Studie účinnosti a bezpečnosti WVE-210201 (Suvodirsen) s otevřeným rozšířením u ambulantních pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DYSTANCE 51)
29. dubna 2021 aktualizováno: Wave Life Sciences Ltd.
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie účinnosti a bezpečnosti WVE-210201 s otevřeným rozšířením u ambulantních pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DYSTANCE 51)
Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2/3 s otevřeným prodlouženým obdobím pro hodnocení bezpečnosti a účinnosti WVE-210201 (suvodirsen) u ambulantních dětských pacientů mužského pohlaví s Duchennovou svalovou dystrofií ( DMD) podléhající zásahu přeskočení exonu 51 (DYSTANCE 51)
Přehled studie
Postavení
Ukončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
6
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Gent, Belgie, 9000
- UZ Gent
-
Leuven, Belgie
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
-
Liege
-
Liège, Liege, Belgie, 4000
- Institut de Myologie
-
-
-
-
-
Paris, Francie, 75012
- Hopital Armand Trosseau
-
-
Bas-Rhin
-
Strasbourg, Bas-Rhin, Francie, 67098
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, Francie, 31059
- Hopital des Enfants
-
-
-
-
-
Messina, Itálie, 98125
- U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
-
Milano, Itálie, 20132
- Ospedale San Reffaele Via Olgettina, 60
-
Roma, Itálie, 8, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Itálie, 165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Hospital
-
-
-
-
-
Leeds, Spojené království, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Spojené království, WC1N EH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
-
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
- Yale University
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
- Rare Disease Research, LLC.
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01605
- University of Massachusetts
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Praha 5, Česko, 15006
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Göteborg, Švédsko, 41650
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
1 rok až 8 let (Dítě)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Mužský
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Diagnóza DMD na základě klinického fenotypu se zvýšenou sérovou kreatinkinázou
- Zdokumentovaná mutace v genu dystrofinu spojená s DMD, která je přístupná přeskočení exonu 51
- Ambulantní muž, schopný samostatně chodit alespoň 10 metrů za 10 sekund nebo méně v době screeningové návštěvy (prováděné v rámci NSAA)
Stabilní plicní a srdeční funkce měřená:
- Reprodukovatelné procento předpokládané nucené vitální kapacity (FVC) ≥ 50 %
- Ejekční frakce levé komory (LVEF) > 55 % u pacientů 45 % u pacientů ve věku ≥ 10 let, měřeno (a dokumentováno) echokardiogramem
- V současné době na stabilním režimu léčby kortikosteroidy, definovaném jako zahájení léčby systémovými kortikosteroidy ≥ 6 měsíců před screeningem a žádné změny v dávkování ≤ 3 měsíce před screeningovou návštěvou
Kritéria vyloučení:
Srdeční nedostatečnost:
- Těžká kardiomyopatie, která podle názoru zkoušejícího zakazuje účast v této studii; kardiomyopatie, která je léčena inhibitory angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACE) nebo betablokátory, je však přijatelná za předpokladu, že pacient splňuje inkluzní kritérium LVEF
- Jakýkoli jiný důkaz klinicky významné strukturální nebo funkční srdeční abnormality
- Hodnota srdečního troponinu I > 0,2 ng/ml
- Potřeba denní mechanické nebo neinvazivní ventilace NEBO předpokládaná potřeba denní mechanické nebo neinvazivní ventilace v průběhu příštího roku, podle názoru zkoušejícího. Je povolena noční neinvazivní ventilace
- Absolvoval předchozí léčbu drisapersenem nebo zkoumaným peptidem konjugovaným fosforodiamidát morfolino oligomerem (PPMO)
- Podstoupil předchozí léčbu genovou terapií pro DMD
- Přijatá léčba atalurenem nebo eteplirsenem během 14 týdnů před plánovaným odběrem základní biopsie
- Obdrželi jste jakýkoli hodnocený lék během 3 měsíců nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před plánovaným odběrem základní biopsie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Dvojnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: WVE-210201 (3 mg/kg)
Týdenní IV podávání WVE-210210 v dávce 3 mg/kg
|
WVE-210201 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO)
|
|
Experimentální: WVE-210201 (4,5 mg/kg)
Týdenní IV podávání WVE-210210 v dávce 4,5 mg/kg
|
WVE-210201 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO)
|
|
Komparátor placeba: Placebo
Týdenní IV podávání fosfátem pufrovaného fyziologického roztoku vizuálně identického vzhledu jako WVE-21021
|
Pufrovaný fyziologický roztok
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna hladiny dystrofinu od výchozí hodnoty (% normálního dystrofinu)
Časové okno: Den 1 až týden 12, týden 22 nebo týden 46
|
USA/jiné regiony (podle potřeby)
|
Den 1 až týden 12, týden 22 nebo týden 46
|
|
Změna od základní linie v ambulantním hodnocení North Star (NSAA)
Časové okno: Den 1 až týden 48
|
Evropská unie (EU)/jiné regiony (podle potřeby)
|
Den 1 až týden 48
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna od základní linie v ambulantním hodnocení North Star (NSAA)
Časové okno: Den 1 až týden 48
|
USA/jiné regiony (podle potřeby)
|
Den 1 až týden 48
|
|
Změna hladiny dystrofinu od výchozí hodnoty (% normálního dystrofinu)
Časové okno: Den 1 až týden 12, týden 22 nebo týden 46
|
Evropská unie (EU)/jiné regiony (podle potřeby)
|
Den 1 až týden 12, týden 22 nebo týden 46
|
|
Změna od základní linie v proximální síle horní končetiny
Časové okno: Den 1 až týden 48
|
Den 1 až týden 48
|
|
|
Změna ze základní linie ve 4-schodovém stoupání
Časové okno: Den 1 až týden 48
|
Den 1 až týden 48
|
|
|
Změna od základní linie v testu chůze/běh na 10 metrů
Časové okno: Den 1 až týden 48
|
Den 1 až týden 48
|
|
|
Změna ze základní linie ve vynucené vitální kapacitě
Časové okno: Den 1 až týden 48
|
Den 1 až týden 48
|
|
|
Změna ze základní linie v 95. percentilu rychlosti kroku
Časové okno: Den 1 až týden 48
|
Den 1 až týden 48
|
|
|
Změna od základní linie v NSAA
Časové okno: Den 1 až týden 96
|
Dlouhodobé hodnocení, otevřený štítek od týdne 48 do týdne 96
|
Den 1 až týden 96
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
4. září 2019
Primární dokončení (Aktuální)
16. prosince 2019
Dokončení studie (Aktuální)
9. ledna 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. dubna 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
5. dubna 2019
První zveřejněno (Aktuální)
8. dubna 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
20. května 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
29. dubna 2021
Naposledy ověřeno
1. dubna 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- WVE-DMDX51-003
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .