Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af WVE-210201 (Suvodirsen) med åben udvidelse hos ambulante patienter med Duchenne muskeldystrofi (DYSTANCE 51)
29. april 2021 opdateret af: Wave Life Sciences Ltd.
Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, effektivitets- og sikkerhedsstudie af WVE-210201 med åben udvidelse hos ambulante patienter med Duchenne muskeldystrofi (DYSTANCE 51)
Dette er et fase 2/3, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie med en åben forlængelsesperiode for at evaluere sikkerheden og effekten af WVE-210201 (suvodirsen) hos ambulante mandlige pædiatriske patienter med Duchenne muskeldystrofi ( DMD) modtagelig for exon 51 overspringsintervention (DYSTANCE 51)
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
6
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Gent, Belgien, 9000
- UZ Gent
-
Leuven, Belgien
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
-
Liege
-
Liège, Liege, Belgien, 4000
- Institut de Myologie
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T3B6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Hospital
-
-
-
-
-
Leeds, Det Forenede Kongerige, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Det Forenede Kongerige, WC1N EH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
-
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
- Yale University
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
- Rare Disease Research, LLC.
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01605
- University of Massachusetts
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Paris, Frankrig, 75012
- Hopital Armand Trosseau
-
-
Bas-Rhin
-
Strasbourg, Bas-Rhin, Frankrig, 67098
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, Frankrig, 31059
- Hopital des Enfants
-
-
-
-
-
Messina, Italien, 98125
- U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
-
Milano, Italien, 20132
- Ospedale San Reffaele Via Olgettina, 60
-
Roma, Italien, 8, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italien, 165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
-
Göteborg, Sverige, 41650
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
-
-
-
-
-
Praha 5, Tjekkiet, 15006
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 år til 8 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Han
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Diagnose af DMD baseret på klinisk fænotype med øget serum kreatinkinase
- Dokumenteret mutation i Dystrofin-genet forbundet med DMD, der er modtagelig for exon 51-spring
- Ambulant mand, i stand til at gå selvstændigt i mindst 10 meter på 10 sekunder eller mindre på tidspunktet for screeningsbesøget (udført som en del af NSAA)
Stabil lunge- og hjertefunktion, målt ved:
- Reproducerbar procent forudsagt forceret vital kapacitet (FVC) ≥50 %
- Venstre ventrikel ejektionsfraktion (LVEF) >55 % hos patienter 45 % hos patienter ≥10 år, målt (og dokumenteret) ved ekkokardiogram
- I øjeblikket på et stabilt kortikosteroidbehandlingsregime, defineret som påbegyndelse af systemisk kortikosteroidbehandling forekom ≥6 måneder før screening, og ingen ændringer i dosering ≤3 måneder før screeningsbesøg
Ekskluderingskriterier:
Hjerteinsufficiens:
- Alvorlig kardiomyopati, der efter investigatorens mening forbyder deltagelse i denne undersøgelse; kardiomyopati, der håndteres af angiotensin-konverterende-enzym (ACE)-hæmmere eller betablokkere, er dog acceptabel, forudsat at patienten opfylder LVEF-inklusionskriteriet
- Enhver anden tegn på klinisk signifikant strukturel eller funktionel hjerteabnormitet
- En hjertetroponin I-værdi > 0,2 ng/ml
- Behov for mekanisk eller ikke-invasiv ventilation i dagtimerne ELLER forventet behov for mekanisk eller ikke-invasiv ventilation i dagtimerne inden for det næste år, efter Investigators vurdering. Ikke-invasiv ventilation om natten er tilladt
- Modtaget forudgående behandling med drisapersen eller med en undersøgelsespeptid-konjugeret phosphorodiamidat morpholino-oligomer (PPMO)
- Modtaget forudgående behandling med genterapi for DMD
- Modtog behandling med ataluren eller eteplirsen inden for de 14 uger forud for den planlagte baseline biopsiopsamling
- Modtaget ethvert forsøgslægemiddel inden for 3 måneder eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før den planlagte baseline biopsiindsamling
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Dobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: WVE-210201 (3 mg/kg)
Ugentlig IV administration af WVE-210210 ved 3 mg/kg
|
WVE-210201 er et stereorent antisense oligonukleotid (ASO)
|
|
Eksperimentel: WVE-210201 (4,5 mg/kg)
Ugentlig IV administration af WVE-210210 ved 4,5 mg/kg
|
WVE-210201 er et stereorent antisense oligonukleotid (ASO)
|
|
Placebo komparator: Placebo
Ugentlig IV administration af fosfatbufret saltvandsopløsning visuelt identisk i udseende med WVE-21021
|
Bufret saltvandsopløsning
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i dystrofinniveau (% normal dystrofin)
Tidsramme: Dag 1 til uge 12, uge 22 eller uge 46
|
USA/andre regioner (hvis relevant)
|
Dag 1 til uge 12, uge 22 eller uge 46
|
|
Ændring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 48
|
Den Europæiske Union (EU)/andre regioner (hvis relevant)
|
Dag 1 til og med uge 48
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 48
|
USA/andre regioner (hvis relevant)
|
Dag 1 til og med uge 48
|
|
Ændring fra baseline i dystrofinniveau (% normal dystrofin)
Tidsramme: Dag 1 til uge 12, uge 22 eller uge 46
|
Den Europæiske Union (EU)/andre regioner (hvis relevant)
|
Dag 1 til uge 12, uge 22 eller uge 46
|
|
Ændring fra baseline i øvre lemmers proksimale styrke
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 48
|
Dag 1 til og med uge 48
|
|
|
Skift fra baseline i 4-trappers stigning
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 48
|
Dag 1 til og med uge 48
|
|
|
Skift fra baseline i 10-meter gå-/løbstesten
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 48
|
Dag 1 til og med uge 48
|
|
|
Ændring fra baseline i tvungen vitalkapacitet
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 48
|
Dag 1 til og med uge 48
|
|
|
Ændring fra basislinje i den 95. percentil af skridthastighed
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 48
|
Dag 1 til og med uge 48
|
|
|
Ændring fra baseline i NSAA
Tidsramme: Dag 1 til og med uge 96
|
Langtidsevaluering, åben etiket fra uge 48 til og med uge 96
|
Dag 1 til og med uge 96
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
4. september 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
16. december 2019
Studieafslutning (Faktiske)
9. januar 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
5. april 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
5. april 2019
Først opslået (Faktiske)
8. april 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
20. maj 2021
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
29. april 2021
Sidst verificeret
1. april 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- WVE-DMDX51-003
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .