Effekt- og sikkerhetsstudie av WVE-210201 (Suvodirsen) med åpen utvidelse hos ambulante pasienter med Duchenne muskeldystrofi (DYSTANCE 51)
29. april 2021 oppdatert av: Wave Life Sciences Ltd.
En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, effekt- og sikkerhetsstudie av WVE-210201 med åpen forlengelse hos ambulante pasienter med Duchenne muskeldystrofi (DYSTANCE 51)
Dette er en fase 2/3, multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie med en åpen forlengelsesperiode for å evaluere sikkerheten og effekten av WVE-210201 (suvodirsen) hos ambulerende mannlige pediatriske pasienter med Duchenne muskeldystrofi ( DMD) mottagelig for exon 51 hoppende intervensjon (DYSTANCE 51)
Studieoversikt
Status
Avsluttet
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
6
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Gent, Belgia, 9000
- UZ Gent
-
Leuven, Belgia
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
-
Liege
-
Liège, Liege, Belgia, 4000
- Institut de Myologie
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T3B6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Hospital
-
-
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
- Yale University
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30318
- Rare Disease Research, LLC.
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01605
- University of Massachusetts
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75012
- Hopital Armand Trosseau
-
-
Bas-Rhin
-
Strasbourg, Bas-Rhin, Frankrike, 67098
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, Frankrike, 31059
- Hopital des Enfants
-
-
-
-
-
Messina, Italia, 98125
- U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
-
Milano, Italia, 20132
- Ospedale San Reffaele Via Olgettina, 60
-
Roma, Italia, 8, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italia, 165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
-
Leeds, Storbritannia, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Storbritannia, WC1N EH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
-
-
-
-
Göteborg, Sverige, 41650
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
-
-
-
-
-
Praha 5, Tsjekkia, 15006
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 8 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av DMD basert på klinisk fenotype med økt serumkreatinkinase
- Dokumentert mutasjon i Dystrofin-genet assosiert med DMD som er mottakelig for ekson 51-hopping
- Ambulerende hann, i stand til å gå selvstendig i minst 10 meter på 10 sekunder eller mindre på tidspunktet for screeningbesøket (utført som en del av NSAA)
Stabil lunge- og hjertefunksjon, målt ved:
- Reproduserbar prosent predikert forsert vitalkapasitet (FVC) ≥50 %
- Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) >55 % hos pasienter 45 % hos pasienter ≥10 år, målt (og dokumentert) ved ekkokardiogram
- For tiden på et stabilt kortikosteroidbehandlingsregime, definert som oppstart av systemisk kortikosteroidbehandling skjedde ≥6 måneder før screening, og ingen endringer i dosering ≤3 måneder før screeningbesøk
Ekskluderingskriterier:
Hjertesvikt:
- Alvorlig kardiomyopati som, etter etterforskerens mening, forbyr deltakelse i denne studien; kardiomyopati som håndteres av angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hemmere eller betablokkere er imidlertid akseptabelt forutsatt at pasienten oppfyller LVEF-inkluderingskriteriet
- Alle andre bevis på klinisk signifikant strukturell eller funksjonell hjerteabnormitet
- En hjertetroponin I-verdi > 0,2 ng/ml
- Behov for mekanisk eller ikke-invasiv ventilasjon på dagtid ELLER forventet behov for mekanisk eller ikke-invasiv ventilasjon på dagtid i løpet av neste år, etter etterforskerens oppfatning. Ikke-invasiv ventilasjon om natten er tillatt
- Fikk tidligere behandling med drisapersen eller med en undersøkelsespeptidkonjugert fosforodiamidatmorfolinooligomer (PPMO)
- Fikk tidligere behandling med genterapi for DMD
- Fikk behandling med ataluren eller eteplirsen innen 14 uker før den planlagte baseline-biopsisamlingen
- Fikk ethvert undersøkelseslegemiddel innen 3 måneder eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før den planlagte baseline-biopsiinnsamlingen
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: WVE-210201 (3 mg/kg)
Ukentlig IV-administrasjon av WVE-210210 ved 3 mg/kg
|
WVE-210201 er et stereorent antisense-oligonukleotid (ASO)
|
|
Eksperimentell: WVE-210201 (4,5 mg/kg)
Ukentlig IV-administrasjon av WVE-210210 ved 4,5 mg/kg
|
WVE-210201 er et stereorent antisense-oligonukleotid (ASO)
|
|
Placebo komparator: Placebo
Ukentlig intravenøs administrering av fosfatbufret saltvannsoppløsning visuelt identisk i utseende med WVE-21021
|
Bufret saltvannsløsning
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i dystrofinnivå (% normalt dystrofin)
Tidsramme: Dag 1 til uke 12, uke 22 eller uke 46
|
USA/andre regioner (som aktuelt)
|
Dag 1 til uke 12, uke 22 eller uke 46
|
|
Endring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: Dag 1 til og med uke 48
|
Den europeiske union (EU)/andre regioner (etter aktuelt)
|
Dag 1 til og med uke 48
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: Dag 1 til og med uke 48
|
USA/andre regioner (som aktuelt)
|
Dag 1 til og med uke 48
|
|
Endring fra baseline i dystrofinnivå (% normalt dystrofin)
Tidsramme: Dag 1 til uke 12, uke 22 eller uke 46
|
Den europeiske union (EU)/andre regioner (etter aktuelt)
|
Dag 1 til uke 12, uke 22 eller uke 46
|
|
Endring fra baseline i øvre lemmers proksimale styrke
Tidsramme: Dag 1 til og med uke 48
|
Dag 1 til og med uke 48
|
|
|
Bytt fra baseline i 4-trapps stigning
Tidsramme: Dag 1 til og med uke 48
|
Dag 1 til og med uke 48
|
|
|
Bytt fra baseline i 10-meters gå-/løpetest
Tidsramme: Dag 1 til og med uke 48
|
Dag 1 til og med uke 48
|
|
|
Endring fra baseline i tvungen vitalkapasitet
Tidsramme: Dag 1 til og med uke 48
|
Dag 1 til og med uke 48
|
|
|
Endring fra basislinje i 95. persentil av skritthastighet
Tidsramme: Dag 1 til og med uke 48
|
Dag 1 til og med uke 48
|
|
|
Endring fra baseline i NSAA
Tidsramme: Dag 1 til og med uke 96
|
Langtidsevaluering, åpen etikett fra uke 48 til og med uke 96
|
Dag 1 til og med uke 96
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
4. september 2019
Primær fullføring (Faktiske)
16. desember 2019
Studiet fullført (Faktiske)
9. januar 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. april 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. april 2019
Først lagt ut (Faktiske)
8. april 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
20. mai 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
29. april 2021
Sist bekreftet
1. april 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- WVE-DMDX51-003
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .