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Un estudio de Lumasiran en bebés y niños pequeños con hiperoxaluria primaria tipo 1 (ILLUMINATE-B)

17 de abril de 2024 actualizado por: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-B: un estudio abierto para evaluar la eficacia, seguridad, farmacocinética y farmacodinamia de Lumasiran en bebés y niños pequeños con hiperoxaluria primaria tipo 1

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia, seguridad, farmacocinética (PK) y farmacodinámica (PD) de lumasiran en bebés y niños pequeños con hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1) confirmada.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

18

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Bonn, Alemania
        • Clinical Trial Site
  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Francia
      • Lyon, Francia
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francia
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Clinical Trial Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 5 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Tiene confirmación genética de hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1)
  • Cumple con los requisitos de excreción urinaria de oxalato
  • Si toma vitamina B6 (piridoxina), debe haber estado en un régimen estable durante al menos 90 días

Criterio de exclusión:

  • Si tiene menos de 12 meses en el momento de la selección, tiene una creatinina sérica anormalmente alta
  • Si tiene ≥12 meses de edad en el momento de la selección, tiene una tasa de filtración glomerular estimada (TFG) de ≤45 ml/min/1,73 m^2
  • Evidencia clínica de oxalosis sistémica
  • Antecedentes de trasplante de riñón o hígado.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Lumasiran
Lumasiran se administrará mediante inyección subcutánea (SC).
Droga: Lumasiran
Lumasiran se administrará mediante inyección subcutánea (SC).
Otros nombres:
  • ALN-GO1

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en la proporción de oxalato urinario: creatinina desde el inicio hasta el mes 6
Periodo de tiempo: Línea de base al mes 6
El cambio porcentual en la proporción de oxalato:creatinina en orina puntual se estimó mediante un cambio porcentual promedio desde el inicio entre los meses 3 a 6. Un cambio negativo con respecto al valor inicial indica un resultado favorable.
Línea de base al mes 6

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en la excreción urinaria de oxalato desde el inicio hasta el final del estudio (mes 60)
Periodo de tiempo: Hasta 60 meses
Hasta 60 meses
Cambio absoluto en la excreción urinaria de oxalato desde el inicio
Periodo de tiempo: Hasta 60 meses
Hasta 60 meses
Porcentaje de tiempo que detecta oxalato urinario:proporción de creatinina ≤ umbral de casi normalización (≤1,5 × LSN)
Periodo de tiempo: Hasta 60 meses
Hasta 60 meses
Porcentaje de participantes con excreción urinaria de oxalato ≤ el límite superior de lo normal (ULN) y ≤ 1,5 x ULN
Periodo de tiempo: Hasta 60 meses
Hasta 60 meses
Cambio porcentual en el oxalato plasmático desde el inicio hasta el final del estudio (mes 60)
Periodo de tiempo: Hasta 60 meses
Hasta 60 meses
Cambio absoluto en el oxalato plasmático desde el inicio hasta el final del estudio (mes 60)
Periodo de tiempo: Hasta 60 meses
Hasta 60 meses
Concentración plasmática máxima observada (Cmax) de Lumasiran
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Tiempo hasta la concentración plasmática máxima observada (Tmax) de Lumasiran
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Vida media de eliminación (t1/2beta) de Lumasiran
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC) de Lumasiran
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Aclaramiento aparente (CL/F) de Lumasiran
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Volumen aparente de distribución (V/F) de Lumasiran
Periodo de tiempo: Hasta 24 meses
Hasta 24 meses
Cambio en la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) desde el inicio
Periodo de tiempo: Hasta 60 meses
Hasta 60 meses
Frecuencia de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Hasta 60 meses
Hasta 60 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Alnylam Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de abril de 2019

Finalización primaria (Actual)

29 de junio de 2020

Finalización del estudio (Estimado)

19 de agosto de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de abril de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de abril de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

5 de abril de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de abril de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de abril de 2024

Última verificación

1 de abril de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ALN-GO1-004
  • 2018-004014-17 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

El acceso a los datos anónimos de los participantes individuales que respaldan estos resultados está disponible 12 meses después de la finalización del estudio y no menos de 12 meses después de que el producto y la indicación hayan sido aprobados en los EE. UU. y/o la UE.

Los datos se proporcionarán dependiendo de la aprobación de una propuesta de investigación y la ejecución de un acuerdo de intercambio de datos. Las solicitudes de acceso a los datos pueden presentarse a través del sitio web www.vivli.org.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Hiperoxaluria primaria tipo 1 (PH1)

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