Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av Lumasiran hos spedbarn og små barn med primær hyperoksaluri type 1 (ILLUMINATE-B)

17. april 2024 oppdatert av: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-B: En åpen studie for å evaluere effektiviteten, sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til Lumasiran hos spedbarn og små barn med primær hyperoksaluri type 1

Hensikten med denne studien er å evaluere effekten, sikkerheten, farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) til lumasiran hos spedbarn og små barn med bekreftet primær hyperoksaluri type 1 (PH1).

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrike
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland
        • Clinical Trial Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund til 5 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Har genetisk bekreftelse på primær hyperoksaluri type 1 (PH1)
  • Oppfyller krav til utskillelse av oksalat i urin
  • Hvis du tar vitamin B6 (pyridoksin), må du ha vært på stabil diett i minst 90 dager

Ekskluderingskriterier:

  • Hvis <12 måneder gammel ved screening, har et unormalt høyt serumkreatinin
  • Hvis ≥12 måneder gammel ved screening, har en estimert glomerulær filtrasjonshastighet (GFR) på ≤45 mL/min/1,73m^2
  • Klinisk bevis på systemisk oksalose
  • Historie med nyre- eller levertransplantasjon

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lumasiran
Lumasiran vil bli administrert ved subkutan (SC) injeksjon.
Legemiddel: Lumasiran
Lumasiran vil bli administrert ved subkutan (SC) injeksjon.
Andre navn:
  • ALN-GO1

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i punkturinoksalat: kreatininforhold fra baseline til måned 6
Tidsramme: Grunnlinje til måned 6
Prosentvis endring i punkturinært oksalat:kreatinin-forhold ble estimert med en gjennomsnittlig prosentvis endring fra baseline over månedene 3 til 6. En negativ endring fra Baseline indikerer et gunstig resultat.
Grunnlinje til måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Prosentvis endring i utskillelse av urinoksalat fra baseline til slutten av studien (måned 60)
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Opptil 60 måneder
Absolutt endring i utskillelse av urinoksalat fra baseline
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Opptil 60 måneder
Prosentandel av tid som oppdager urinoksalat: kreatininforhold ≤ nesten normaliseringsterskel (≤1,5 × ULN)
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Opptil 60 måneder
Prosentandel av deltakere med utskillelse av urinoksalat ≤ øvre normalgrense (ULN) og ≤ 1,5 x ULN
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Opptil 60 måneder
Prosentvis endring i plasmaoksalat fra baseline til slutten av studien (måned 60)
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Opptil 60 måneder
Absolutt endring i plasmaoksalat fra baseline til slutten av studien (måned 60)
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Opptil 60 måneder
Maksimal observert plasmakonsentrasjon (Cmax) av Lumasiran
Tidsramme: Inntil 24 måneder
Inntil 24 måneder
Tid til maksimal observert plasmakonsentrasjon (Tmax) av Lumasiran
Tidsramme: Inntil 24 måneder
Inntil 24 måneder
Eliminering Halveringstid (t1/2beta) av Lumasiran
Tidsramme: Inntil 24 måneder
Inntil 24 måneder
Område under konsentrasjon-tidskurven (AUC) til Lumasiran
Tidsramme: Inntil 24 måneder
Inntil 24 måneder
Tilsynelatende klarering (CL/F) av Lumasiran
Tidsramme: Inntil 24 måneder
Inntil 24 måneder
Tilsynelatende distribusjonsvolum (V/F) av Lumasiran
Tidsramme: Inntil 24 måneder
Inntil 24 måneder
Endring i estimert glomerulær filtreringshastighet (eGFR) fra baseline
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Opptil 60 måneder
Hyppighet av uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Opptil 60 måneder
Opptil 60 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. april 2019

Primær fullføring (Faktiske)

29. juni 2020

Studiet fullført (Antatt)

19. august 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. april 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

4. april 2019

Først lagt ut (Faktiske)

5. april 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

22. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ALN-GO1-004
  • 2018-004014-17 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Tilgang til anonymiserte individuelle deltakerdata som støtter disse resultatene gjøres tilgjengelig 12 måneder etter at studien er fullført og ikke mindre enn 12 måneder etter at produktet og indikasjonen er godkjent i USA og/eller EU.

Data vil bli gitt avhengig av godkjenning av et forskningsforslag og gjennomføring av en datadelingsavtale. Forespørsler om tilgang til data kan sendes via nettsiden www.vivli.org.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Primær hyperoksaluri type 1 (PH1)

Kliniske studier på Lumasiran

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Slovenia

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere