Studio di efficacia e sicurezza di WVE-210201 (Suvodirsen) con estensione in aperto in pazienti ambulatoriali affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DYSTANCE 51)
29 aprile 2021 aggiornato da: Wave Life Sciences Ltd.
Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di efficacia e sicurezza di WVE-210201 con estensione in aperto in pazienti ambulatoriali affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DYSTANCE 51)
Questo è uno studio di fase 2/3, multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo con un periodo di estensione in aperto per valutare la sicurezza e l'efficacia di WVE-210201 (suvodirsen) in pazienti pediatrici maschi ambulatoriali con distrofia muscolare di Duchenne ( DMD) suscettibile di intervento di skipping dell'esone 51 (DYSTANCE 51)
Panoramica dello studio
Stato
Terminato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
6
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Gent, Belgio, 9000
- UZ Gent
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Leuven, Belgio
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
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Liege
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Liège, Liege, Belgio, 4000
- Institut de Myologie
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canada, T3B6A8
- Alberta Children's Hospital
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Ontario
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London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Hospital
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Praha 5, Cechia, 15006
- Fakultni nemocnice v Motole
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Paris, Francia, 75012
- Hopital Armand Trosseau
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Bas-Rhin
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Strasbourg, Bas-Rhin, Francia, 67098
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
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Haute-Garonne
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Toulouse, Haute-Garonne, Francia, 31059
- Hopital des Enfants
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Messina, Italia, 98125
- U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
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Milano, Italia, 20132
- Ospedale San Reffaele Via Olgettina, 60
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Roma, Italia, 8, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
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Lazio
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Roma, Lazio, Italia, 165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Leeds, Regno Unito, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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London, Regno Unito, WC1N EH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06510
- Yale University
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
- Rare Disease Research, LLC.
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Stati Uniti, 01605
- University of Massachusetts
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Göteborg, Svezia, 41650
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 1 anno a 8 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Maschio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Diagnosi di DMD basata sul fenotipo clinico con aumento della creatina chinasi sierica
- Mutazione documentata nel gene Dystrophin associato a DMD che è suscettibile di salto dell'esone 51
- Maschio ambulatoriale, in grado di camminare autonomamente per almeno 10 metri in 10 secondi o meno al momento della visita di screening (eseguita come parte della NSAA)
Funzione polmonare e cardiaca stabile, misurata da:
- Percentuale riproducibile della capacità vitale forzata prevista (FVC) ≥50%
- Frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) >55% nei pazienti 45% nei pazienti di età ≥10 anni, misurata (e documentata) dall'ecocardiogramma
- Attualmente in regime di terapia con corticosteroidi stabile, definito come inizio della terapia con corticosteroidi sistemici verificatosi ≥6 mesi prima dello screening e nessun cambiamento nel dosaggio ≤3 mesi prima della visita di screening
Criteri di esclusione:
Insufficienza cardiaca:
- Cardiomiopatia grave che, a parere dello sperimentatore, vieta la partecipazione a questo studio; tuttavia, la cardiomiopatia gestita dagli inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) o dai beta-bloccanti è accettabile a condizione che il paziente soddisfi il criterio di inclusione della LVEF
- Qualsiasi altra evidenza di anomalia cardiaca strutturale o funzionale clinicamente significativa
- Un valore di troponina I cardiaca > 0,2 ng/mL
- Necessità di ventilazione meccanica diurna o non invasiva OPPURE necessità anticipata di ventilazione meccanica diurna o non invasiva entro il prossimo anno, secondo il parere dello sperimentatore. È consentita la ventilazione notturna non invasiva
- Ricevuto un precedente trattamento con drisapersen o con un oligomero morfolinofosforodiamidato coniugato con peptide sperimentale (PPMO)
- Ricevuto precedente trattamento con terapia genica per DMD
- Ricevuto trattamento con ataluren o eteplirsen entro le 14 settimane precedenti la raccolta bioptica di riferimento pianificata
- Ricevuto qualsiasi farmaco sperimentale entro 3 mesi o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima della raccolta della biopsia di riferimento pianificata
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Doppio
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: WVE-210201 (3 mg/kg)
Somministrazioni IV settimanali di WVE-210210 a 3 mg/kg
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WVE-210201 è un oligonucleotide antisenso stereopuro (ASO)
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Sperimentale: WVE-210201 (4,5 mg/kg)
Somministrazioni EV settimanali di WVE-210210 a 4,5 mg/kg
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WVE-210201 è un oligonucleotide antisenso stereopuro (ASO)
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Comparatore placebo: Placebo
Somministrazioni EV settimanali di soluzione salina tamponata con fosfato di aspetto visivamente identico a WVE-21021
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Soluzione salina tamponata
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale del livello di distrofina (% distrofina normale)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 12, alla settimana 22 o alla settimana 46
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Stati Uniti/altre regioni (se applicabile)
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Dal giorno 1 alla settimana 12, alla settimana 22 o alla settimana 46
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Variazione rispetto al basale nella valutazione ambulatoriale North Star (NSAA)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 48
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Unione Europea (UE)/altre regioni (se applicabile)
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Dal giorno 1 alla settimana 48
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione rispetto al basale nella valutazione ambulatoriale North Star (NSAA)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 48
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Stati Uniti/altre regioni (se applicabile)
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Dal giorno 1 alla settimana 48
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Variazione rispetto al basale del livello di distrofina (% distrofina normale)
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 12, alla settimana 22 o alla settimana 46
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Unione Europea (UE)/altre regioni (se applicabile)
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Dal giorno 1 alla settimana 12, alla settimana 22 o alla settimana 46
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Variazione rispetto al basale della forza prossimale dell'arto superiore
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 48
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Dal giorno 1 alla settimana 48
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Modifica dalla linea di base in Salita a 4 gradini
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 48
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Dal giorno 1 alla settimana 48
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Cambiamento rispetto al basale nel test di camminata/corsa sui 10 metri
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 48
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Dal giorno 1 alla settimana 48
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Variazione rispetto al basale della capacità vitale forzata
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 48
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Dal giorno 1 alla settimana 48
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Variazione rispetto al basale nel 95° percentile della velocità del passo
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 48
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Dal giorno 1 alla settimana 48
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Cambiamento rispetto al basale in NSAA
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 96
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Valutazione a lungo termine, etichetta aperta dalla settimana 48 alla settimana 96
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Dal giorno 1 alla settimana 96
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
4 settembre 2019
Completamento primario (Effettivo)
16 dicembre 2019
Completamento dello studio (Effettivo)
9 gennaio 2020
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
5 aprile 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 aprile 2019
Primo Inserito (Effettivo)
8 aprile 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
20 maggio 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 aprile 2021
Ultimo verificato
1 aprile 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- WVE-DMDX51-003
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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