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Une étude sur le Lumasiran chez les nourrissons et les jeunes enfants atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1 (ILLUMINATE-B)

24 janvier 2025 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-B : Une étude ouverte pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du lumasiran chez les nourrissons et les jeunes enfants atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) du lumasiran chez les nourrissons et les jeunes enfants atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1) confirmée.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

18

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bonn, Allemagne
        • Clinical Trial Site
  • France
      • Lyon, France
        • Clinical Trial Site
      • Paris, France
        • Clinical Trial Site
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israël
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Israël
        • Clinical Trial Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Clinical Trial Site
  • États-Unis
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde à 5 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • A une confirmation génétique de l'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1)
  • Répond aux exigences d'excrétion urinaire d'oxalate
  • Si vous prenez de la vitamine B6 (pyridoxine), vous devez suivre un régime stable depuis au moins 90 jours

Critère d'exclusion:

  • Si <12 mois au moment du dépistage, a une créatinine sérique anormalement élevée
  • Si ≥ 12 mois au moment du dépistage, a un débit de filtration glomérulaire (DFG) estimé de ≤ 45 ml/min/1,73 m ^ 2
  • Preuve clinique d'oxalose systémique
  • Antécédents de greffe de rein ou de foie

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Lumasiran
Lumasiran sera administré par injection sous-cutanée (SC).
Médicament: Lumasiran
Lumasiran sera administré par injection sous-cutanée (SC).
Autres noms:
  • ALN-GO1

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation en pourcentage du rapport oxalate/créatinine urinaire ponctuel entre le départ et le 6e mois
Délai: De la ligne de base au mois 6
La variation en pourcentage du rapport oxalate/créatinine urinaire ponctuel a été estimée par une variation moyenne en pourcentage par rapport à la ligne de base au cours des mois 3 à 6. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique un résultat favorable.
De la ligne de base au mois 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de variation du ratio d'oxalate urinaire: créatinine au cours de la période de prolongation (mois 6 à la fin de l'étude [mois 60])
Délai: Du mois 6 au mois 60
Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique un résultat favorable.
Du mois 6 au mois 60
Pourcentage de temps qui pose le rapport oxalate urinaire: la créatinine se trouve à ou en dessous du seuil de quant à la normalisation (≤ 1,5 × limite supérieure de la normale (uln) pour l'âge)
Délai: Jusqu'à 60 mois
Pourcentage de temps qui pose le niveau d'oxalate urinaire: créatinine (UOX: CR) est à ou inférieur à ≤ 1,5xuln est calculé comme (mois cumulatifs à ou en dessous du seuil de normalisation divisé par des mois cumulatifs d'évaluations) * 100. Les mois cumulatifs dans la quasi-normalisation sont définis comme la somme de tous les intervalles qui ont atteint le seuil presque normal et les mois cumulatifs d'évaluations valides sont définis comme la sommation dans toutes les collections post-bascule valides. Niveaux ULN de rapport oxalate urinaire / créatinine au point où les niveaux d'oxalate d'urine ont été analysés en utilisant un test enzymatique. Les niveaux ULN de référence dépendants de l'âge du rapport oxalate urinaire / créatinine ponctuel sont les suivants: 1-1,5 ans = 0,158; 1,5 à 2 ans = 0,138; 2-2,5 ans = 0,124; 2,5-3 ans = 0,116; 3-3,5 ans = 0,102; 3,5 à 4 ans = 0,094; 4-4,5 ans = 0,088; 4,5 à 5 ans = 0,082; 5-5,5 ans = 0,077; 5,5-6 ans = 0,073.
Jusqu'à 60 mois
Changement absolu dans le rapport oxalate urinaire: créatinine à partir de la ligne de base
Délai: De la ligne de base au mois 6 et du mois 60
Le changement absolu est représenté comme un rapport de millimoles d'oxalate urinaire en millimoles de créatinine urinaire.
De la ligne de base au mois 6 et du mois 60
Pourcentage de participants avec des niveaux d'oxalate urinaire ponctuel: les niveaux de rapport de créatinine ≤ l'uln pour l'âge
Délai: Jusqu'à 60 mois
Le pourcentage de participants répondant aux critères (rapport UOX: Cr ≤ l'uln pour l'âge) au moins lors d'une visite après la base de la base, a été signalé pour cette mesure des résultats. Les niveaux ULN de référence dépendants de l'âge du rapport oxalate urinaire / créatinine ponctuel sont les suivants: 1-1,5 ans = 0,158; 1,5 à 2 ans = 0,138; 2-2,5 ans = 0,124; 2,5-3 ans = 0,116; 3-3,5 ans = 0,102; 3,5 à 4 ans = 0,094; 4-4,5 ans = 0,088; 4,5 à 5 ans = 0,082; 5-5,5 ans = 0,077; 5,5-6 ans = 0,073.
Jusqu'à 60 mois
Pourcentage de participants avec des niveaux d'oxalate urinaire ponctuel: les niveaux de rapport de créatinine ≤ 1,5xuln pour l'âge
Délai: Jusqu'à 60 mois
Le pourcentage de participants répondant aux critères (rapport UOX: CR ≤ 1,5 xUl pour l'âge) au moins lors d'une visite après la base, a été signalé pour cette mesure des résultats. Les niveaux ULN de référence dépendants de l'âge du rapport oxalate urinaire / créatinine ponctuel sont les suivants: 1-1,5 ans = 0,158; 1,5 à 2 ans = 0,138; 2-2,5 ans = 0,124; 2,5-3 ans = 0,116; 3-3,5 ans = 0,102; 3,5 à 4 ans = 0,094; 4-4,5 ans = 0,088; 4,5 à 5 ans = 0,082; 5-5,5 ans = 0,077; 5,5-6 ans = 0,073.
Jusqu'à 60 mois
Pourcentage de variation de l'oxalate du plasma de la ligne de base à la fin de l'étude (mois 60)
Délai: De la ligne de base au mois 6 et du mois 60
La limite inférieure de quantification (LLOQ) était de 5,55 micromoles par litre (μmol / L). Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique un résultat favorable.
De la ligne de base au mois 6 et du mois 60
Changement absolu de l'oxalate du plasma de la ligne de base à la fin de l'étude (mois 60)
Délai: De la ligne de base au mois 6 et du mois 60
Le LLOQ était de 5,55 μmol / L. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique un résultat favorable.
De la ligne de base au mois 6 et du mois 60
Concentration plasmatique maximale observée (CMAX) de lumasiran
Délai: 2 heures, 4 heures, 8 heures, 12 heures et 24 heures après la dose le jour 1, le mois 6, le mois 12, le mois 18 et le mois 24
Le CMAX était la concentration plasmatique maximale après la dose dans le délai d'échantillonnage pharmacocinétique (PK). Un CMAX plus élevé indique généralement une exposition plus élevée au médicament.
2 heures, 4 heures, 8 heures, 12 heures et 24 heures après la dose le jour 1, le mois 6, le mois 12, le mois 18 et le mois 24
Temps à la concentration plasmatique observée maximale (TMAX) de lumasiran
Délai: 2 heures, 4 heures, 8 heures, 12 heures et 24 heures après la dose le jour 1, le mois 6, le mois 12, le mois 18 et le mois 24
Le TMAX a été estimé en calculant le temps nécessaire pour atteindre la concentration plasmatique maximale (CMAX) après l'administration du médicament. La TMAX inférieure indique généralement une absorption de médicament plus rapide du site d'administration.
2 heures, 4 heures, 8 heures, 12 heures et 24 heures après la dose le jour 1, le mois 6, le mois 12, le mois 18 et le mois 24
Half-Life (T1 / 2BETA) de Lumasiran
Délai: 2 heures, 4 heures, 8 heures, 12 heures et 24 heures après la dose le jour 1, le mois 6, le mois 12, le mois 18 et le mois 24
La demi-vie d'élimination a été estimée à partir de la phase terminale du profil de concentration plasmatique après la dose. Une demi-vie plus courte indique généralement une élimination rapide des médicaments du corps.
2 heures, 4 heures, 8 heures, 12 heures et 24 heures après la dose le jour 1, le mois 6, le mois 12, le mois 18 et le mois 24
Zone sous la courbe de concentration de 0 à 24 heures (AUC0-24) de Lumasiran
Délai: 24 heures après la dose le jour 1, mois 6, mois 12, mois 18 et mois 24
L'AUC0-24 était l'exposition totale au médicament calculée comme la zone sous la courbe de concentration plasmatique du temps de dosage (t = 0) à 24 heures.
24 heures après la dose le jour 1, mois 6, mois 12, mois 18 et mois 24
Zone sous la courbe de concentration de 0 à 0 à la dernière concentration quantifiable (AUC0-Last) de Lumasiran
Délai: 2 heures, 4 heures, 8 heures, 12 heures et 24 heures après la dose le jour 1, le mois 6, le mois 12, le mois 18 et le mois 24
L'AUC0-Last était l'exposition totale au médicament calculée comme la zone sous la courbe de concentration plasmatique de temps de 0 au temps de la dernière concentration mesurable (quantifiable) (C_LAST).
2 heures, 4 heures, 8 heures, 12 heures et 24 heures après la dose le jour 1, le mois 6, le mois 12, le mois 18 et le mois 24
Zone sous la courbe de concentration de 0 à l'infini (AUC0-infinité) de Lumasiran
Délai: 2 heures, 4 heures, 8 heures, 12 heures et 24 heures après la dose le jour 1, le mois 6, le mois 12, le mois 18 et le mois 24
L'auc0-infinité était l'exposition totale au médicament estimée comme la zone sous la courbe de concentration plasmatique du temps 0 extrapolé à l'infini.
2 heures, 4 heures, 8 heures, 12 heures et 24 heures après la dose le jour 1, le mois 6, le mois 12, le mois 18 et le mois 24
Déclaration apparente (CL / F) de Lumasiran
Délai: 2 heures, 4 heures, 8 heures, 12 heures et 24 heures après la dose le jour 1, le mois 6, le mois 12, le mois 18 et le mois 24
La clairance apparente a été calculée en divisant la zone sous la courbe de concentration plasmatique de l'infini zéro par la dose administrée. Une clairance plus élevée indique généralement une élimination plus rapide du corps.
2 heures, 4 heures, 8 heures, 12 heures et 24 heures après la dose le jour 1, le mois 6, le mois 12, le mois 18 et le mois 24
Volume apparent de distribution (v / f) de Lumasiran
Délai: 2 heures, 4 heures, 8 heures, 12 heures et 24 heures après la dose le jour 1, le mois 6, le mois 12, le mois 18 et le mois 24
Le volume apparent de distribution indique généralement l'étendue de la distribution de médicaments dans le corps.
2 heures, 4 heures, 8 heures, 12 heures et 24 heures après la dose le jour 1, le mois 6, le mois 12, le mois 18 et le mois 24
Changement par rapport à la base du taux de filtration glomérulaire estimé (EGFR)
Délai: De la ligne de base au mois 6 et du mois 60
EGFR [en millilitres par minute par 1,73 mètre carré (ml / min / 1,73 m ^ 2)]] a été calculé à partir de la créatinine sérique (SCR) sur la base de la formule de chevet de Schwartz pour les participants ≥ 12 mois au moment de l'évaluation.
De la ligne de base au mois 6 et du mois 60
Nombre de participants avec des événements indésirables (AES)
Délai: Jusqu'à 60 mois
Un événement indésirable (AE) est toute occurrence médicale fâcheuse chez un participant ou un participant enquête clinique a administré un médicament et qui n'a pas nécessairement de relation causale avec ce traitement.
Jusqu'à 60 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alnylam Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 avril 2019

Achèvement primaire (Réel)

29 juin 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

26 juillet 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 avril 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 avril 2019

Première publication (Réel)

5 avril 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 janvier 2025

Dernière vérification

1 janvier 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALN-GO1-004
  • 2018-004014-17 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

L'accès aux données anonymisées des participants individuels qui soutiennent ces résultats est rendu disponible 12 mois après la fin de l'étude et au moins 12 mois après que le produit et l'indication ont été approuvés aux États-Unis et/ou dans l'UE.

Les données seront fournies sous réserve de l'approbation d'une proposition de recherche et de la signature d'un accord de partage de données. Les demandes d'accès aux données peuvent être introduites via le site www.vivli.org.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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