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Eine Studie zu Lumasiran bei Säuglingen und Kleinkindern mit primärer Hyperoxalurie Typ 1 (ILLUMINATE-B)

17. April 2024 aktualisiert von: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-B: Eine Open-Label-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Lumasiran bei Säuglingen und Kleinkindern mit primärer Hyperoxalurie Typ 1

Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD) von Lumasiran bei Säuglingen und Kleinkindern mit bestätigter primärer Hyperoxalurie Typ 1 (PH1).

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

18

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Bonn, Deutschland
        • Clinical Trial Site
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankreich
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigte Staaten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Clinical Trial Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 5 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Hat eine genetische Bestätigung der primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1)
  • Erfüllt die Anforderungen an die Oxalatausscheidung im Urin
  • Wenn Sie Vitamin B6 (Pyridoxin) einnehmen, müssen Sie mindestens 90 Tage lang ein stabiles Regime eingenommen haben

Ausschlusskriterien:

  • Wenn <12 Monate beim Screening alt, hat ein ungewöhnlich hohes Serum-Kreatinin
  • Wenn es beim Screening ≥ 12 Monate alt ist, hat es eine geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (GFR) von ≤ 45 ml/min/1,73 m^2
  • Klinischer Nachweis einer systemischen Oxalose
  • Vorgeschichte einer Nieren- oder Lebertransplantation

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Lumasiran
Lumasiran wird durch subkutane (s.c.) Injektion verabreicht.
Arzneimittel: Lumasiran
Lumasiran wird durch subkutane (s.c.) Injektion verabreicht.
Andere Namen:
  • ALN-GO1

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des Oxalat:Kreatinin-Verhältnisses im Spot-Urin von der Baseline bis zum 6. Monat
Zeitfenster: Baseline bis Monat 6
Die prozentuale Veränderung des Oxalat:Kreatinin-Verhältnisses im Spot-Urin wurde durch eine durchschnittliche prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert über die Monate 3 bis 6 geschätzt. Eine negative Veränderung gegenüber dem Ausgangswert weist auf ein günstiges Ergebnis hin.
Baseline bis Monat 6

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der Oxalatausscheidung im Urin von der Baseline bis zum Ende der Studie (Monat 60)
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Bis zu 60 Monate
Absolute Veränderung der Oxalatausscheidung im Urin gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Bis zu 60 Monate
Prozentsatz der Zeit, in der das Oxalat:Kreatinin-Verhältnis im Urin festgestellt wird ≤ Nahezu-Normalisierungsschwelle (≤1,5 × ULN)
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Bis zu 60 Monate
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Oxalatausscheidung im Urin ≤ der Obergrenze des Normalwerts (ULN) und ≤ 1,5 x ULN
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Bis zu 60 Monate
Prozentuale Veränderung des Plasmaoxalats von der Baseline bis zum Ende der Studie (Monat 60)
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Bis zu 60 Monate
Absolute Veränderung des Plasmaoxalats vom Ausgangswert bis zum Ende der Studie (Monat 60)
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Bis zu 60 Monate
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von Lumasiran
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Zeit bis zur maximal beobachteten Plasmakonzentration (Tmax) von Lumasiran
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Eliminationshalbwertszeit (t1/2beta) von Lumasiran
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC) von Lumasiran
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Scheinbare Clearance (CL/F) von Lumasiran
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Scheinbares Verteilungsvolumen (V/F) von Lumasiran
Zeitfenster: Bis zu 24 Monate
Bis zu 24 Monate
Änderung der geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Bis zu 60 Monate
Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen (UEs)
Zeitfenster: Bis zu 60 Monate
Bis zu 60 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. April 2019

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

29. Juni 2020

Studienabschluss (Geschätzt)

19. August 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. April 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. April 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. April 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

22. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ALN-GO1-004
  • 2018-004014-17 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Der Zugang zu anonymisierten individuellen Teilnehmerdaten, die diese Ergebnisse unterstützen, wird 12 Monate nach Abschluss der Studie und spätestens 12 Monate nach der Zulassung des Produkts und der Indikation in den USA und/oder der EU verfügbar gemacht.

Die Bereitstellung der Daten erfolgt unter der Voraussetzung der Genehmigung eines Forschungsvorschlags und der Unterzeichnung einer Datenfreigabevereinbarung. Anträge auf Zugang zu Daten können über die Website www.vivli.org gestellt werden.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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