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Eine Studie zu Lumasiran bei Säuglingen und Kleinkindern mit primärer Hyperoxalurie Typ 1 (ILLUMINATE-B)

24. Januar 2025 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-B: Eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Lumasiran bei Säuglingen und Kleinkindern mit primärer Hyperoxalurie Typ 1

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von Lumasiran bei Säuglingen und Kleinkindern mit bestätigter primärer Hyperoxalurie Typ 1 (PH1).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

18

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland
        • Clinical Trial Site
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankreich
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Hat eine genetische Bestätigung der primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1)
  • Erfüllt die Anforderungen an die Oxalatausscheidung im Urin
  • Wenn Sie Vitamin B6 (Pyridoxin) einnehmen, müssen Sie mindestens 90 Tage lang ein stabiles Regime eingenommen haben

Ausschlusskriterien:

  • Wenn <12 Monate beim Screening alt, hat ein ungewöhnlich hohes Serum-Kreatinin
  • Wenn es beim Screening ≥ 12 Monate alt ist, hat es eine geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (GFR) von ≤ 45 ml/min/1,73 m^2
  • Klinischer Nachweis einer systemischen Oxalose
  • Vorgeschichte einer Nieren- oder Lebertransplantation

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Lumasiran
Lumasiran wird durch subkutane (s.c.) Injektion verabreicht.
Arzneimittel: Lumasiran
Lumasiran wird durch subkutane (s.c.) Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • ALN-GO1

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des Oxalat:Kreatinin-Verhältnisses im Spot-Urin von der Baseline bis zum 6. Monat
Zeitfenster: Baseline bis Monat 6
Die prozentuale Veränderung des Oxalat:Kreatinin-Verhältnisses im Spot-Urin wurde durch eine durchschnittliche prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert über die Monate 3 bis 6 geschätzt. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf ein günstiges Ergebnis hin.
Baseline bis Monat 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des Spot -Oxalat: Kreatinin -Verhältnisses im Verlängerungszeitraum (Monat 6 bis Ende der Studie [Monat 60])
Zeitfenster: Von 6 bis Monat 60
Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt ein günstiges Ergebnis an.
Von 6 bis Monat 60
Prozentsatz der Zeit, die das Verhältnis von Oxalat: Kreatinin im Urin ist, liegt bei oder unterhalb der Nah-normalisierungsschwelle (≤ 1,5 × Obergrenze des Normalwerts (ULN) für das Alter)
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Prozentsatz der Zeit, die das Verhältnis von Kreatinin (Uox: CR) im Urin ist, liegt bei oder unter ≤ 1,5xuln als (kumulative Monate bei oder unterhalb der Nahverlustschwelle geteilt durch kumulative Monate der Bewertungen)*100. Die kumulativen Monate in der Nähe der Normalisierung sind definiert als die Summierung in allen Intervallen, die den nahezu normalen Schwellenwert erfüllen, und die kumulativen Monate gültiger Bewertungen sind als Summierung für alle gültigen Nachbaselinsammlungen definiert. ULN -Spiegel des Oxalat -zu -Kreatinin -Verhältnisses im Urin, bei dem Urinoxalatspiegel unter Verwendung des enzymatischen Assays analysiert wurden. Die altersabhängigen Referenz-ULN-Spiegel an Oxalat-zu-Kreatinin-Verhältnis im Urin sind wie folgt: 1-1,5 Jahre = 0,158; 1,5-2 Jahre = 0,138; 2-2,5 Jahre = 0,124; 2,5-3 Jahre = 0,116; 3-3,5 Jahre = 0,102; 3,5-4 Jahre = 0,094; 4-4,5 Jahre = 0,088; 4,5-5 Jahre = 0,082; 5-5,5 Jahre = 0,077; 5,5-6 Jahre = 0,073.
Bis zu 60 Monate
Absolute Veränderung des Oxalat: Kreatinin -Verhältnisses im Urin im Urin von Basislinie
Zeitfenster: Von Grundlinie bis Monat 6 und Monat 60
Die absolute Veränderung wird als Verhältnis von Millimolen von Urinoxalat zu Millimol von Harnkreatinin dargestellt.
Von Grundlinie bis Monat 6 und Monat 60
Prozentsatz der Teilnehmer mit Spot -Urin -Oxalat -: -Kreatinin -Verhältnis -Niveaus ≤ die ULN für das Alter
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Der Prozentsatz der Teilnehmer, die die Kriterien (UOX: CR-Verhältnis ≤ die ULN für das Alter) erfüllen, mindestens bei einem Besuch nach der Baseline wurde für diese Ergebnismaßnahme gemeldet. Die altersabhängigen Referenz-ULN-Spiegel an Oxalat-zu-Kreatinin-Verhältnis im Urin sind wie folgt: 1-1,5 Jahre = 0,158; 1,5-2 Jahre = 0,138; 2-2,5 Jahre = 0,124; 2,5-3 Jahre = 0,116; 3-3,5 Jahre = 0,102; 3,5-4 Jahre = 0,094; 4-4,5 Jahre = 0,088; 4,5-5 Jahre = 0,082; 5-5,5 Jahre = 0,077; 5,5-6 Jahre = 0,073.
Bis zu 60 Monate
Prozentsatz der Teilnehmer mit Spot -Oxalat -: -Kreatinin -Verhältnisspiegel im Urin ≤ 1,5xuln für das Alter
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Der Prozentsatz der Teilnehmer, die die Kriterien erfüllen (UOX: CR-Verhältnis ≤ 1,5xuln für das Alter), mindestens bei einem Besuch nach der Baseline wurden für diese Ergebnismessung gemeldet. Die altersabhängigen Referenz-ULN-Spiegel an Oxalat-zu-Kreatinin-Verhältnis im Urin sind wie folgt: 1-1,5 Jahre = 0,158; 1,5-2 Jahre = 0,138; 2-2,5 Jahre = 0,124; 2,5-3 Jahre = 0,116; 3-3,5 Jahre = 0,102; 3,5-4 Jahre = 0,094; 4-4,5 Jahre = 0,088; 4,5-5 Jahre = 0,082; 5-5,5 Jahre = 0,077; 5,5-6 Jahre = 0,073.
Bis zu 60 Monate
Prozentuale Veränderung des Plasma -Oxalats von der Grundlinie bis zum Ende der Studie (Monat 60)
Zeitfenster: Von Grundlinie bis Monat 6 und Monat 60
Die Untergrenze der Quantifizierung (LLOQ) betrug 5,55 Mikromol pro Liter (μmol/l). Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt ein günstiges Ergebnis an.
Von Grundlinie bis Monat 6 und Monat 60
Absolute Veränderung des Plasmaoxalats von der Grundlinie bis zum Ende der Studie (Monat 60)
Zeitfenster: Von Grundlinie bis Monat 6 und Monat 60
Der LLOQ betrug 5,55 μmol/l. Eine negative Änderung gegenüber dem Ausgangswert zeigt ein günstiges Ergebnis an.
Von Grundlinie bis Monat 6 und Monat 60
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von Lumasiran
Zeitfenster: 2 Stunden, 4 Stunden, 8 Stunden, 12 Stunden und 24 Stunden nach Dosis am Tag 1, Monat 6, Monat 12, Monat 18 und Monat 24
CMAX war die maximale Plasmakonzentration nach der Dosis innerhalb des Pharmakokinetischen (PK) Probenahmezeitrahmens. Höheres Cmax weist im Allgemeinen eine höhere Arzneimittelexposition an.
2 Stunden, 4 Stunden, 8 Stunden, 12 Stunden und 24 Stunden nach Dosis am Tag 1, Monat 6, Monat 12, Monat 18 und Monat 24
Zeit bis maximal beobachtete Plasmakonzentration (Tmax) von Lumasiran
Zeitfenster: 2 Stunden, 4 Stunden, 8 Stunden, 12 Stunden und 24 Stunden nach Dosis am Tag 1, Monat 6, Monat 12, Monat 18 und Monat 24
TMAX wurde geschätzt, indem die Zeit berechnet wurde, um die maximale Plasmakonzentration (CMAX) nach der Arzneimittelverabreichung zu erreichen. Eine niedrigere TMAX zeigt im Allgemeinen eine schnellere Arzneimittelabsorption von der Verabreichungsstelle an.
2 Stunden, 4 Stunden, 8 Stunden, 12 Stunden und 24 Stunden nach Dosis am Tag 1, Monat 6, Monat 12, Monat 18 und Monat 24
Eliminierung Halbwertszeit (T1/2beta) von Lumasiran
Zeitfenster: 2 Stunden, 4 Stunden, 8 Stunden, 12 Stunden und 24 Stunden nach Dosis am Tag 1, Monat 6, Monat 12, Monat 18 und Monat 24
Die Eliminierungs Halbwertszeit wurde aus der Endphase des Plasma-Konzentrationsprofilprofils nach der Dosis geschätzt. Die kürzere Halbwertszeit weist im Allgemeinen eine schnelle Medikamente aus dem Körper hin.
2 Stunden, 4 Stunden, 8 Stunden, 12 Stunden und 24 Stunden nach Dosis am Tag 1, Monat 6, Monat 12, Monat 18 und Monat 24
Fläche unter der Konzentrationskurve von 0 bis 24 Stunden (AUC0-24) von Lumasiran
Zeitfenster: 24 Stunden nach Dosis am Tag 1, Monat 6, Monat 12, Monat 18 und Monat 24
AUC0-24 war die gesamte Arzneimittelexposition, die als Fläche unter der Plasmakonzentrationskurve aus dem Zeitpunkt der Dosierung (t = 0) auf 24 Stunden berechnet wurde.
24 Stunden nach Dosis am Tag 1, Monat 6, Monat 12, Monat 18 und Monat 24
Fläche unter der Konzentrationszeitkurve von 0 bis zuletzt quantifizierbarer Konzentration (AUC0-Last) von Lumasiran
Zeitfenster: 2 Stunden, 4 Stunden, 8 Stunden, 12 Stunden und 24 Stunden nach Dosis am Tag 1, Monat 6, Monat 12, Monat 18 und Monat 24
AUC0-Last war die gesamte Arzneimittelexposition, die als Fläche unter der Plasmakonzentrationskurve von Zeit 0 bis zur Zeit der letzten messbaren (quantifizierbaren) Konzentration (c_last) berechnet wurde.
2 Stunden, 4 Stunden, 8 Stunden, 12 Stunden und 24 Stunden nach Dosis am Tag 1, Monat 6, Monat 12, Monat 18 und Monat 24
Fläche unter der Konzentrationskurve von 0 bis unendlich (AUC0-Infinity) von Lumasiran
Zeitfenster: 2 Stunden, 4 Stunden, 8 Stunden, 12 Stunden und 24 Stunden nach Dosis am Tag 1, Monat 6, Monat 12, Monat 18 und Monat 24
AUC0-Infinity war die gesamte Arzneimittelexposition, die als Fläche unter der Plasma-Konzentrationskurve von Zeit 0 geschätzt wurde.
2 Stunden, 4 Stunden, 8 Stunden, 12 Stunden und 24 Stunden nach Dosis am Tag 1, Monat 6, Monat 12, Monat 18 und Monat 24
Offensichtliche Clearance (CL/F) von Lumasiran
Zeitfenster: 2 Stunden, 4 Stunden, 8 Stunden, 12 Stunden und 24 Stunden nach Dosis am Tag 1, Monat 6, Monat 12, Monat 18 und Monat 24
Die scheinbare Clearance wurde berechnet, indem die Fläche unter der Plasma-Konzentrationszeitkurve durch die verabreichte Dosis von Null unendlich geteilt wurde. Eine höhere Clearance zeigt im Allgemeinen eine schnellere Eliminierung aus dem Körper an.
2 Stunden, 4 Stunden, 8 Stunden, 12 Stunden und 24 Stunden nach Dosis am Tag 1, Monat 6, Monat 12, Monat 18 und Monat 24
Scheinbares Verteilungsvolumen (v/f) von Lumasiran
Zeitfenster: 2 Stunden, 4 Stunden, 8 Stunden, 12 Stunden und 24 Stunden nach Dosis am Tag 1, Monat 6, Monat 12, Monat 18 und Monat 24
Das scheinbare Verteilungsvolumen zeigt im Allgemeinen das Ausmaß der Arzneimittelverteilung im Körper an.
2 Stunden, 4 Stunden, 8 Stunden, 12 Stunden und 24 Stunden nach Dosis am Tag 1, Monat 6, Monat 12, Monat 18 und Monat 24
Änderung von Ausgangswert in der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (EGFR)
Zeitfenster: Von Grundlinie bis Monat 6 und Monat 60
EGFR [in Millilitern pro Minute pro 1,73 Meter Quadrat (ml/min/1,73 m^2)]] wurde aus Serumkreatinin (SCR) berechnet, basierend auf der Schwartz -Bettformel für Teilnehmer ≥ 12 Monate zum Zeitpunkt der Bewertung.
Von Grundlinie bis Monat 6 und Monat 60
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AES)
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Ein unerwünschtes Ereignis (AE) ist ein unglaubliches medizinisches Ereignis bei einem Teilnehmer oder einem klinischen Untersuchungsteilnehmer, das ein medizinisches Produkt verabreicht hat und das nicht unbedingt eine kausale Beziehung zu dieser Behandlung aufweist.
Bis zu 60 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. April 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Juni 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

26. Juli 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. April 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. April 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. April 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Januar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALN-GO1-004
  • 2018-004014-17 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Der Zugang zu anonymisierten individuellen Teilnehmerdaten, die diese Ergebnisse unterstützen, wird 12 Monate nach Abschluss der Studie und spätestens 12 Monate nach der Zulassung des Produkts und der Indikation in den USA und/oder der EU verfügbar gemacht.

Die Bereitstellung der Daten erfolgt unter der Voraussetzung der Genehmigung eines Forschungsvorschlags und der Unterzeichnung einer Datenfreigabevereinbarung. Anträge auf Zugang zu Daten können über die Website www.vivli.org gestellt werden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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