Estudo de eficácia e segurança de WVE-210201 (Suvodirsen) com extensão aberta em pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne (DYSTANCE 51)
29 de abril de 2021 atualizado por: Wave Life Sciences Ltd.
Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de eficácia e segurança do WVE-210201 com extensão aberta em pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne (DYSTANCE 51)
Este é um estudo de Fase 2/3, multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo com um período de extensão aberto para avaliar a segurança e eficácia de WVE-210201 (suvodirsen) em pacientes pediátricos ambulatoriais do sexo masculino com distrofia muscular de Duchenne ( DMD) passível de intervenção de salto do exon 51 (DYSTANCE 51)
Visão geral do estudo
Status
Rescindido
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
6
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Gent, Bélgica, 9000
- UZ Gent
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Leuven, Bélgica
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
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Liege
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Liège, Liege, Bélgica, 4000
- Institut de Myologie
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T3B6A8
- Alberta Children's Hospital
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Hospital
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Yale University
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
- Rare Disease Research, LLC.
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01605
- University of Massachusetts
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Paris, França, 75012
- Hopital Armand Trosseau
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Bas-Rhin
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Strasbourg, Bas-Rhin, França, 67098
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
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Haute-Garonne
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Toulouse, Haute-Garonne, França, 31059
- Hopital des Enfants
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Messina, Itália, 98125
- U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
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Milano, Itália, 20132
- Ospedale San Reffaele Via Olgettina, 60
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Roma, Itália, 8, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
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Lazio
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Roma, Lazio, Itália, 165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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London, Reino Unido, WC1N EH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
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Göteborg, Suécia, 41650
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
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Praha 5, Tcheca, 15006
- Fakultni nemocnice v Motole
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 8 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Macho
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico de DMD baseado no fenótipo clínico com aumento da creatina quinase sérica
- Mutação documentada no gene da distrofina associada à DMD que é passível de pular o exon 51
- Homem ambulante, capaz de caminhar independentemente por pelo menos 10 metros em 10 segundos ou menos no momento da visita de triagem (realizada como parte da NSAA)
Função pulmonar e cardíaca estável, conforme medido por:
- Porcentagem reprodutível prevista da capacidade vital forçada (FVC) ≥50%
- Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) >55% em pacientes 45% em pacientes ≥10 anos de idade, conforme medido (e documentado) por ecocardiograma
- Atualmente em um regime estável de terapia com corticosteroides, definido como o início da terapia com corticosteroides sistêmicos ocorrido ≥6 meses antes da triagem e sem alterações na dosagem ≤3 meses antes da consulta de triagem
Critério de exclusão:
Insuficiência cardíaca:
- Cardiomiopatia grave que, na opinião do Investigador, proíbe a participação neste estudo; no entanto, a cardiomiopatia controlada por inibidores da enzima conversora de angiotensina (ECA) ou betabloqueadores é aceitável desde que o paciente atenda ao critério de inclusão da FEVE
- Qualquer outra evidência de anormalidade cardíaca estrutural ou funcional clinicamente significativa
- Um valor cardíaco de troponina I > 0,2 ng/mL
- Necessidade de ventilação mecânica ou não invasiva diurna OU necessidade antecipada de ventilação mecânica ou não invasiva diurna no próximo ano, na opinião do investigador. A ventilação não invasiva noturna é permitida
- Recebeu tratamento anterior com drisapersen ou com um oligômero de morfolino fosforodiamidato conjugado com peptídeo em investigação (PPMO)
- Recebeu tratamento prévio com terapia genética para DMD
- Recebeu tratamento com ataluren ou eteplirsen nas 14 semanas anteriores à coleta de biópsia de linha de base planejada
- Recebeu qualquer medicamento experimental dentro de 3 meses ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes da coleta de biópsia de linha de base planejada
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Dobro
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: WVE-210201 (3 mg/kg)
Administrações IV semanais de WVE-210210 a 3 mg/kg
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WVE-210201 é um oligonucleotídeo antisense estereopuro (ASO)
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Experimental: WVE-210201 (4,5 mg/kg)
Administrações IV semanais de WVE-210210 a 4,5 mg/kg
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WVE-210201 é um oligonucleotídeo antisense estereopuro (ASO)
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Comparador de Placebo: Placebo
Administrações IV semanais de solução salina tamponada com fosfato visualmente idêntica em aparência ao WVE-21021
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Solução salina tamponada
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base no nível de distrofina (% de distrofina normal)
Prazo: Dia 1 até a semana 12, semana 22 ou semana 46
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EUA/outras regiões (conforme aplicável)
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Dia 1 até a semana 12, semana 22 ou semana 46
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Alteração da linha de base na avaliação ambulatorial do North Star (NSAA)
Prazo: Dia 1 até a semana 48
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União Europeia (UE)/outras regiões (conforme aplicável)
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Dia 1 até a semana 48
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração da linha de base na avaliação ambulatorial do North Star (NSAA)
Prazo: Dia 1 até a semana 48
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EUA/outras regiões (conforme aplicável)
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Dia 1 até a semana 48
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Mudança da linha de base no nível de distrofina (% de distrofina normal)
Prazo: Dia 1 até a semana 12, semana 22 ou semana 46
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União Europeia (UE)/outras regiões (conforme aplicável)
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Dia 1 até a semana 12, semana 22 ou semana 46
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Mudança da linha de base na força proximal do membro superior
Prazo: Dia 1 até a semana 48
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Dia 1 até a semana 48
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Alteração da linha de base na subida de 4 degraus
Prazo: Dia 1 até a semana 48
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Dia 1 até a semana 48
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Alteração da linha de base no teste de caminhada/corrida de 10 metros
Prazo: Dia 1 até a semana 48
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Dia 1 até a semana 48
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Mudança da linha de base na capacidade vital forçada
Prazo: Dia 1 até a semana 48
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Dia 1 até a semana 48
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Alteração da linha de base no percentil 95 da velocidade da passada
Prazo: Dia 1 até a semana 48
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Dia 1 até a semana 48
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Alteração da linha de base na NSAA
Prazo: Dia 1 até a semana 96
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Avaliação de longo prazo, rótulo aberto da semana 48 até a semana 96
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Dia 1 até a semana 96
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
4 de setembro de 2019
Conclusão Primária (Real)
16 de dezembro de 2019
Conclusão do estudo (Real)
9 de janeiro de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de abril de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de abril de 2019
Primeira postagem (Real)
8 de abril de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
20 de maio de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de abril de 2021
Última verificação
1 de abril de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- WVE-DMDX51-003
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .