Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van Lumasiran bij zuigelingen en jonge kinderen met primaire hyperoxalurie type 1 (ILLUMINATE-B)

24 januari 2025 bijgewerkt door: Alnylam Pharmaceuticals

ILLUMINATE-B: een open-label onderzoek om de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van Lumasiran bij zuigelingen en jonge kinderen met primaire hyperoxalurie type 1 te evalueren

Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid, veiligheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van lumasiran bij zuigelingen en jonge kinderen met bevestigde primaire hyperoxalurie type 1 (PH1).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

18

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Bonn, Duitsland
        • Clinical Trial Site
  • Frankrijk
      • Lyon, Frankrijk
        • Clinical Trial Site
      • Paris, Frankrijk
        • Clinical Trial Site
  • Israël
      • Haifa, Israël
        • Clinical Trial Site
      • Jerusalem, Israël
        • Clinical Trial Site
      • Nahariya, Israël
        • Clinical Trial Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • Clinical Trial Site
  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Clinical Trial Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 5 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Heeft genetische bevestiging van primaire hyperoxalurie type 1 (PH1)
  • Voldoet aan de vereisten voor uitscheiding van oxalaat in de urine
  • Als u vitamine B6 (pyridoxine) gebruikt, moet u gedurende ten minste 90 dagen een stabiel regime hebben gevolgd

Uitsluitingscriteria:

  • Als <12 maanden oud bij screening, een abnormaal hoog serumcreatinine heeft
  • Indien ≥12 maanden oud bij screening, heeft een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) van ≤45 ml/min/1,73m^2
  • Klinisch bewijs van systemische oxalose
  • Geschiedenis van nier- of levertransplantatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Lumasiran
Lumasiran zal worden toegediend door middel van subcutane (SC) injectie.
Geneesmiddel: Lumasiran
Lumasiran zal worden toegediend door middel van subcutane (SC) injectie.
Andere namen:
  • ALN-GO1

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering in spot-urine-oxalaat:creatinineverhouding van basislijn tot maand 6
Tijdsspanne: Basislijn tot maand 6
De procentuele verandering in de spot urinaire oxalaat:creatinine-ratio werd geschat door een gemiddelde procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde over de maanden 3 tot en met 6. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een gunstig resultaat.
Basislijn tot maand 6

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering in spot urine -oxalaat: creatinineverhouding in de verlengingsperiode (maand 6 tot het einde van de studie [maand 60])
Tijdsspanne: Van maand 6 tot maand 60
Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een gunstig resultaat.
Van maand 6 tot maand 60
Percentage van de tijd die spot urine-oxalaat: creatinineverhouding bevindt zich op of onder de bijna-normalisatiedrempel (≤1,5 x bovengrens van normaal (uln) voor leeftijd)
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
Percentage van de tijd dat spot -urine -oxalaat: Creatinine (UOX: CR) -verhoudingsniveau is op of onder ≤ 1,5xuln wordt berekend als (cumulatieve maanden bij of onder de nabije normalisatiedrempel gedeeld door cumulatieve maanden van beoordelingen)*100. Cumulatieve maanden in bijna-normalisatie worden gedefinieerd als de sommatie over alle intervallen die de bijna-normale drempel- en cumulatieve maanden van geldige beoordelingen voldeden, wordt gedefinieerd als de sommatie in alle geldige post-baseline collecties. ULN -niveaus van spot -urine -oxalaat tot creatinineverhouding waarbij urine -oxalaatniveaus werden geanalyseerd met behulp van enzymatische test. De leeftijdsafhankelijke referentie ULN-niveaus van spot-urine-oxalaat tot creatinineverhouding zijn als volgt: 1-1,5 jaar = 0,158; 1,5-2 jaar = 0,138; 2-2,5 jaar = 0.124; 2,5-3 jaar = 0,116; 3-3,5 jaar = 0,102; 3,5-4 jaar = 0,094; 4-4,5 jaar = 0,088; 4,5-5 jaar = 0,082; 5-5,5 jaar = 0,077; 5,5-6 jaar = 0,073.
Tot 60 maanden
Absolute verandering in spot urine -oxalaat: creatinineverhouding van de basislijn
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 6 en maand 60
De absolute verandering wordt weergegeven als verhouding van millimolen van urine -oxalaat tot millimolen van urine -creatinine.
Van baseline tot maand 6 en maand 60
Percentage deelnemers met spot urine -oxalaat: creatinineverhouding niveaus ≤ de ULN voor leeftijd
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
Het percentage deelnemers voldoet aan de criteria (UOX: CR-verhouding ≤ de ULN voor leeftijd) ten minste bij één bezoek na de baseline werd gerapporteerd voor deze uitkomstmaat. De leeftijdsafhankelijke referentie ULN-niveaus van spot-urine-oxalaat tot creatinineverhouding zijn als volgt: 1-1,5 jaar = 0,158; 1,5-2 jaar = 0,138; 2-2,5 jaar = 0.124; 2,5-3 jaar = 0,116; 3-3,5 jaar = 0,102; 3,5-4 jaar = 0,094; 4-4,5 jaar = 0,088; 4,5-5 jaar = 0,082; 5-5,5 jaar = 0,077; 5,5-6 jaar = 0,073.
Tot 60 maanden
Percentage deelnemers met spot -urine -oxalaat: creatinineverhoudingsniveaus ≤ 1,5xuln voor leeftijd
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
Het percentage deelnemers voldoet aan de criteria (UOX: CR-verhouding ≤ 1,5xuln voor de leeftijd) ten minste bij één bezoek na de baseline werd gerapporteerd voor deze uitkomstmaat. De leeftijdsafhankelijke referentie ULN-niveaus van spot-urine-oxalaat tot creatinineverhouding zijn als volgt: 1-1,5 jaar = 0,158; 1,5-2 jaar = 0,138; 2-2,5 jaar = 0.124; 2,5-3 jaar = 0,116; 3-3,5 jaar = 0,102; 3,5-4 jaar = 0,094; 4-4,5 jaar = 0,088; 4,5-5 jaar = 0,082; 5-5,5 jaar = 0,077; 5,5-6 jaar = 0,073.
Tot 60 maanden
Percentage verandering in plasma -oxalaat van baseline tot einde studie (maand 60)
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 6 en maand 60
De ondergrens van kwantificering (LLOQ) was 5,55 micromol per liter (μmol/L). Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een gunstig resultaat.
Van baseline tot maand 6 en maand 60
Absolute verandering in plasma -oxalaat van baseline tot uiteinde van de studie (maand 60)
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 6 en maand 60
De LLOQ was 5,55 μmol/L. Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een gunstig resultaat.
Van baseline tot maand 6 en maand 60
Maximaal waargenomen plasmaconcentratie (Cmax) van lumasiran
Tijdsspanne: 2 uur, 4 uur, 8 uur, 12 uur en 24 uur na de dosis op dag 1, maand 6, maand 12, maand 18 en maand 24
CMAX was de maximale plasmaconcentratie na de dosis binnen het farmacokinetische (PK) bemonsteringstijdsbestek. Hogere CMAX duidt in het algemeen aan een hogere blootstelling aan geneesmiddelen.
2 uur, 4 uur, 8 uur, 12 uur en 24 uur na de dosis op dag 1, maand 6, maand 12, maand 18 en maand 24
Tijd tot maximaal waargenomen plasmaconcentratie (TMAX) van Lumasiran
Tijdsspanne: 2 uur, 4 uur, 8 uur, 12 uur en 24 uur na de dosis op dag 1, maand 6, maand 12, maand 18 en maand 24
TMAX werd geschat door de tijd te berekenen die nodig is om de maximale plasmaconcentratie (CMAX) na de toediening van het geneesmiddel te bereiken. Lagere TMAX duidt in het algemeen een snellere geneesmiddelabsorptie van de toedieningsplaats aan.
2 uur, 4 uur, 8 uur, 12 uur en 24 uur na de dosis op dag 1, maand 6, maand 12, maand 18 en maand 24
Eliminatie halfwaardetijd (T1/2beta) van Lumasiran
Tijdsspanne: 2 uur, 4 uur, 8 uur, 12 uur en 24 uur na de dosis op dag 1, maand 6, maand 12, maand 18 en maand 24
De eliminatiehalfwaardetijd werd geschat uit de terminale fase van het plasmaconcentratietijd profiel na de dosis. Kortere halfwaardetijd duidt in het algemeen een snelle eliminatie van drugs uit het lichaam aan.
2 uur, 4 uur, 8 uur, 12 uur en 24 uur na de dosis op dag 1, maand 6, maand 12, maand 18 en maand 24
Gebied onder de concentratietijdcurve van 0 tot 24 uur (AUC0-24) van Lumasiran
Tijdsspanne: 24 uur na de dosis op dag 1, maand 6, maand 12, maand 18 en maand 24
AUC0-24 was de totale blootstelling aan geneesmiddelen berekend als het gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van het tijdstip van dosering (t = 0) tot 24 uur.
24 uur na de dosis op dag 1, maand 6, maand 12, maand 18 en maand 24
Gebied onder de concentratietijdcurve van 0 tot laatste kwantificeerbare concentratie (AUC0 Last) van Lumasiran
Tijdsspanne: 2 uur, 4 uur, 8 uur, 12 uur en 24 uur na de dosis op dag 1, maand 6, maand 12, maand 18 en maand 24
AUC0-last was de totale blootstelling aan geneesmiddelen berekend als het gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijd 0 tot de tijd van de laatste meetbare (kwantificeerbare) concentratie (C_LAST).
2 uur, 4 uur, 8 uur, 12 uur en 24 uur na de dosis op dag 1, maand 6, maand 12, maand 18 en maand 24
Gebied onder de concentratietijdcurve van 0 tot oneindig (AUC0-infinity) van Lumasiran
Tijdsspanne: 2 uur, 4 uur, 8 uur, 12 uur en 24 uur na de dosis op dag 1, maand 6, maand 12, maand 18 en maand 24
AUC0-infinity was de totale blootstelling aan geneesmiddelen geschat als het gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijd 0 geëxtrapoleerd naar oneindig.
2 uur, 4 uur, 8 uur, 12 uur en 24 uur na de dosis op dag 1, maand 6, maand 12, maand 18 en maand 24
Duidelijke klaring (Cl/F) van Lumasiran
Tijdsspanne: 2 uur, 4 uur, 8 uur, 12 uur en 24 uur na de dosis op dag 1, maand 6, maand 12, maand 18 en maand 24
Duidelijke klaring werd berekend door het gebied te delen onder de plasmaconcentratietijdcurve van nul oneindig door de toegediende dosis. Een hogere klaring duidt in het algemeen aan snellere eliminatie van het lichaam.
2 uur, 4 uur, 8 uur, 12 uur en 24 uur na de dosis op dag 1, maand 6, maand 12, maand 18 en maand 24
Schijnbaar verdelingsvolume (v/f) van lumasiran
Tijdsspanne: 2 uur, 4 uur, 8 uur, 12 uur en 24 uur na de dosis op dag 1, maand 6, maand 12, maand 18 en maand 24
De schijnbare verdelingsvolume geeft in het algemeen de mate van geneesmiddelenverdeling in het lichaam aan.
2 uur, 4 uur, 8 uur, 12 uur en 24 uur na de dosis op dag 1, maand 6, maand 12, maand 18 en maand 24
Verandering van de basislijn in geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (EGFR)
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 6 en maand 60
EGFR [in milliliter per minuut per 1,73 meter vierkant (ml/min/1.73m^2)]] werd berekend uit serumcreatinine (SCR) op basis van de Schwartz -bedformule voor deelnemers ≥12 maanden oud op het moment van beoordeling.
Van baseline tot maand 6 en maand 60
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AES)
Tijdsspanne: Tot 60 maanden
Een bijwerkingen (AE) is een ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer aan de deelnemer of klinisch onderzoek dat een medicinaal product heeft toegediend en die niet noodzakelijk een causaal verband heeft met deze behandeling.
Tot 60 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alnylam Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Alnylam Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 april 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

29 juni 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

26 juli 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 april 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 april 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 april 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 maart 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 januari 2025

Laatst geverifieerd

1 januari 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ALN-GO1-004
  • 2018-004014-17 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Toegang tot geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers die deze resultaten ondersteunen, wordt beschikbaar gesteld 12 maanden na voltooiing van het onderzoek en niet minder dan 12 maanden nadat het product en de indicatie zijn goedgekeurd in de VS en/of de EU.

Gegevens worden verstrekt afhankelijk van de goedkeuring van een onderzoeksvoorstel en de uitvoering van een overeenkomst voor het delen van gegevens. Verzoeken om inzage in gegevens kunnen worden ingediend via de website www.vivli.org.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren