Onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid van WVE-210201 (Suvodirsen) met open-label extensie bij ambulante patiënten met spierdystrofie van Duchenne (DYSTANCE 51)
29 april 2021 bijgewerkt door: Wave Life Sciences Ltd.
Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie naar werkzaamheid en veiligheid van WVE-210201 met open-label extensie bij ambulante patiënten met Duchenne spierdystrofie (DYSTANCE 51)
Dit is een fase 2/3, multicenter, gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met een open-label verlengingsperiode om de veiligheid en werkzaamheid van WVE-210201 (suvodirsen) te evalueren bij ambulante mannelijke pediatrische patiënten met Duchenne spierdystrofie ( DMD) vatbaar voor interventie door exon 51 over te slaan (DYSTANCE 51)
Studie Overzicht
Toestand
Beëindigd
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
6
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Gent, België, 9000
- UZ Gent
-
Leuven, België
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
-
Liege
-
Liège, Liege, België, 4000
- Institut de Myologie
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T3B6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75012
- Hopital Armand Trosseau
-
-
Bas-Rhin
-
Strasbourg, Bas-Rhin, Frankrijk, 67098
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, Frankrijk, 31059
- Hopital des Enfants
-
-
-
-
-
Messina, Italië, 98125
- U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
-
Milano, Italië, 20132
- Ospedale San Reffaele Via Olgettina, 60
-
Roma, Italië, 8, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italië, 165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
-
Praha 5, Tsjechië, 15006
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Leeds, Verenigd Koninkrijk, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N EH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
-
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
- Yale University
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30318
- Rare Disease Research, LLC.
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01605
- University of Massachusetts
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Göteborg, Zweden, 41650
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar tot 8 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Mannelijk
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose van DMD op basis van klinisch fenotype met verhoogd serumcreatinekinase
- Gedocumenteerde mutatie in het Dystrofine-gen geassocieerd met DMD dat vatbaar is voor exon 51 skipping
- Ambulante man, in staat om ten minste 10 meter zelfstandig te lopen in 10 seconden of minder op het moment van het screeningsbezoek (uitgevoerd als onderdeel van de NSAA)
Stabiele long- en hartfunctie, zoals gemeten door:
- Reproduceerbaar percentage voorspelde geforceerde vitale capaciteit (FVC) ≥50%
- Linkerventrikelejectiefractie (LVEF) >55% bij patiënten 45% bij patiënten ≥10 jaar, zoals gemeten (en gedocumenteerd) met een echocardiogram
- Momenteel op een stabiel therapieregime met corticosteroïden, gedefinieerd als het starten van systemische corticosteroïdentherapie vond plaats ≥6 maanden voorafgaand aan de screening en geen veranderingen in de dosering ≤3 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek
Uitsluitingscriteria:
Hartinsufficiëntie:
- Ernstige cardiomyopathie die, naar de mening van de onderzoeker, deelname aan dit onderzoek verbiedt; cardiomyopathie die wordt behandeld door angiotensine-converting-enzym (ACE)-remmers of bètablokkers is echter acceptabel, mits de patiënt voldoet aan het LVEF-inclusiecriterium
- Elk ander bewijs van klinisch significante structurele of functionele hartafwijkingen
- Een cardiale troponine I-waarde > 0,2 ng/ml
- Behoefte aan mechanische of niet-invasieve beademing overdag OF verwachte behoefte aan mechanische of niet-invasieve beademing overdag binnen het komende jaar, naar het oordeel van de onderzoeker. Nachtelijke niet-invasieve beademing is toegestaan
- Voorafgaande behandeling gekregen met drisapersen of met een experimenteel peptide-geconjugeerd fosforodiamidaatmorfolino-oligomeer (PPMO)
- Kreeg eerdere behandeling met gentherapie voor DMD
- Behandeling gekregen met ataluren of eteplirsen binnen de 14 weken voorafgaand aan de geplande baseline biopsieverzameling
- Een onderzoeksgeneesmiddel ontvangen binnen 3 maanden of 5 halfwaardetijden, welke van de twee het langst is, voorafgaand aan de geplande baseline-biopsieverzameling
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: WVE-210201 (3 mg/kg)
Wekelijkse IV-toedieningen van WVE-210210 bij 3 mg/kg
|
WVE-210201 is een stereozuiver antisense-oligonucleotide (ASO)
|
|
Experimenteel: WVE-210201 (4,5 mg/kg)
Wekelijkse IV-toedieningen van WVE-210210 bij 4,5 mg/kg
|
WVE-210201 is een stereozuiver antisense-oligonucleotide (ASO)
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Wekelijkse IV-toedieningen van fosfaatgebufferde zoutoplossing visueel identiek aan WVE-21021
|
Gebufferde zoutoplossing
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in dystrofineniveau (% normale dystrofine)
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 12, week 22 of week 46
|
VS/andere regio's (indien van toepassing)
|
Dag 1 tot week 12, week 22 of week 46
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in North Star Ambulante Assessment (NSAA)
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 48
|
Europese Unie (EU)/andere regio's (indien van toepassing)
|
Dag 1 tot week 48
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van baseline in North Star Ambulante Assessment (NSAA)
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 48
|
VS/andere regio's (indien van toepassing)
|
Dag 1 tot week 48
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in dystrofineniveau (% normale dystrofine)
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 12, week 22 of week 46
|
Europese Unie (EU)/andere regio's (indien van toepassing)
|
Dag 1 tot week 12, week 22 of week 46
|
|
Verandering ten opzichte van baseline in proximale sterkte van bovenste ledematen
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 48
|
Dag 1 tot week 48
|
|
|
Verander van basislijn in 4-traps klimmen
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 48
|
Dag 1 tot week 48
|
|
|
Wijzigen van basislijn in de 10 meter loopt/hardlooptest
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 48
|
Dag 1 tot week 48
|
|
|
Verandering van baseline in geforceerde vitale capaciteit
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 48
|
Dag 1 tot week 48
|
|
|
Wijziging ten opzichte van de basislijn in het 95e percentiel van de passnelheid
Tijdsspanne: Dag 1 tot week 48
|
Dag 1 tot week 48
|
|
|
Verandering van basislijn in NSAA
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met week 96
|
Langdurige evaluatie, open label van week 48 tot week 96
|
Dag 1 tot en met week 96
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
4 september 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
16 december 2019
Studie voltooiing (Werkelijk)
9 januari 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
5 april 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
5 april 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
8 april 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
20 mei 2021
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
29 april 2021
Laatst geverifieerd
1 april 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- WVE-DMDX51-003
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .