デュシェンヌ型筋ジストロフィーの外来患者における非盲検延長によるWVE-210201（スボディルセン）の有効性と安全性の研究 (DYSTANCE 51)
2021年4月29日 更新者：Wave Life Sciences Ltd.
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DYSTANCE 51）の外来患者における非盲検延長によるWVE-210201の無作為化二重盲検プラセボ対照有効性および安全性研究
これは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの歩行可能な男性小児患者における WVE-210201 (スボディルセン) の安全性と有効性を評価するための非盲検延長期間を伴う第 2/3 相、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験です ( DMD) エクソン 51 スキップ介入 (DYSTANCE 51) の影響を受けやすい
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
6
段階
- フェーズ2
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06510
- Yale University
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
- Rare Disease Research, LLC.
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Worcester、Massachusetts、アメリカ、01605
- University of Massachusetts
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Leeds、イギリス、LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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London、イギリス、WC1N EH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
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Messina、イタリア、98125
- U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
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Milano、イタリア、20132
- Ospedale San Reffaele Via Olgettina, 60
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Roma、イタリア、8, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
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Lazio
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Roma、Lazio、イタリア、165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Alberta
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Calgary、Alberta、カナダ、T3B6A8
- Alberta Children's Hospital
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Hospital
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Göteborg、スウェーデン、41650
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
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Praha 5、チェコ、15006
- Fakultni nemocnice v Motole
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Paris、フランス、75012
- Hopital Armand Trosseau
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Bas-Rhin
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Strasbourg、Bas-Rhin、フランス、67098
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
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Haute-Garonne
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Toulouse、Haute-Garonne、フランス、31059
- Hopital des Enfants
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Gent、ベルギー、9000
- UZ Gent
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Leuven、ベルギー
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
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Liege
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Liège、Liege、ベルギー、4000
- Institut de Myologie
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～8年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
男
説明
包含基準:
- 血清クレアチンキナーゼの増加を伴う臨床表現型に基づくDMDの診断
- エクソン51スキッピングを受けやすいDMDに関連するジストロフィン遺伝子の突然変異が文書化されている
- -スクリーニング訪問時に10秒以内に少なくとも10メートルを独立して歩くことができる歩行可能な男性（NSAAの一部として実施）
以下によって測定される、安定した肺機能および心機能：
- 再現可能なパーセント予測努力肺活量 (FVC) ≥50%
- 左心室駆出率 (LVEF) > 55% の患者 10 歳以上の患者で 45%、心エコー図で測定 (および文書化)
- -現在、安定したコルチコステロイド療法レジメンを使用しています。これは、全身性コルチコステロイド療法の開始と定義され、スクリーニングの6か月以上前に発生し、スクリーニング訪問の3か月前までに投与量に変更はありません
除外基準:
心不全:
- -治験責任医師の意見では、この研究への参加を禁止する重度の心筋症;ただし、アンギオテンシン変換酵素 (ACE) 阻害剤またはベータ遮断薬によって管理される心筋症は、患者が LVEF の選択基準を満たしていれば許容されます。
- 臨床的に重要な心臓の構造的または機能的異常のその他の証拠
- 心筋トロポニン I 値 > 0.2 ng/mL
- -日中の機械的または非侵襲的換気の必要性、または調査官の意見では、翌年以内に日中の機械的または非侵襲的換気の必要性が予想される。 夜間の非侵襲的換気が許可されています
- -ドリサペルセンまたは研究中のペプチド結合ホスホロジアミデートモルホリノオリゴマー（PPMO）による前治療を受けた
- -DMDの遺伝子治療による前治療を受けた
- -計画されたベースライン生検収集の前の14週間以内にアタルレンまたはエテプリルセンによる治療を受けた
- -計画されたベースライン生検収集の前に、3か月または5半減期のいずれか長い方以内に治験薬を受け取りました
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：WVE-210201 (3mg/kg)
3 mg/kg での WVE-210210 の毎週の IV 投与
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WVE-210201 はステレオピュア アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) です。
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実験的：WVE-210201 (4.5mg/kg)
4.5 mg/kg での WVE-210210 の毎週の IV 投与
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WVE-210201 はステレオピュア アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) です。
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プラセボコンパレーター：プラセボ
WVE-21021と視覚的に同一のリン酸緩衝生理食塩水の毎週のIV投与
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緩衝生理食塩水
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ジストロフィンレベルのベースラインからの変化 (% 正常ジストロフィン)
時間枠：1日目から12週目、22週目、または46週目
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米国/その他の地域 (該当する場合)
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1日目から12週目、22週目、または46週目
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North Star Ambulatory Assessment (NSAA) のベースラインからの変化
時間枠：1日目から48週目まで
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欧州連合 (EU)/その他の地域 (該当する場合)
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1日目から48週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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North Star Ambulatory Assessment (NSAA) のベースラインからの変化
時間枠：1日目から48週目まで
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米国/その他の地域 (該当する場合)
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1日目から48週目まで
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ジストロフィンレベルのベースラインからの変化 (% 正常ジストロフィン)
時間枠：1日目から12週目、22週目、または46週目
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欧州連合 (EU)/その他の地域 (該当する場合)
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1日目から12週目、22週目、または46週目
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上肢近位筋力のベースラインからの変化
時間枠：1日目から48週目まで
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1日目から48週目まで
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4 段登りでのベースラインからの変化
時間枠：1日目から48週目まで
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1日目から48週目まで
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10 メートル ウォーク/ラン テストでのベースラインからの変化
時間枠：1日目から48週目まで
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1日目から48週目まで
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強制肺活量のベースラインからの変化
時間枠：1日目から48週目まで
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1日目から48週目まで
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ストライド速度の 95 パーセンタイルにおけるベースラインからの変化
時間枠：1日目から48週目まで
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1日目から48週目まで
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NSAA のベースラインからの変化
時間枠：1日目から96週目まで
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48週から96週までの長期評価、非盲検
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1日目から96週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Michael A Panzara, MD, MPH、Wave Life Sciences
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年9月4日
一次修了 (実際)
2019年12月16日
研究の完了 (実際)
2020年1月9日
試験登録日
最初に提出
2019年4月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年4月5日
最初の投稿 (実際)
2019年4月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年5月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年4月29日
最終確認日
2021年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- WVE-DMDX51-003
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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