Исследование эффективности и безопасности WVE-210201 (Suvodirsen) с открытым продлением у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (DYSTANCE 51)
29 апреля 2021 г. обновлено: Wave Life Sciences Ltd.
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование эффективности и безопасности WVE-210201 с открытым расширением у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (DYSTANCE 51)
Это многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 2/3 с открытым продленным периодом для оценки безопасности и эффективности WVE-210201 (суводирсен) у амбулаторных педиатрических пациентов мужского пола с мышечной дистрофией Дюшенна. DMD), поддающийся вмешательству с пропуском экзона 51 (DYSTANCE 51)
Обзор исследования
Статус
Прекращено
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
6
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Gent, Бельгия, 9000
- UZ Gent
-
Leuven, Бельгия
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
-
Liege
-
Liège, Liege, Бельгия, 4000
- Institut de Myologie
-
-
-
-
-
Messina, Италия, 98125
- U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
-
Milano, Италия, 20132
- Ospedale San Reffaele Via Olgettina, 60
-
Roma, Италия, 8, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Италия, 165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Канада, T3B6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Канада, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Hospital
-
-
-
-
-
Leeds, Соединенное Королевство, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Соединенное Королевство, WC1N EH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
-
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
- Yale University
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30318
- Rare Disease Research, LLC.
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01605
- University of Massachusetts
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Paris, Франция, 75012
- Hopital Armand Trosseau
-
-
Bas-Rhin
-
Strasbourg, Bas-Rhin, Франция, 67098
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, Франция, 31059
- Hopital des Enfants
-
-
-
-
-
Praha 5, Чехия, 15006
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Göteborg, Швеция, 41650
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 1 год до 8 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Мужской
Описание
Критерии включения:
- Диагноз МДД основан на клиническом фенотипе с повышенной сывороточной креатинкиназой.
- Задокументированная мутация в гене дистрофина, связанная с МДД, которая поддается пропуску экзона 51.
- Подвижный мужчина, способный самостоятельно пройти не менее 10 метров за 10 секунд или меньше во время скринингового визита (выполняется в рамках NSAA)
Стабильная легочная и сердечная функция, определяемая по:
- Воспроизводимый процент прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) ≥50%
- Фракция выброса левого желудочка (ФВЛЖ) >55% у пациентов 45% у пациентов в возрасте ≥10 лет, измеренная (и задокументированная) с помощью эхокардиограммы
- В настоящее время используется стабильный режим терапии кортикостероидами, определяемый как начало терапии системными кортикостероидами за ≥ 6 месяцев до скрининга и отсутствие изменений в дозировке ≤ 3 месяцев до визита для скрининга.
Критерий исключения:
Сердечная недостаточность:
- Тяжелая кардиомиопатия, что, по мнению исследователя, запрещает участие в данном исследовании; однако кардиомиопатия, которую лечат ингибиторами ангиотензинпревращающего фермента (АПФ) или бета-блокаторами, допустима при условии, что пациент соответствует критерию включения ФВ ЛЖ.
- Любые другие признаки клинически значимой структурной или функциональной аномалии сердца.
- Значение сердечного тропонина I > 0,2 нг/мл
- Потребность в дневной механической или неинвазивной вентиляции ИЛИ ожидаемая потребность в дневной механической или неинвазивной вентиляции в течение следующего года, по мнению исследователя. Разрешена ночная неинвазивная вентиляция легких
- Получил предварительное лечение дрисаперсеном или исследуемым пептид-конъюгированным фосфородиамидат-морфолиноолигомером (PPMO)
- Получил предварительное лечение генной терапией от МДД.
- Получал лечение аталуреном или этеплирсеном в течение 14 недель до запланированного исходного забора биопсии.
- Получал любой исследуемый препарат в течение 3 месяцев или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что больше, до запланированного взятия исходной биопсии.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Двойной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: WVE-210201 (3 мг/кг)
Еженедельные внутривенные введения WVE-210210 в дозе 3 мг/кг
|
WVE-210201 представляет собой стереочистый антисмысловой олигонуклеотид (ASO).
|
|
Экспериментальный: WVE-210201 (4,5 мг/кг)
Еженедельные внутривенные введения WVE-210210 в дозе 4,5 мг/кг.
|
WVE-210201 представляет собой стереочистый антисмысловой олигонуклеотид (ASO).
|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Еженедельные внутривенные введения физиологического раствора с фосфатным буфером, внешне идентичные WVE-21021.
|
Буферный солевой раствор
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение уровня дистрофина по сравнению с исходным уровнем (% нормального дистрофина)
Временное ограничение: День 1 — неделя 12, неделя 22 или неделя 46
|
США/другие регионы (если применимо)
|
День 1 — неделя 12, неделя 22 или неделя 46
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в амбулаторной оценке North Star (NSAA)
Временное ограничение: День 1 - неделя 48
|
Европейский союз (ЕС)/другие регионы (если применимо)
|
День 1 - неделя 48
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в амбулаторной оценке North Star (NSAA)
Временное ограничение: День 1 - неделя 48
|
США/другие регионы (если применимо)
|
День 1 - неделя 48
|
|
Изменение уровня дистрофина по сравнению с исходным уровнем (% нормального дистрофина)
Временное ограничение: День 1 — неделя 12, неделя 22 или неделя 46
|
Европейский союз (ЕС)/другие регионы (если применимо)
|
День 1 — неделя 12, неделя 22 или неделя 46
|
|
Изменение проксимальной силы верхней конечности по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: День 1 - неделя 48
|
День 1 - неделя 48
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в 4-х ступенчатом подъеме
Временное ограничение: День 1 - неделя 48
|
День 1 - неделя 48
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в тесте ходьбы/бега на 10 метров
Временное ограничение: День 1 - неделя 48
|
День 1 - неделя 48
|
|
|
Изменение форсированной жизненной емкости легких по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: День 1 - неделя 48
|
День 1 - неделя 48
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем 95-го процентиля скорости шага
Временное ограничение: День 1 - неделя 48
|
День 1 - неделя 48
|
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем в NSAA
Временное ограничение: День 1 - неделя 96
|
Долгосрочная оценка, открытая этикетка с 48-й по 96-ю неделю
|
День 1 - неделя 96
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
4 сентября 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
16 декабря 2019 г.
Завершение исследования (Действительный)
9 января 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 апреля 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 апреля 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
8 апреля 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
20 мая 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
29 апреля 2021 г.
Последняя проверка
1 апреля 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- WVE-DMDX51-003
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .