, 4 horas, 8 horas, 12 horas e 24 horas após a dose no dia 1, mês 6, mês 12, mês 18 e mês 24
Tempo para a máxima concentração plasmática observada (TMAX) de Lumasiran
Prazo: 2 horas, 4 horas, 8 horas, 12 horas e 24 horas após a dose no dia 1, mês 6, mês 12, mês 18 e mês 24
O TMAX foi estimado calculando o tempo necessário para atingir a concentração plasmática máxima (CMAX) após a administração do medicamento. O TMAX mais baixo geralmente indica uma absorção de medicamentos mais rápida do local da administração.
2 horas, 4 horas, 8 horas, 12 horas e 24 horas após a dose no dia 1, mês 6, mês 12, mês 18 e mês 24
Eliminação Half-Life (T1/2beta) de Lumasiran
Prazo: 2 horas, 4 horas, 8 horas, 12 horas e 24 horas após a dose no dia 1, mês 6, mês 12, mês 18 e mês 24
A meia-vida de eliminação foi estimada a partir da fase terminal do perfil de tempo de concentração plasmático após a dose. A meia-vida mais curta geralmente indica uma rápida eliminação de drogas do corpo.
2 horas, 4 horas, 8 horas, 12 horas e 24 horas após a dose no dia 1, mês 6, mês 12, mês 18 e mês 24
Área sob a curva de tempo de concentração de 0 a 24 horas (AUC0-24) de Lumasiran
Prazo: 24 horas após a dose no dia 1, mês 6, mês 12, mês 18 e mês 24
A AUC0-24 foi a exposição total do medicamento calculada como a área sob a curva de tempo de concentração plasmática desde o momento da dosagem (t = 0) a 24 horas.
24 horas após a dose no dia 1, mês 6, mês 12, mês 18 e mês 24
Área sob a curva de concentração-tempo de 0 até a última concentração quantificável (AUC0-last) de Lumasiran
Prazo: 2 horas, 4 horas, 8 horas, 12 horas e 24 horas após a dose no dia 1, mês 6, mês 12, mês 18 e mês 24
AUC0-LAST foi a exposição total do medicamento calculada como a área sob a curva de tempo de concentração plasmática do tempo 0 ao tempo da última concentração mensurável (quantificável) (c_last).
2 horas, 4 horas, 8 horas, 12 horas e 24 horas após a dose no dia 1, mês 6, mês 12, mês 18 e mês 24
Área sob a curva de concentração de 0 para o infinito (AUC0-Infinity) de Lumasiran
Prazo: 2 horas, 4 horas, 8 horas, 12 horas e 24 horas após a dose no dia 1, mês 6, mês 12, mês 18 e mês 24
A AUC0-Infinidade foi a exposição total ao medicamento estimada como a área sob a curva de tempo de concentração plasmática desde o tempo 0 extrapolada até a infinidade.
2 horas, 4 horas, 8 horas, 12 horas e 24 horas após a dose no dia 1, mês 6, mês 12, mês 18 e mês 24
Aparência aparente (Cl/F) de Lumasiran
Prazo: 2 horas, 4 horas, 8 horas, 12 horas e 24 horas após a dose no dia 1, mês 6, mês 12, mês 18 e mês 24
A depuração aparente foi calculada dividindo a área sob a curva de tempo de concentração plasmática do infinito zero pela dose administrada. Uma folga mais alta geralmente indica uma eliminação mais rápida do corpo.
2 horas, 4 horas, 8 horas, 12 horas e 24 horas após a dose no dia 1, mês 6, mês 12, mês 18 e mês 24
Volume aparente de distribuição (v/f) de Lumasiran
Prazo: 2 horas, 4 horas, 8 horas, 12 horas e 24 horas após a dose no dia 1, mês 6, mês 12, mês 18 e mês 24
O volume aparente de distribuição geralmente indica a extensão da distribuição de medicamentos no corpo.
2 horas, 4 horas, 8 horas, 12 horas e 24 horas após a dose no dia 1, mês 6, mês 12, mês 18 e mês 24
Mudança da linha de base na taxa de filtração glomerular estimada (EGFR)
Prazo: De base para o mês 6 e o ​​mês 60
EGFR [em mililitros por minuto por 1,73 metros quadrados (ml/min/1,73m^2)] foi calculado a partir da creatinina sérica (SCR) com base na fórmula de cabeceira de Schwartz para participantes ≥ 12 meses de idade no momento da avaliação.
De base para o mês 6 e o ​​mês 60
Número de participantes com eventos adversos (AES)
Prazo: Até 60 meses
Um evento adverso (EA) é qualquer ocorrência médica desagradável em um participante participante ou de investigação clínica administrada um medicamento e que não tenha necessariamente uma relação causal com este tratamento.
Até 60 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de abril de 2019

Conclusão Primária (Real)

29 de junho de 2020

Conclusão do estudo (Real)

26 de julho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de abril de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

4 de abril de 2019

Primeira postagem (Real)

5 de abril de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de janeiro de 2025

Última verificação

1 de janeiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ALN-GO1-004
  • 2018-004014-17 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

O acesso aos dados anonimizados dos participantes individuais que apoiam estes resultados é disponibilizado 12 meses após a conclusão do estudo e não menos de 12 meses após o produto e a indicação terem sido aprovados nos EUA e/ou na UE.

Os dados serão fornecidos condicionados à aprovação de uma proposta de pesquisa e à assinatura de um acordo de compartilhamento de dados. Os pedidos de acesso aos dados podem ser submetidos através do site www.vivli.org.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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