Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Lumasiran bij zuigelingen en jonge kinderen met primaire hyperoxalurie type 1 (ILLUMINATE-B)

17 april 2024 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-B: een open-label onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van Lumasiran bij zuigelingen en jonge kinderen met primaire hyperoxalurie type 1 te evalueren

Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van lumasiran bij zuigelingen en jonge kinderen met bevestigde primaire hyperoxalurie type 1 (PH1).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

18

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Bonn, Duitsland
        • Clinical Trial Site
  • Frankrijk
      • Lyon, Frankrijk
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrijk
        • Clinical Trial Site
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israël
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Israël
        • Clinical Trial Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Trial Site
  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 5 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Heeft genetische bevestiging van primaire hyperoxalurie type 1 (PH1)
  • Voldoet aan de vereisten voor uitscheiding van oxalaat in de urine
  • Als u vitamine B6 (pyridoxine) gebruikt, moet u gedurende ten minste 90 dagen een stabiel regime hebben gevolgd

Uitsluitingscriteria:

  • Als <12 maanden oud bij screening, een abnormaal hoog serumcreatinine heeft
  • Indien ≥12 maanden oud bij screening, heeft een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) van ≤45 ml/min/1,73m^2
  • Klinisch bewijs van systemische oxalose
  • Geschiedenis van nier- of levertransplantatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Lumasiran
Lumasiran zal worden toegediend door middel van subcutane (SC) injectie.
Geneesmiddel: Lumasiran
Lumasiran zal worden toegediend door middel van subcutane (SC) injectie.
Andere namen:
  • ALN-GO1

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering in spot-urine-oxalaat:creatinineverhouding van basislijn tot maand 6
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
De procentuele verandering in de spot urinaire oxalaat:creatinine-ratio werd geschat door een gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde over de maanden 3 tot en met 6. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een gunstig resultaat.
Basislijn tot maand 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage verandering in urinaire oxalaatuitscheiding vanaf basislijn tot einde van onderzoek (maand 60)
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
Tot 60 maanden
Absolute verandering in urinaire oxalaatuitscheiding vanaf baseline
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
Tot 60 maanden
Percentage van de tijd dat urinair oxalaat:creatinine-ratio opmerkt ≤ Bijna-normalisatiedrempel (≤1,5 × ULN)
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
Tot 60 maanden
Percentage deelnemers met urinaire oxalaatuitscheiding ≤ de bovengrens van normaal (ULN) en ≤ 1,5 x ULN
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
Tot 60 maanden
Percentage verandering in plasma-oxalaat vanaf baseline tot einde van studie (maand 60)
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
Tot 60 maanden
Absolute verandering in plasma-oxalaat vanaf baseline tot einde van studie (maand 60)
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
Tot 60 maanden
Maximale waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) van Lumasiran
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden
Tijd tot maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Tmax) van Lumasiran
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden
Eliminatie Halfwaardetijd (t1/2beta) van Lumasiran
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden
Gebied onder de concentratie-tijdcurve (AUC) van Lumasiran
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden
Schijnbare vrijgave (CL/F) van Lumasiran
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden
Schijnbaar distributievolume (V/F) van Lumasiran
Tijdsspanne: Tot 24 maanden
Tot 24 maanden
Verandering in geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) vanaf baseline
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
Tot 60 maanden
Frequentie van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
Tot 60 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 april 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

29 juni 2020

Studie voltooiing (Geschat)

19 augustus 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 april 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 april 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 april 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 april 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 april 2024

Laatst geverifieerd

1 april 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALN-GO1-004
  • 2018-004014-17 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Toegang tot geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers die deze resultaten ondersteunen, wordt beschikbaar gesteld 12 maanden na voltooiing van het onderzoek en niet minder dan 12 maanden nadat het product en de indicatie zijn goedgekeurd in de VS en/of de EU.

Gegevens worden verstrekt afhankelijk van de goedkeuring van een onderzoeksvoorstel en de uitvoering van een overeenkomst voor het delen van gegevens. Verzoeken om inzage in gegevens kunnen worden ingediend via de website www.vivli.org.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Primaire hyperoxalurie type 1 (PH1)

Klinische onderzoeken op Lumasiran

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mauritius

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren