Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie lumasiranu u niemowląt i małych dzieci z pierwotną hiperoksalurią typu 1 (ILLUMINATE-B)

24 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-B: Otwarte badanie mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki lumasiranu u niemowląt i małych dzieci z pierwotną hiperoksalurią typu 1

Celem tego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) lumasiranu u niemowląt i małych dzieci z potwierdzoną pierwotną hiperoksalurią typu 1 (PH1).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Lyon, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francja
        • Clinical Trial Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Izrael
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Izrael
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ma genetyczne potwierdzenie pierwotnej hiperoksalurii typu 1 (PH1)
  • Spełnia wymagania dotyczące wydalania szczawianu z moczem
  • Jeśli przyjmujesz witaminę B6 (pirydoksynę), musisz być na stabilnym schemacie przez co najmniej 90 dni

Kryteria wyłączenia:

  • Jeśli w chwili badania przesiewowego ma mniej niż 12 miesięcy, ma nienormalnie wysoki poziom kreatyniny w surowicy
  • Jeśli w chwili badania przesiewowego ma ≥12 miesięcy, szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (GFR) wynosi ≤45 ml/min/1,73 m^2
  • Kliniczne dowody ogólnoustrojowej oksalozy
  • Historia przeszczepu nerki lub wątroby

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Lumasiran
Lumasiran będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym (SC).
Lek: Lumasiran
Lumasiran będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym (SC).
Inne nazwy:
  • ALN-GO1

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana procentowa stosunku szczawianu do kreatyniny w moczu punktowym od wartości początkowej do miesiąca 6
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 6
Procentową zmianę stosunku szczawianów do kreatyniny w moczu oszacowano na podstawie średniej procentowej zmiany od wartości początkowej w miesiącach od 3 do 6. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na korzystny wynik.
Linia bazowa do miesiąca 6

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana spotowego wskaźnika okssalanu moczowego: współczynnik kreatyniny w okresie przedłużenia (miesiąc 6 do końca badania [miesiąc 60])
Ramy czasowe: Od 6 do miesiąca 60
Negatywna zmiana od linii podstawowej wskazuje na korzystny wynik.
Od 6 do miesiąca 60
Procent czasu, w którym spostrzegawcze szczawian moczowy: Stosunek kreatyniny wynosi lub poniżej progu prawie normalizacyjnego (≤1,5 × górna granica normalnego (ULN) dla wieku)
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Procent czasu, w którym spostrzegawcze szczawian moczowy: poziom stosunku kreatyniny (UOX: CR) wynosi lub poniżej ≤ 1,5xUln jest obliczany jako (skumulowane miesiące w pobliżu progu normalizacji lub poniżej, podzielone przez skumulowane miesiące ocen)*100. Kumulatywne miesiące w prawie normalizacji jest definiowane jako sumowanie we wszystkich przedziałach, które osiągnęły prawie normalny próg, a skumulowane miesiące ważnych ocen definiuje się jako podsumowanie wszystkich ważnych zbiorów po bazie. Poziomy ULN wskaźnika szczawianu w moczu do kreatyniny do kreatyniny, w którym poziomy szczawianu w moczu analizowano za pomocą testu enzymatycznego. Zależne od wieku poziomy URN odniesienia do stosunku szczawianu w moczu punktowym do kreatyniny są następujące: 1-1,5 lat = 0,158; 1,5-2 lata = 0,138; 2-2,5 lat = 0,124; 2,5-3 lata = 0,116; 3-3,5 lat = 0,102; 3,5-4 lata = 0,094; 4-4,5 lat = 0,088; 4,5-5 lat = 0,082; 5-5,5 lat = 0,077; 5,5-6 lat = 0,073.
Do 60 miesięcy
Absolutna zmiana spotowego współczynnika szczawianu moczowego: kreatynina od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 6 i miesiąca 60
Zmiana bezwzględna jest reprezentowana jako stosunek milimoli szczawianu w moczu do mililimoli kreatyniny w moczu.
Od linii bazowej do 6 i miesiąca 60
Procent uczestników z plamką szczawianu moczowego: poziomy współczynnika kreatyniny ≤ URN dla wieku
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Odsetek uczestników spełniający kryteria (stosunek UOX: CR ≤ ULN dla wieku) przynajmniej podczas jednej wizyty po bazie podano dla tej pomiaru wyniku. Zależne od wieku poziomy URN odniesienia do stosunku szczawianu w moczu punktowym do kreatyniny są następujące: 1-1,5 lat = 0,158; 1,5-2 lata = 0,138; 2-2,5 lat = 0,124; 2,5-3 lata = 0,116; 3-3,5 lat = 0,102; 3,5-4 lata = 0,094; 4-4,5 lat = 0,088; 4,5-5 lat = 0,082; 5-5,5 lat = 0,077; 5,5-6 lat = 0,073.
Do 60 miesięcy
Procent uczestników z plamką szczawianu moczowego: poziomy stosunku kreatyniny ≤ 1,5xuln dla wieku
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Odsetek uczestników spełniających kryteria (stosunek UOX: CR ≤ 1,5xuln dla wieku) przynajmniej podczas jednej wizyty po bazie podano dla tej miary wyniku. Zależne od wieku poziomy URN odniesienia do stosunku szczawianu w moczu punktowym do kreatyniny są następujące: 1-1,5 lat = 0,158; 1,5-2 lata = 0,138; 2-2,5 lat = 0,124; 2,5-3 lata = 0,116; 3-3,5 lat = 0,102; 3,5-4 lata = 0,094; 4-4,5 lat = 0,088; 4,5-5 lat = 0,082; 5-5,5 lat = 0,077; 5,5-6 lat = 0,073.
Do 60 miesięcy
Procentowa zmiana szczawianu w osoczu od wartości wyjściowej na koniec badania (miesiąc 60)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 6 i miesiąca 60
Dolna granica kwantyfikacji (LLOQ) wynosiła 5,55 mikromole na litr (μmol/l). Negatywna zmiana od linii podstawowej wskazuje na korzystny wynik.
Od linii bazowej do 6 i miesiąca 60
Bezwzględna zmiana szczawianu w osoczu od wartości wyjściowej na koniec badania (miesiąc 60)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 6 i miesiąca 60
LLOQ wynosił 5,55 μmol/L. Negatywna zmiana od linii podstawowej wskazuje na korzystny wynik.
Od linii bazowej do 6 i miesiąca 60
Maksymalne zaobserwowane stężenie osocza (Cmax) lumasiran
Ramy czasowe: 2 godziny, 4 godziny, 8 godzin, 12 godzin i 24 godziny po dawce w dniu 1, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
CMAX był maksymalnym stężeniem w osoczu po dawce w ramach czasowych próbkowania farmakokinetycznego (PK). Wyższy CMAX ogólnie wskazuje na wyższą ekspozycję na leki.
2 godziny, 4 godziny, 8 godzin, 12 godzin i 24 godziny po dawce w dniu 1, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Czas do maksymalnego zaobserwowanego stężenia w osoczu (TMAX) lumasiran
Ramy czasowe: 2 godziny, 4 godziny, 8 godzin, 12 godzin i 24 godziny po dawce w dniu 1, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
TMAX oszacowano przez obliczenie czasu wymaganego do osiągnięcia maksymalnego stężenia w osoczu (CMAX) po podaniu leku. Niższy TMAX ogólnie wskazuje szybsze wchłanianie leków w miejscu podawania.
2 godziny, 4 godziny, 8 godzin, 12 godzin i 24 godziny po dawce w dniu 1, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Eliminacja półtrwania (T1/2beta) lumasiran
Ramy czasowe: 2 godziny, 4 godziny, 8 godzin, 12 godzin i 24 godziny po dawce w dniu 1, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Okres półtrwania eliminacji oszacowano na podstawie fazy końcowej profilu stężenia w osoczu po dawce. Krótszy okres półtrwania zazwyczaj wskazuje na szybką eliminację leku z organizmu.
2 godziny, 4 godziny, 8 godzin, 12 godzin i 24 godziny po dawce w dniu 1, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Obszar pod krzywą koncentracji od 0 do 24 godzin (AUC0-24) lumasiran
Ramy czasowe: 24 godziny po dawce w dniu 1, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
AUC0-24 była całkowitą ekspozycją na leki obliczoną jako obszar pod krzywą stężenia w osoczu od czasu dawkowania (t = 0) do 24 godzin.
24 godziny po dawce w dniu 1, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Powierzchnia pod krzywą czasu stężenia od 0 do ostatniego ustalenia kwantyfikowalnego (Lumasiran)
Ramy czasowe: 2 godziny, 4 godziny, 8 godzin, 12 godzin i 24 godziny po dawce w dniu 1, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
AUC0 LOST była całkowitą ekspozycją na leki obliczoną jako obszar pod krzywą stężenia w osoczu od czasu 0 do czasu ostatniego mierzalnego (wymiernego) stężenia (C_LAST).
2 godziny, 4 godziny, 8 godzin, 12 godzin i 24 godziny po dawce w dniu 1, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Obszar pod krzywą czasu stężenia od 0 do nieskończoności (AUC0-infinity) lumasiran
Ramy czasowe: 2 godziny, 4 godziny, 8 godzin, 12 godzin i 24 godziny po dawce w dniu 1, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Niezwykle AUC0 było całkowitą ekspozycją na leki oszacowaną jako obszar pod krzywą stężenia w osoczu od czasu 0 ekstrapolowanego do nieskończoności.
2 godziny, 4 godziny, 8 godzin, 12 godzin i 24 godziny po dawce w dniu 1, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Pozorna klirens (Cl/F) lumasiran
Ramy czasowe: 2 godziny, 4 godziny, 8 godzin, 12 godzin i 24 godziny po dawce w dniu 1, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Pozorną klirens obliczono, dzieląc obszar pod krzywą stężenia w osoczu od zerowej nieskończoności przez podawaną dawkę. Wyższy klirens generalnie wskazuje na szybszą eliminację z ciała.
2 godziny, 4 godziny, 8 godzin, 12 godzin i 24 godziny po dawce w dniu 1, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Widoczna objętość dystrybucji (v/f) lumasiran
Ramy czasowe: 2 godziny, 4 godziny, 8 godzin, 12 godzin i 24 godziny po dawce w dniu 1, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Pozorna objętość rozkładu ogólnie wskazuje na zakres rozkładu leku w ciele.
2 godziny, 4 godziny, 8 godzin, 12 godzin i 24 godziny po dawce w dniu 1, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
Zmiana od wartości wyjściowej w szacowanym szybkości filtracji kłębuszkowej (EGFR)
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 6 i miesiąca 60
EGFR [w mililitrach na minutę na 1,73 metra kwadratowy (ml/min/1,73 m^2)] obliczono na podstawie kreatyniny w surowicy (SCR) w oparciu o formułę łóżka Schwartz dla uczestników w wieku ≥12 miesięcy w momencie oceny.
Od linii bazowej do 6 i miesiąca 60
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi (AES)
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Zdarzenie niepożądane (AE) to każde niezdolne wystąpienie medyczne u uczestnika lub uczestnika badań klinicznych podawanych produktem leczniczym i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem.
Do 60 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 kwietnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 czerwca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

26 lipca 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 kwietnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 kwietnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 kwietnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 stycznia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALN-GO1-004
  • 2018-004014-17 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników potwierdzających te wyniki jest udostępniany 12 miesięcy po zakończeniu badania i nie mniej niż 12 miesięcy po zatwierdzeniu produktu i wskazania w USA i/lub UE.

Dane zostaną udostępnione pod warunkiem zatwierdzenia propozycji badawczej i zawarcia umowy o udostępnieniu danych. Wnioski o dostęp do danych można składać za pośrednictwem strony internetowej www.vivli.org.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj