Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Lumasiranu u kojenců a malých dětí s primární hyperoxalurií typu 1 (ILLUMINATE-B)

24. ledna 2025 aktualizováno: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-B: Otevřená studie k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky Lumasiranu u kojenců a malých dětí s primární hyperoxalurií typu 1

Účelem této studie je vyhodnotit účinnost, bezpečnost, farmakokinetiku (PK) a farmakodynamiku (PD) lumasiranu u kojenců a malých dětí s potvrzenou primární hyperoxalurií typu 1 (PH1).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

18

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Lyon, Francie
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Francie
        • Clinical Trial Site
  • Izrael
      • Haifa, Izrael
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Izrael
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Izrael
        • Clinical Trial Site
  • Německo
      • Bonn, Německo
        • Clinical Trial Site
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Clinical Trial Site
  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Clinical Trial Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 5 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Má genetické potvrzení primární hyperoxalurie typu 1 (PH1)
  • Splňuje požadavky na vylučování oxalátů močí
  • Pokud užíváte vitamín B6 (pyridoxin), musíte mít stabilní režim po dobu alespoň 90 dnů

Kritéria vyloučení:

  • Pokud je při screeningu <12 měsíců, má abnormálně vysoký sérový kreatinin
  • Pokud je při screeningu ≥12 měsíců, má odhadovanou rychlost glomerulární filtrace (GFR) ≤45 ml/min/1,73 m^2
  • Klinický důkaz systémové oxalózy
  • Transplantace ledvin nebo jater v anamnéze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Lumasiran
Lumasiran bude podáván subkutánní (SC) injekcí.
Lék: Lumasiran
Lumasiran bude podáván subkutánní (SC) injekcí.
Ostatní jména:
  • ALN-GO1

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna v spotovém močovém oxalátu:poměr kreatininu od výchozího stavu do měsíce 6
Časové okno: Výchozí stav do měsíce 6
Procentuální změna poměru oxalát:kreatinin v moči byla odhadnuta průměrnou procentuální změnou od výchozí hodnoty během 3. až 6. měsíce. Negativní změna oproti základnímu stavu naznačuje příznivý výsledek.
Výchozí stav do měsíce 6

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentní změna v oxalátu moči: poměr kreatininu v období prodloužení (6. měsíc ke konci studie [měsíc 60])
Časové okno: Od 6. do 60 měsíců
Negativní změna oproti základní linii naznačuje příznivý výsledek.
Od 6. do 60 měsíců
Procento času, který spot o oxalát moči: poměr kreatininu je na nebo pod prahem téměř normalizace (≤1,5 × horní hranice normálního (ULN) pro věk)
Časové okno: Až 60 měsíců
Procento času, který spot o oxalátu moči: poměr kreatininu (Uox: Cr) je na nebo pod ≤ 1,5 ° C se počítá jako (kumulativní měsíce v nebo pod téměř normalizační prahovou hodnotou děleno kumulativními měsíci hodnocení)*100. Kumulativní měsíce v téměř normalizaci jsou definovány jako souhrn ve všech intervalech, které splňovaly téměř normální prahovou hodnotu a kumulativní měsíce platných hodnocení, je definováno jako součet napříč všemi platnými kolekcí po nátěru. Hladiny ULN spotového moči oxalátu k kreatininu, kde byly hladiny oxalátu moči analyzovány pomocí enzymatického testu. Referenční hladiny ULN závislé na věku poměru oxalátu moči k kreatininu jsou následující: 1-1,5 let = 0,158; 1,5-2 roky = 0,138; 2-2,5 let = 0,124; 2,5-3 roky = 0,116; 3-3,5 let = 0,102; 3,5-4 roky = 0,094; 4-4,5 let = 0,088; 4,5-5 let = 0,082; 5-5,5 let = 0,077; 5,5-6 let = 0,073.
Až 60 měsíců
Absolutní změna v oxalátu moči: poměr kreatininu od základní linie
Časové okno: Od výchozího hodnoty do 6. a 6. měsíce
Absolutní změna je reprezentována jako poměr milimolů močového oxalátu k milimolům kreatininu v moči.
Od výchozího hodnoty do 6. a 6. měsíce
Procento účastníků s bodový močový oxalát: hladiny poměru kreatininu ≤ uln pro věk
Časové okno: Až 60 měsíců
Pro toto opatření na výsledky bylo hlášeno procento účastníků splňovalo kritéria (poměr Uox: CR ≤ uLN pro věk) alespoň při jedné návštěvě po hlavě. Referenční hladiny ULN závislé na věku poměru oxalátu moči k kreatininu jsou následující: 1-1,5 let = 0,158; 1,5-2 roky = 0,138; 2-2,5 let = 0,124; 2,5-3 roky = 0,116; 3-3,5 let = 0,102; 3,5-4 roky = 0,094; 4-4,5 let = 0,088; 4,5-5 let = 0,082; 5-5,5 let = 0,077; 5,5-6 let = 0,073.
Až 60 měsíců
Procento účastníků s oxalátem na moči: hladiny kreatininu ≤ 1,5 ° pro věk
Časové okno: Až 60 měsíců
Pro toto opatření na výsledky bylo hlášeno procento účastníků splňovalo kritéria (poměr Uox: CR ≤ 1,5 ° C pro věk) alespoň při jedné návštěvě po hlasování. Referenční hladiny ULN závislé na věku poměru oxalátu moči k kreatininu jsou následující: 1-1,5 let = 0,158; 1,5-2 roky = 0,138; 2-2,5 let = 0,124; 2,5-3 roky = 0,116; 3-3,5 let = 0,102; 3,5-4 roky = 0,094; 4-4,5 let = 0,088; 4,5-5 let = 0,082; 5-5,5 let = 0,077; 5,5-6 let = 0,073.
Až 60 měsíců
Procentní změna v plazmě oxalátu z výchozí hodnoty na konec studia (60 měsíců)
Časové okno: Od výchozího hodnoty do 6. a 6. měsíce
Dolní hranice kvantifikace (LLOQ) byla 5,55 mikromolů na litr (μmol/l). Negativní změna oproti základní linii naznačuje příznivý výsledek.
Od výchozího hodnoty do 6. a 6. měsíce
Absolutní změna oxalátu v plazmě z výchozí hodnoty na konec studia (60 měsíců)
Časové okno: Od výchozího hodnoty do 6. a 6. měsíce
LLOQ bylo 5,55 μmol/l. Negativní změna oproti základní linii naznačuje příznivý výsledek.
Od výchozího hodnoty do 6. a 6. měsíce
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (CMAX) Lumasiran
Časové okno: 2 hodiny, 4 hodiny, 8 hodin, 12 hodin a 24 hodin po dávce 1. den, 6. měsíce, 12. měsíc, 18. měsíc 18 a měsíc 24
CMAX byla maximální plazmatická koncentrace po dávce ve farmakokinetickém časovém rámci vzorkování. Vyšší CMAX obecně naznačuje vyšší expozici léčiva.
2 hodiny, 4 hodiny, 8 hodin, 12 hodin a 24 hodin po dávce 1. den, 6. měsíce, 12. měsíc, 18. měsíc 18 a měsíc 24
Čas na maximální pozorovanou plazmatickou koncentraci (TMAX) Lumasiran
Časové okno: 2 hodiny, 4 hodiny, 8 hodin, 12 hodin a 24 hodin po dávce 1. den, 6. měsíce, 12. měsíc, 18. měsíc 18 a měsíc 24
TMAX byl odhadnut výpočtem času potřebného k dosažení maximální plazmatické koncentrace (CMAX) po podání léčiva. Dolní TMAX obecně ukazuje rychlejší absorpci léčiva z místa podávání.
2 hodiny, 4 hodiny, 8 hodin, 12 hodin a 24 hodin po dávce 1. den, 6. měsíce, 12. měsíc, 18. měsíc 18 a měsíc 24
Eliminace poločas (T1/2beta) z Lumasiranu
Časové okno: 2 hodiny, 4 hodiny, 8 hodin, 12 hodin a 24 hodin po dávce 1. den, 6. měsíce, 12. měsíc, 18. měsíc 18 a měsíc 24
Eliminační poločas byl odhadnut z terminální fáze profilu plazmatické koncentrace po dávce. Kratší poločas obecně naznačuje rychlé odstranění léčiva z těla.
2 hodiny, 4 hodiny, 8 hodin, 12 hodin a 24 hodin po dávce 1. den, 6. měsíce, 12. měsíc, 18. měsíc 18 a měsíc 24
Plocha pod křivkou koncentrace času od 0 do 24 hodin (AUC0-24) Lumasiran
Časové okno: 24 hodin po dávce 1. dne, 6. Měsíce, 12. měsíc, 18. měsíc 18 a měsíc 24
AUC0-24 byla celková expozice léčiva vypočítaná jako plocha pod plazmatickou křivkou koncentrace času od doby dávkování (t = 0) do 24 hodin.
24 hodin po dávce 1. dne, 6. Měsíce, 12. měsíc, 18. měsíc 18 a měsíc 24
Plocha pod křivkou koncentrace času od 0 do poslední kvantifikovatelné koncentrace (AUC0-LAST) Lumasiranu
Časové okno: 2 hodiny, 4 hodiny, 8 hodin, 12 hodin a 24 hodin po dávce 1. den, 6. měsíce, 12. měsíc, 18. měsíc 18 a měsíc 24
AUC0-last byla celková expozice léčiva vypočtená jako plocha pod křivkou času koncentrace v plazmě od času 0 do doby poslední měřitelné (kvantifikovatelné) koncentrace (C_LAST).
2 hodiny, 4 hodiny, 8 hodin, 12 hodin a 24 hodin po dávce 1. den, 6. měsíce, 12. měsíc, 18. měsíc 18 a měsíc 24
Plocha pod křivkou koncentrace času od 0 do nekonečna (AUC0-infinity) Lumasiran
Časové okno: 2 hodiny, 4 hodiny, 8 hodin, 12 hodin a 24 hodin po dávce 1. den, 6. měsíce, 12. měsíc, 18. měsíc 18 a měsíc 24
AUC0-infinity byla celková expozice léčiva odhadovaná jako plocha pod křivkou doby koncentrace plazmatické koncentrace od času 0 extrapolované na nekonečno.
2 hodiny, 4 hodiny, 8 hodin, 12 hodin a 24 hodin po dávce 1. den, 6. měsíce, 12. měsíc, 18. měsíc 18 a měsíc 24
Zjevná vůle (CL/F) Lumasiran
Časové okno: 2 hodiny, 4 hodiny, 8 hodin, 12 hodin a 24 hodin po dávce 1. den, 6. měsíce, 12. měsíc, 18. měsíc 18 a měsíc 24
Zjevná clearance byla vypočtena vydělením oblasti pod křivkou plazmatické koncentrace od nulové nekonečna podanou dávkou. Vyšší vůle obecně ukazuje rychlejší odstranění z těla.
2 hodiny, 4 hodiny, 8 hodin, 12 hodin a 24 hodin po dávce 1. den, 6. měsíce, 12. měsíc, 18. měsíc 18 a měsíc 24
Zjevný objem distribuce (V/F) Lumasiran
Časové okno: 2 hodiny, 4 hodiny, 8 hodin, 12 hodin a 24 hodin po dávce 1. den, 6. měsíce, 12. měsíc, 18. měsíc 18 a měsíc 24
Zjevný objem distribuce obecně ukazuje rozsah distribuce léčiva v těle.
2 hodiny, 4 hodiny, 8 hodin, 12 hodin a 24 hodin po dávce 1. den, 6. měsíce, 12. měsíc, 18. měsíc 18 a měsíc 24
Změna z výchozí hodnoty v odhadované rychlosti glomerulární filtrace (EGFR)
Časové okno: Od výchozího hodnoty do 6. a 6. měsíce
EGFR [v mililitrech za minutu na 1,73 metrů čtvereční (ml/min/1,73 m^2)] byl vypočítán z sérového kreatininu (SCR) na základě Schwartzova lůžkového vzorce pro účastníky ≥ 12 měsíců věku v době hodnocení.
Od výchozího hodnoty do 6. a 6. měsíce
Počet účastníků s nepříznivými událostmi (AES)
Časové okno: Až 60 měsíců
Nepříznivá událost (AE) je jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt u účastníka nebo klinického vyšetřovacího účastníka, který spravoval léčivý produkt a který nemusí mít nutně příčinný vztah s touto léčbou.
Až 60 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alnylam Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. dubna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

29. června 2020

Dokončení studie (Aktuální)

26. července 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. dubna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. dubna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

5. dubna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. ledna 2025

Naposledy ověřeno

1. ledna 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ALN-GO1-004
  • 2018-004014-17 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Přístup k anonymizovaným údajům jednotlivých účastníků, které podporují tyto výsledky, je zpřístupněn 12 měsíců po dokončení studie a ne méně než 12 měsíců poté, co byl přípravek a indikace schválena v USA a/nebo EU.

Údaje budou poskytnuty v závislosti na schválení výzkumného návrhu a uzavření dohody o sdílení dat. Žádosti o přístup k údajům lze podávat prostřednictvím webové stránky www.vivli.org.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit