Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lumasiran-tutkimus imeväisillä ja pikkulapsilla, joilla on tyypin 1 primaarinen hyperoksaluria (ILLUMINATE-B)

perjantai 24. tammikuuta 2025 päivittänyt: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-B: Avoin tutkimus lumasiranin tehon, turvallisuuden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka arvioimiseksi imeväisillä ja pienillä lapsilla, joilla on tyypin 1 primaarinen hyperoksaluria

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida lumasiraanin tehoa, turvallisuutta, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD) imeväisillä ja pikkulapsilla, joilla on vahvistettu primaarinen hyperoksaluria tyyppi 1 (PH1).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

18

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Ranska
      • Lyon, Ranska
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Ranska
        • Clinical Trial Site
  • Saksa
      • Bonn, Saksa
        • Clinical Trial Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Trial Site
  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Clinical Trial Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 sekunti - 5 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Sillä on geneettinen vahvistus primaarisesta hyperoksaluriasta tyyppi 1 (PH1)
  • Täyttää virtsan oksalaattierityksen vaatimukset
  • Jos käytät B6-vitamiinia (pyridoksiinia), sen on oltava vakaa hoito-ohjelma vähintään 90 päivää

Poissulkemiskriteerit:

  • Jos hän on seulonnassa alle 12 kuukauden ikäinen, hänellä on epätavallisen korkea seerumin kreatiniini
  • Jos hän on ≥12 kuukauden ikäinen seulonnassa, hänen arvioitu glomerulussuodatusnopeus (GFR) on ≤45 ml/min/1,73 m^2
  • Kliiniset todisteet systeemisestä oksaloosista
  • Aiemmat munuais- tai maksansiirrot

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Lumasiran
Lumasiran annetaan ihonalaisena (SC) injektiona.
Lääke: Lumasiran
Lumasiran annetaan ihonalaisena (SC) injektiona.
Muut nimet:
  • ALN-GO1

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos virtsan oksalaattipisteessä: kreatiniinisuhde lähtötasosta kuukauteen 6
Aikaikkuna: Perustaso kuukauteen 6
Prosenttimuutos virtsan oksalaatti:kreatiniinisuhteessa arvioitiin keskimääräisenä prosentuaalisena muutoksena lähtötasosta kuukausien 3–6 välillä. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa suotuisaa lopputulosta.
Perustaso kuukauteen 6

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttiosuus Spot -virtsan oksalaatissa: kreatiniinisuhde jatkojaksolla (kuukausi 6 tutkimuksen loppuun [kuukausi 60])
Aikaikkuna: Kuukaudesta 6 kuukauteen 60
Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa suotuisan lopputuloksen.
Kuukaudesta 6 kuukauteen 60
Ajan prosenttiosuus, että virtsan oksalaatti: kreatiniinisuhde on lähes normaalistamiskynnyksen (≤1,5 x normaalin (ULN) yläraja iän kohdalla)
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Ajan prosenttiosuus, että virtsan oksalaatti: kreatiniini (UOX: CR) -suhdetaso on ≤ 1,5xuln, lasketaan (kumulatiiviset kuukaudet tai alapuolella normalisointikynnys jaettuna kumulatiivisilla arviointikuukausina)*100. Kumulatiiviset kuukaudet lähes normalisoinnissa määritellään summaukseksi kaikilla väliajoissa, jotka täyttivät lähes normaalin kynnysarvon ja pätevien arviointien kumulatiiviset kuukaudet, määritellään summaukseksi kaikissa voimassa olevissa leiman jälkeisissä kokoelmissa. Spot -virtsan oksalaatin ja kreatiniinisuhteen tasot, joissa virtsan oksalaatin tasot analysoitiin entsymaattisella määrityksellä. Iästä riippuvat vertailutasot pisteen virtsan oksalaatin ja kreatiniinisuhteen tasot ovat seuraavat: 1-1,5 vuotta = 0,158; 1,5-2 vuotta = 0,138; 2-2,5 vuotta = 0,124; 2,5-3 vuotta = 0,116; 3-3,5 vuotta = 0,102; 3,5-4 vuotta = 0,094; 4-4,5 vuotta = 0,088; 4,5-5 vuotta = 0,082; 5-5,5 vuotta = 0,077; 5,5-6 vuotta = 0,073.
Jopa 60 kuukautta
Absoluuttinen muutos pisteen virtsaoksalaatissa: kreatiniinisuhde lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta kuukauteen 6 ja kuukauteen 60
Absoluuttinen muutos esitetään virtsa -oksalaatin millimoleiden suhteen virtsan kreatiniinin millimoleihin.
Lähtötilanteesta kuukauteen 6 ja kuukauteen 60
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on pisteen virtsaoksalaatti: kreatiniinisuhdetasot ≤ Uln for iän
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Tätä tulosmittausta ilmoitettiin vähintään yhdellä alan jälkeisellä vierailulla kriteerejä (UOX: CR-suhde ≤ ULN: n iässä). Iästä riippuvat vertailutasot pisteen virtsan oksalaatin ja kreatiniinisuhteen tasot ovat seuraavat: 1-1,5 vuotta = 0,158; 1,5-2 vuotta = 0,138; 2-2,5 vuotta = 0,124; 2,5-3 vuotta = 0,116; 3-3,5 vuotta = 0,102; 3,5-4 vuotta = 0,094; 4-4,5 vuotta = 0,088; 4,5-5 vuotta = 0,082; 5-5,5 vuotta = 0,077; 5,5-6 vuotta = 0,073.
Jopa 60 kuukautta
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on pisteen virtsaoksalaatti: kreatiniinisuhdetasot ≤ 1,5xuln ikä
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Tätä tulosmittausta ilmoitettiin vähintään yhdellä baselin jälkeisellä vierailulla osallistujien prosenttiosuudesta (UOX: CR-suhde ≤ 1,5xuln iästä). Iästä riippuvat vertailutasot pisteen virtsan oksalaatin ja kreatiniinisuhteen tasot ovat seuraavat: 1-1,5 vuotta = 0,158; 1,5-2 vuotta = 0,138; 2-2,5 vuotta = 0,124; 2,5-3 vuotta = 0,116; 3-3,5 vuotta = 0,102; 3,5-4 vuotta = 0,094; 4-4,5 vuotta = 0,088; 4,5-5 vuotta = 0,082; 5-5,5 vuotta = 0,077; 5,5-6 vuotta = 0,073.
Jopa 60 kuukautta
Prosentin muutos plasman oksalaatissa lähtötasosta tutkimuksen loppuun (kuukausi 60)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta kuukauteen 6 ja kuukauteen 60
Alaraja kvantifiointi (LLOQ) oli 5,55 mikromolia litralta (μmol/L). Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa suotuisan lopputuloksen.
Lähtötilanteesta kuukauteen 6 ja kuukauteen 60
Plasman oksalaatin absoluuttinen muutos lähtötasosta tutkimuksen loppuun (kuukausi 60)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta kuukauteen 6 ja kuukauteen 60
LLOQ oli 5,55 μmol/L. Negatiivinen muutos lähtötasosta osoittaa suotuisan lopputuloksen.
Lähtötilanteesta kuukauteen 6 ja kuukauteen 60
Lumasiranin enimmäishajattu plasmapitoisuus (CMAX)
Aikaikkuna: 2 tuntia, 4 tuntia, 8 tuntia, 12 tuntia ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18 ja kuukausi 24
CMAX oli maksimaalinen plasmapitoisuus annoksen jälkeen farmakokineettisessä (PK) näytteenotto-aikakehyksessä. Korkeampi CMAX osoittaa yleensä suuremman lääkkeen altistumisen.
2 tuntia, 4 tuntia, 8 tuntia, 12 tuntia ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18 ja kuukausi 24
Lumasiranin maksimaaliseen havaittuun plasmapitoisuuteen (TMAX)
Aikaikkuna: 2 tuntia, 4 tuntia, 8 tuntia, 12 tuntia ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18 ja kuukausi 24
TMAX arvioitiin laskemalla aika, joka vaaditaan maksimaalisen plasmapitoisuuden saavuttamiseksi (CMAX) lääkkeen antamisen jälkeen. Alempi TMAX osoittaa yleensä nopeamman lääkkeen imeytymisen antamiskohdasta.
2 tuntia, 4 tuntia, 8 tuntia, 12 tuntia ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18 ja kuukausi 24
Lumasiranin eliminointi puoliintumisaika (T1/2beta)
Aikaikkuna: 2 tuntia, 4 tuntia, 8 tuntia, 12 tuntia ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18 ja kuukausi 24
Elimination Half-Life arvioitiin plasman pitoisuusajan profiilin päätevaiheesta annoksen jälkeen. Lyhyempi puoliintumisaika osoittaa yleensä nopeaa lääkkeen eliminointia kehosta.
2 tuntia, 4 tuntia, 8 tuntia, 12 tuntia ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18 ja kuukausi 24
Pinta-alan pitoisuusajan käyrä 0-24 tuntia (AUC0-24) Lumasiran
Aikaikkuna: 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18 ja kuukausi 24
AUC0-24 oli kokonaislääkkeen altistuminen, joka laskettiin pinta-alaisena plasman pitoisuus-aikakäyrän alla annosteluajasta (t = 0)-24 tuntiin.
24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18 ja kuukausi 24
Pinta-ala pitoisuusajan käyrällä 0: sta viimeiseen kvantitatiivisesti määritettävissä olevaan pitoisuuteen (AUC0-Last) Lumasiran
Aikaikkuna: 2 tuntia, 4 tuntia, 8 tuntia, 12 tuntia ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18 ja kuukausi 24
AUC0-LAST oli kokonaislääke altistuminen, joka laskettiin pinta-alaisena plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla ajasta 0 viimeisen mitattavissa olevan (kvantitatiivisen) pitoisuuden aikaan (c_last).
2 tuntia, 4 tuntia, 8 tuntia, 12 tuntia ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18 ja kuukausi 24
Pinta-ala pitoisuusajan käyrästä 0: sta äärettömyyteen (AUC0-INFINYINTI) Lumasiran
Aikaikkuna: 2 tuntia, 4 tuntia, 8 tuntia, 12 tuntia ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18 ja kuukausi 24
AUC0-infiniteetti oli kokonaislääkkeen altistuminen, joka arvioitiin pinta-alaisena plasman pitoisuus-ajan käyrässä ajan 0: sta ekstrapoloidusta äärettömyyteen.
2 tuntia, 4 tuntia, 8 tuntia, 12 tuntia ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18 ja kuukausi 24
Lumasiranin näennäinen puhdistuma (CL/F)
Aikaikkuna: 2 tuntia, 4 tuntia, 8 tuntia, 12 tuntia ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18 ja kuukausi 24
Ilmeinen puhdistuma laskettiin jakamalla pinta-ala plasmapitoisuus-aikakäyrällä nolla äärettömyydestä annetulla annoksella. Suurempi puhdistus osoittaa yleensä nopeamman eliminaation kehosta.
2 tuntia, 4 tuntia, 8 tuntia, 12 tuntia ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18 ja kuukausi 24
Lumasiranin jakautumistilavuus (V/F)
Aikaikkuna: 2 tuntia, 4 tuntia, 8 tuntia, 12 tuntia ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18 ja kuukausi 24
Ilmeinen jakautumistilavuus osoittaa yleensä huumeiden jakautumisen laajuuden kehossa.
2 tuntia, 4 tuntia, 8 tuntia, 12 tuntia ja 24 tuntia annoksen jälkeen päivänä 1, kuukausi 6, kuukausi 12, kuukausi 18 ja kuukausi 24
Muutos lähtötasosta arvioidulla glomerulaarisella suodatusnopeudella (EGFR)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta kuukauteen 6 ja kuukauteen 60
EGFR [millilitrinä minuutissa 1,73 metriä neliö (ml/min/1,73m^2)] laskettiin seerumin kreatiniinista (SCR), joka perustuu Schwartzin sängyn kaavaan ≥12 kuukauden ikäisille osallistujille arviointiaikoina.
Lähtötilanteesta kuukauteen 6 ja kuukauteen 60
Haittatapahtumien osallistujien lukumäärä (AES)
Aikaikkuna: Jopa 60 kuukautta
Haittavaikutus (AE) on epätoivoton lääketieteellinen esiintyminen osallistujassa tai kliinisessä tutkittavassa osallistujassa, joka antoi lääketieteellistä tuotetta ja jolla ei välttämättä ole syy -suhdetta tähän hoitoon.
Jopa 60 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alnylam Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 22. huhtikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 29. kesäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 26. heinäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 1. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 4. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 5. huhtikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 24. tammikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ALN-GO1-004
  • 2018-004014-17 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pääsy anonymisoituihin yksittäisten osallistujien tietoihin, jotka tukevat näitä tuloksia, on saatavilla 12 kuukauden kuluttua tutkimuksen päättymisestä ja vähintään 12 kuukauden kuluttua siitä, kun tuote ja käyttöaihe on hyväksytty Yhdysvalloissa ja/tai EU:ssa.

Tietoja luovutetaan tutkimusehdotuksen hyväksymisen ja tiedonjakosopimuksen täytäntöönpanon perusteella. Tietoihin pääsyä koskevia pyyntöjä voi lähettää www.vivli.org -sivuston kautta.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa