Estudio de eficacia y seguridad de WVE-210201 (Suvodirsen) con extensión abierta en pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DYSTANCE 51)
29 de abril de 2021 actualizado por: Wave Life Sciences Ltd.
Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de eficacia y seguridad de WVE-210201 con extensión abierta en pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DYSTANCE 51)
Este es un estudio de fase 2/3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo con un período de extensión abierto para evaluar la seguridad y eficacia de WVE-210201 (suvodirsen) en pacientes pediátricos masculinos ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne ( DMD) susceptible de intervención de omisión del exón 51 (DYSTANCE 51)
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
6
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Gent, Bélgica, 9000
- UZ Gent
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Leuven, Bélgica
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
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Liege
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Liège, Liege, Bélgica, 4000
- Institut de Myologie
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T3B6A8
- Alberta Children's Hospital
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Hospital
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Praha 5, Chequia, 15006
- Fakultni nemocnice v Motole
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Yale University
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
- Rare Disease Research, LLC.
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01605
- University of Massachusetts
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Paris, Francia, 75012
- Hopital Armand Trosseau
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Bas-Rhin
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Strasbourg, Bas-Rhin, Francia, 67098
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
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Haute-Garonne
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Toulouse, Haute-Garonne, Francia, 31059
- Hopital des Enfants
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Messina, Italia, 98125
- U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
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Milano, Italia, 20132
- Ospedale San Reffaele Via Olgettina, 60
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Roma, Italia, 8, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
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Lazio
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Roma, Lazio, Italia, 165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Leeds, Reino Unido, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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London, Reino Unido, WC1N EH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
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Göteborg, Suecia, 41650
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 8 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Masculino
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de DMD basado en el fenotipo clínico con aumento de la creatina quinasa sérica
- Mutación documentada en el gen de la distrofina asociada con DMD que es susceptible de omitir el exón 51
- Varón ambulatorio, capaz de caminar de forma independiente durante al menos 10 metros en 10 segundos o menos en el momento de la visita de selección (realizada como parte de la NSAA)
Función pulmonar y cardíaca estable, medida por:
- Porcentaje reproducible previsto de capacidad vital forzada (FVC) ≥50 %
- Fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) >55 % en pacientes 45 % en pacientes ≥10 años de edad, medida (y documentada) por ecocardiograma
- Actualmente en un régimen estable de terapia con corticosteroides, definido como el inicio de la terapia con corticosteroides sistémicos ocurrido ≥6 meses antes de la selección y sin cambios en la dosificación ≤3 meses antes de la visita de selección
Criterio de exclusión:
Insuficiencia cardíaca:
- Miocardiopatía grave que, en opinión del Investigador, prohíba la participación en este estudio; sin embargo, la miocardiopatía que se trata con inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ECA) o bloqueadores beta es aceptable siempre que el paciente cumpla con el criterio de inclusión de FEVI
- Cualquier otra evidencia de anomalía cardiaca estructural o funcional clínicamente significativa
- Un valor de troponina I cardíaca > 0,2 ng/mL
- Necesidad de ventilación mecánica o no invasiva durante el día O necesidad anticipada de ventilación mecánica o no invasiva durante el día dentro del próximo año, en opinión del investigador. Se permite la ventilación no invasiva nocturna
- Recibió tratamiento previo con drisapersen o con un oligómero de morfolino fosforodiamidato conjugado con péptido (PPMO) en investigación
- Recibió tratamiento previo con terapia génica para DMD
- Recibió tratamiento con ataluren o eteplirsen dentro de las 14 semanas previas a la recolección de biopsia basal planificada
- Recibió cualquier fármaco en investigación dentro de los 3 meses o 5 semividas, lo que sea más largo, antes de la recolección de biopsia inicial planificada
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: WVE-210201 (3 mg/kg)
Administraciones IV semanales de WVE-210210 a 3 mg/kg
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WVE-210201 es un oligonucleótido antisentido estereopuro (ASO)
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Experimental: WVE-210201 (4,5 mg/kg)
Administraciones IV semanales de WVE-210210 a 4,5 mg/kg
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WVE-210201 es un oligonucleótido antisentido estereopuro (ASO)
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Comparador de placebos: Placebo
Administraciones intravenosas semanales de solución salina tamponada con fosfato de aspecto visualmente idéntico a WVE-21021
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Solución salina tamponada
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en el nivel de distrofina (% de distrofina normal)
Periodo de tiempo: Día 1 a Semana 12, Semana 22 o Semana 46
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EE. UU./otras regiones (según corresponda)
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Día 1 a Semana 12, Semana 22 o Semana 46
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Cambio desde el inicio en la evaluación ambulatoria de North Star (NSAA)
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 48
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Unión Europea (UE)/otras regiones (según corresponda)
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Día 1 a la semana 48
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio desde el inicio en la evaluación ambulatoria de North Star (NSAA)
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 48
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EE. UU./otras regiones (según corresponda)
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Día 1 a la semana 48
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Cambio desde el inicio en el nivel de distrofina (% de distrofina normal)
Periodo de tiempo: Día 1 a Semana 12, Semana 22 o Semana 46
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Unión Europea (UE)/otras regiones (según corresponda)
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Día 1 a Semana 12, Semana 22 o Semana 46
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Cambio desde el inicio en la fuerza proximal del miembro superior
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 48
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Día 1 a la semana 48
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Cambio desde la línea base en subida de 4 escalones
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 48
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Día 1 a la semana 48
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Cambio desde el inicio en la prueba de caminata/carrera de 10 metros
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 48
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Día 1 a la semana 48
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Cambio desde la línea de base en la capacidad vital forzada
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 48
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Día 1 a la semana 48
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Cambio desde el inicio en el percentil 95 de la velocidad de zancada
Periodo de tiempo: Día 1 a la semana 48
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Día 1 a la semana 48
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Cambio desde la línea de base en NSAA
Periodo de tiempo: Día 1 hasta la semana 96
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Evaluación a largo plazo, etiqueta abierta desde la semana 48 hasta la semana 96
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Día 1 hasta la semana 96
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
4 de septiembre de 2019
Finalización primaria (Actual)
16 de diciembre de 2019
Finalización del estudio (Actual)
9 de enero de 2020
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
5 de abril de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de abril de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
8 de abril de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de mayo de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de abril de 2021
Última verificación
1 de abril de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- WVE-DMDX51-003
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .