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Une étude sur le Lumasiran chez les nourrissons et les jeunes enfants atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1 (ILLUMINATE-B)

17 avril 2024 mis à jour par: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-B : Une étude ouverte pour évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du lumasiran chez les nourrissons et les jeunes enfants atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité, l'innocuité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) du lumasiran chez les nourrissons et les jeunes enfants atteints d'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1) confirmée.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

18

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Bonn, Allemagne
        • Clinical Trial Site
  • France
      • Lyon, France
        • Clinical Trial Site
      • Paris, France
        • Clinical Trial Site
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israël
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Israël
        • Clinical Trial Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Clinical Trial Site
  • États-Unis
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Clinical Trial Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde à 5 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • A une confirmation génétique de l'hyperoxalurie primaire de type 1 (PH1)
  • Répond aux exigences d'excrétion urinaire d'oxalate
  • Si vous prenez de la vitamine B6 (pyridoxine), vous devez suivre un régime stable depuis au moins 90 jours

Critère d'exclusion:

  • Si <12 mois au moment du dépistage, a une créatinine sérique anormalement élevée
  • Si ≥ 12 mois au moment du dépistage, a un débit de filtration glomérulaire (DFG) estimé de ≤ 45 ml/min/1,73 m ^ 2
  • Preuve clinique d'oxalose systémique
  • Antécédents de greffe de rein ou de foie

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Lumasiran
Lumasiran sera administré par injection sous-cutanée (SC).
Médicament: Lumasiran
Lumasiran sera administré par injection sous-cutanée (SC).
Autres noms:
  • ALN-GO1

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Variation en pourcentage du rapport oxalate/créatinine urinaire ponctuel entre le départ et le 6e mois
Délai: De la ligne de base au mois 6
La variation en pourcentage du rapport oxalate/créatinine urinaire ponctuel a été estimée par une variation moyenne en pourcentage par rapport à la ligne de base au cours des mois 3 à 6. Un changement négatif par rapport à la ligne de base indique un résultat favorable.
De la ligne de base au mois 6

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Variation en pourcentage de l'excrétion urinaire d'oxalate entre le début et la fin de l'étude (60 mois)
Délai: Jusqu'à 60 mois
Jusqu'à 60 mois
Changement absolu de l'excrétion urinaire d'oxalate par rapport au départ
Délai: Jusqu'à 60 mois
Jusqu'à 60 mois
Pourcentage de temps pendant lequel le rapport oxalate/créatinine urinaire est ≤ seuil proche de la normalisation (≤ 1,5 × LSN)
Délai: Jusqu'à 60 mois
Jusqu'à 60 mois
Pourcentage de participants ayant une excrétion urinaire d'oxalate ≤ la limite supérieure de la normale (LSN) et ≤ 1,5 x LSN
Délai: Jusqu'à 60 mois
Jusqu'à 60 mois
Variation en pourcentage de l'oxalate plasmatique entre le début et la fin de l'étude (mois 60)
Délai: Jusqu'à 60 mois
Jusqu'à 60 mois
Changement absolu de l'oxalate plasmatique de la ligne de base à la fin de l'étude (mois 60)
Délai: Jusqu'à 60 mois
Jusqu'à 60 mois
Concentration plasmatique maximale observée (Cmax) de Lumasiran
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Temps jusqu'à la concentration plasmatique maximale observée (Tmax) de Lumasiran
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Demi-vie d'élimination (t1/2beta) du Lumasiran
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Aire sous la courbe concentration-temps (AUC) de Lumasiran
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Clairance apparente (CL/F) du Lumasiran
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Volume apparent de distribution (V/F) du Lumasiran
Délai: Jusqu'à 24 mois
Jusqu'à 24 mois
Changement du taux de filtration glomérulaire estimé (DFGe) par rapport au départ
Délai: Jusqu'à 60 mois
Jusqu'à 60 mois
Fréquence des événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à 60 mois
Jusqu'à 60 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alnylam Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 avril 2019

Achèvement primaire (Réel)

29 juin 2020

Achèvement de l'étude (Estimé)

19 août 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 avril 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

4 avril 2019

Première publication (Réel)

5 avril 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 avril 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 avril 2024

Dernière vérification

1 avril 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALN-GO1-004
  • 2018-004014-17 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

L'accès aux données anonymisées des participants individuels qui soutiennent ces résultats est rendu disponible 12 mois après la fin de l'étude et au moins 12 mois après que le produit et l'indication ont été approuvés aux États-Unis et/ou dans l'UE.

Les données seront fournies sous réserve de l'approbation d'une proposition de recherche et de la signature d'un accord de partage de données. Les demandes d'accès aux données peuvent être introduites via le site www.vivli.org.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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