Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie lumasiranu u niemowląt i małych dzieci z pierwotną hiperoksalurią typu 1 (ILLUMINATE-B)

25 czerwca 2024 zaktualizowane przez: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-B: Otwarte badanie mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki lumasiranu u niemowląt i małych dzieci z pierwotną hiperoksalurią typu 1

Celem tego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) lumasiranu u niemowląt i małych dzieci z potwierdzoną pierwotną hiperoksalurią typu 1 (PH1).

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

18

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Lyon, Francja
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francja
        • Clinical Trial Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Izrael
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Izrael
        • Clinical Trial Site
  • Niemcy
      • Bonn, Niemcy
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Clinical Trial Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 5 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ma genetyczne potwierdzenie pierwotnej hiperoksalurii typu 1 (PH1)
  • Spełnia wymagania dotyczące wydalania szczawianu z moczem
  • Jeśli przyjmujesz witaminę B6 (pirydoksynę), musisz być na stabilnym schemacie przez co najmniej 90 dni

Kryteria wyłączenia:

  • Jeśli w chwili badania przesiewowego ma mniej niż 12 miesięcy, ma nienormalnie wysoki poziom kreatyniny w surowicy
  • Jeśli w chwili badania przesiewowego ma ≥12 miesięcy, szacowany wskaźnik przesączania kłębuszkowego (GFR) wynosi ≤45 ml/min/1,73 m^2
  • Kliniczne dowody ogólnoustrojowej oksalozy
  • Historia przeszczepu nerki lub wątroby

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Lumasiran
Lumasiran będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym (SC).
Lek: Lumasiran
Lumasiran będzie podawany we wstrzyknięciu podskórnym (SC).
Inne nazwy:
  • ALN-GO1

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana procentowa stosunku szczawianu do kreatyniny w moczu punktowym od wartości początkowej do miesiąca 6
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 6
Procentową zmianę stosunku szczawianów do kreatyniny w moczu oszacowano na podstawie średniej procentowej zmiany od wartości początkowej w miesiącach od 3 do 6. Ujemna zmiana w stosunku do linii bazowej wskazuje na korzystny wynik.
Linia bazowa do miesiąca 6

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Procentowa zmiana wydalania szczawianu z moczem od wartości początkowej do końca badania (miesiąc 60)
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Do 60 miesięcy
Bezwzględna zmiana w wydalaniu szczawianu z moczem od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Do 60 miesięcy
Procent czasu, w którym wykrywany jest stosunek szczawianów do kreatyniny w moczu ≤ Próg bliski normalizacji (≤1,5 × GGN)
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Do 60 miesięcy
Odsetek uczestników z wydalaniem szczawianu z moczem ≤ górnej granicy normy (GGN) i ≤ 1,5 x GGN
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Do 60 miesięcy
Procentowa zmiana stężenia szczawianów w osoczu od wartości początkowej do końca badania (miesiąc 60)
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Do 60 miesięcy
Bezwzględna zmiana stężenia szczawianów w osoczu od wartości początkowej do końca badania (miesiąc 60)
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Do 60 miesięcy
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax) lumasiranu
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Czas do osiągnięcia maksymalnego obserwowanego stężenia w osoczu (Tmax) produktu Lumasiran
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Okres półtrwania w fazie eliminacji (t1/2beta) Lumasiranu
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Obszar pod krzywą stężenie-czas (AUC) Lumasiranu
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Pozorny klirens (CL/F) Lumasiranu
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Pozorna objętość dystrybucji (V/F) Lumasiranu
Ramy czasowe: Do 24 miesięcy
Do 24 miesięcy
Zmiana szacowanej szybkości przesączania kłębuszkowego (eGFR) od wartości początkowej
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Do 60 miesięcy
Częstotliwość zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Do 60 miesięcy
Do 60 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 kwietnia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 czerwca 2020

Ukończenie studiów (Szacowany)

19 sierpnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 kwietnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 kwietnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

5 kwietnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 czerwca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ALN-GO1-004
  • 2018-004014-17 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników potwierdzających te wyniki jest udostępniany 12 miesięcy po zakończeniu badania i nie mniej niż 12 miesięcy po zatwierdzeniu produktu i wskazania w USA i/lub UE.

Dane zostaną udostępnione pod warunkiem zatwierdzenia propozycji badawczej i zawarcia umowy o udostępnieniu danych. Wnioski o dostęp do danych można składać za pośrednictwem strony internetowej www.vivli.org.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Pierwotna hiperoksaluria typu 1 (PH1)

Badania kliniczne na Lumasiran

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Congo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj