Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Lumasiran hos spædbørn og småbørn med primær hyperoxaluri type 1 (ILLUMINATE-B)

24. januar 2025 opdateret af: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-B: En åben-label undersøgelse til evaluering af Lumasirans effektivitet, sikkerhed, farmakokinetik og farmakodynamik hos spædbørn og småbørn med primær hyperoxaluri type 1

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere lumasirans effekt, sikkerhed, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) hos spædbørn og småbørn med bekræftet primær hyperoxaluri type 1 (PH1).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

18

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Trial Site
  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Clinical Trial Site
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrig
        • Clinical Trial Site
  • Israel
      • Haifa, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israel
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Israel
        • Clinical Trial Site
  • Tyskland
      • Bonn, Tyskland
        • Clinical Trial Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har genetisk bekræftelse af primær hyperoxaluri type 1 (PH1)
  • Opfylder krav til udskillelse af oxalat i urinen
  • Hvis du tager vitamin B6 (pyridoxin), skal du have været på stabilt regime i mindst 90 dage

Ekskluderingskriterier:

  • Hvis <12 måneder gammel ved screening, har et unormalt højt serumkreatinin
  • Hvis ≥12 måneder gammel ved screening, har en estimeret glomerulær filtrationshastighed (GFR) på ≤45 mL/min/1,73m^2
  • Klinisk bevis for systemisk oxalose
  • Anamnese med nyre- eller levertransplantation

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lumasiran
Lumasiran vil blive indgivet ved subkutan (SC) injektion.
Medicin: Lumasiran
Lumasiran vil blive indgivet ved subkutan (SC) injektion.
Andre navne:
  • ALN-GO1

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i pleturinoxalat: kreatininforhold fra baseline til måned 6
Tidsramme: Baseline til måned 6
Procentvis ændring i pleturin-oxalat:kreatinin-forholdet blev estimeret ved en gennemsnitlig procentvis ændring fra baseline på tværs af måned 3 til 6. En negativ ændring fra baseline indikerer et gunstigt resultat.
Baseline til måned 6

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdelændring i ure -oxalat: kreatininforhold i forlængelsesperioden (måned 6 til slutningen af ​​studiet [måned 60])
Tidsramme: Fra måned 6 til måned 60
En negativ ændring fra baseline indikerer et gunstigt resultat.
Fra måned 6 til måned 60
Procentdel af tiden, der pletter urinoxalat: kreatininforhold er på eller under den næsten normaliseringstærskel (≤1,5 × øvre grænse for normal (ULN) for alder) for alder)
Tidsramme: Op til 60 måneder
Procentdel af tiden, der ser urinoxalat: kreatinin (UOX: CR) -forholdsniveau er på eller under ≤ 1,5xuln beregnes som (kumulative måneder ved eller under nær normaliseringstærskel divideret med kumulative måneders vurderinger)*100. Kumulative måneder i næsten normalisering er defineret som summeringen på tværs af alle intervaller, der opfyldte den næsten normale tærskel og kumulative måneder med gyldige vurderinger, defineres som summeringen på tværs af alle gyldige post-baseline-samlinger. ULN -niveauer af plet urinoxalat og kreatininforhold, hvor urinoxalatniveauer blev analyseret under anvendelse af enzymatisk assay. De aldersafhængige referencen ULN-niveauer af forholdet mellem oxalat og kreatinin er som følger: 1-1,5 år = 0,158; 1,5-2 år = 0,138; 2-2,5 år = 0,124; 2,5-3 år = 0,116; 3-3,5 år = 0,102; 3,5-4 år = 0,094; 4-4,5 år = 0,088; 4,5-5 år = 0,082; 5-5,5 år = 0,077; 5,5-6 år = 0,073.
Op til 60 måneder
Absolut ændring i plet -urinoxalat: kreatininforhold fra baseline
Tidsramme: Fra baseline til måned 6 og måned 60
Den absolutte ændring er repræsenteret som forholdet mellem millimoler af urinoxalat og millimoler af urinkreatinin.
Fra baseline til måned 6 og måned 60
Procentdel af deltagere med plet -urinoxalat: Kreatininforholdsniveauer ≤ ULN for alder
Tidsramme: Op til 60 måneder
Procentdelen af ​​deltagere, der opfylder kriterierne (UOX: CR-forholdet ≤ ULN for alder), i det mindste ved et besøg efter baseline blev rapporteret for dette resultatmål. De aldersafhængige referencen ULN-niveauer af forholdet mellem oxalat og kreatinin er som følger: 1-1,5 år = 0,158; 1,5-2 år = 0,138; 2-2,5 år = 0,124; 2,5-3 år = 0,116; 3-3,5 år = 0,102; 3,5-4 år = 0,094; 4-4,5 år = 0,088; 4,5-5 år = 0,082; 5-5,5 år = 0,077; 5,5-6 år = 0,073.
Op til 60 måneder
Procentdel af deltagere med plet -urinoxalat: Kreatininforholdsniveauer ≤ 1,5xuln for alder
Tidsramme: Op til 60 måneder
Procentdelen af ​​deltagere, der opfylder kriterierne (UOX: CR-forholdet ≤ 1,5xuln for alder), i det mindste ved et besøg efter baseline blev rapporteret for dette mål. De aldersafhængige referencen ULN-niveauer af forholdet mellem oxalat og kreatinin er som følger: 1-1,5 år = 0,158; 1,5-2 år = 0,138; 2-2,5 år = 0,124; 2,5-3 år = 0,116; 3-3,5 år = 0,102; 3,5-4 år = 0,094; 4-4,5 år = 0,088; 4,5-5 år = 0,082; 5-5,5 år = 0,077; 5,5-6 år = 0,073.
Op til 60 måneder
Procentdelændring i plasmaoxalat fra baseline til slutningen af ​​studiet (måned 60)
Tidsramme: Fra baseline til måned 6 og måned 60
Den nedre kvantificeringsgrænse (LLOQ) var 5,55 mikromol pr. Liter (μmol/L). En negativ ændring fra baseline indikerer et gunstigt resultat.
Fra baseline til måned 6 og måned 60
Absolut ændring i plasmaoxalat fra baseline til slutningen af ​​studiet (måned 60)
Tidsramme: Fra baseline til måned 6 og måned 60
LLOQ var 5,55 μmol/L. En negativ ændring fra baseline indikerer et gunstigt resultat.
Fra baseline til måned 6 og måned 60
Maksimal observeret plasmakoncentration (CMAX) af Lumasiran
Tidsramme: 2 timer, 4 timer, 8 timer, 12 timer og 24 timer efter dosis på dag 1, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Cmax var den maksimale plasmakoncentration efter dosis inden for den farmakokinetiske (PK) sampling tidsramme. Højere Cmax indikerer generelt højere lægemiddeleksponering.
2 timer, 4 timer, 8 timer, 12 timer og 24 timer efter dosis på dag 1, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Tid til maksimal observeret plasmakoncentration (Tmax) af Lumasiran
Tidsramme: 2 timer, 4 timer, 8 timer, 12 timer og 24 timer efter dosis på dag 1, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Tmax blev estimeret ved at beregne den tid, der kræves for at nå den maksimale plasmakoncentration (CMAX) efter lægemiddeladministrationen. Nedre Tmax indikerer generelt hurtigere lægemiddelabsorption fra administrationsstedet.
2 timer, 4 timer, 8 timer, 12 timer og 24 timer efter dosis på dag 1, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Elimination Half-Life (T1/2Beta) af Lumasiran
Tidsramme: 2 timer, 4 timer, 8 timer, 12 timer og 24 timer efter dosis på dag 1, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Eliminationshalveringstid blev estimeret ud fra terminalfasen af ​​plasmakoncentrationstiden-profilen efter dosis. Kortere halveringstid indikerer generelt hurtig eliminering af medikamenter fra kroppen.
2 timer, 4 timer, 8 timer, 12 timer og 24 timer efter dosis på dag 1, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Område under koncentrationstidskurven fra 0 til 24 timer (AUC0-24) af Lumasiran
Tidsramme: 24 timer efter dosis på dag 1, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
AUC0-24 var den samlede lægemiddeleksponering beregnet som området under plasmakoncentrationstidskurven fra tidspunktet for dosering (t = 0) til 24 timer.
24 timer efter dosis på dag 1, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Område under koncentrationstidskurven fra 0 til sidste kvantificerbare koncentration (AUC0-SAST) af Lumasiran
Tidsramme: 2 timer, 4 timer, 8 timer, 12 timer og 24 timer efter dosis på dag 1, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
AUC0-Last var den samlede lægemiddeleksponering beregnet som området under plasmakoncentrationstidskurven fra tid 0 til tidspunktet for den sidste målbare (kvantificerbare) koncentration (C_LAST).
2 timer, 4 timer, 8 timer, 12 timer og 24 timer efter dosis på dag 1, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Område under koncentrationstidskurven fra 0 til uendelig (AUC0-infinity) af Lumasiran
Tidsramme: 2 timer, 4 timer, 8 timer, 12 timer og 24 timer efter dosis på dag 1, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
AUC0-infinity var den samlede lægemiddeleksponering estimeret som området under plasmakoncentrationstidskurven fra tid 0 ekstrapoleret til uendelig.
2 timer, 4 timer, 8 timer, 12 timer og 24 timer efter dosis på dag 1, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Tilsyneladende clearance (CL/F) af Lumasiran
Tidsramme: 2 timer, 4 timer, 8 timer, 12 timer og 24 timer efter dosis på dag 1, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Tilsyneladende clearance blev beregnet ved at dele området under plasmakoncentrationstidskurven fra nul uendelighed med den indgivne dosis. En højere clearance indikerer generelt hurtigere eliminering fra kroppen.
2 timer, 4 timer, 8 timer, 12 timer og 24 timer efter dosis på dag 1, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Tilsyneladende mængde distribution (V/F) af Lumasiran
Tidsramme: 2 timer, 4 timer, 8 timer, 12 timer og 24 timer efter dosis på dag 1, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Tilsyneladende mængde distribution indikerer generelt omfanget af lægemiddelfordeling i kroppen.
2 timer, 4 timer, 8 timer, 12 timer og 24 timer efter dosis på dag 1, måned 6, måned 12, måned 18 og måned 24
Ændring fra baseline i estimeret glomerulær filtreringshastighed (EGFR)
Tidsramme: Fra baseline til måned 6 og måned 60
EGFR [i milliliter pr. Minut pr. 1,73 meter firkant (ml/min/1,73m^2)] blev beregnet ud fra serumkreatinin (SCR) baseret på Schwartz -sengeformel for deltagere ≥12 måneders alder på vurderingstidspunktet.
Fra baseline til måned 6 og måned 60
Antal deltagere med bivirkninger (AES)
Tidsramme: Op til 60 måneder
En bivirkning (AE) er enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst i en deltager eller klinisk undersøgelsesdeltager administreret et medicinsk produkt, og som ikke nødvendigvis har et årsagsforhold til denne behandling.
Op til 60 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. april 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. juni 2020

Studieafslutning (Faktiske)

26. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. april 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. april 2019

Først opslået (Faktiske)

5. april 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. januar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ALN-GO1-004
  • 2018-004014-17 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Adgang til anonymiserede individuelle deltagerdata, der understøtter disse resultater, stilles til rådighed 12 måneder efter undersøgelsens afslutning og ikke mindre end 12 måneder efter, at produktet og indikationen er blevet godkendt i USA og/eller EU.

Data vil blive leveret betinget af godkendelse af et forskningsforslag og gennemførelse af en datadelingsaftale. Anmodninger om adgang til data kan indsendes via hjemmesiden www.vivli.org.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner