Badanie skuteczności i bezpieczeństwa WVE-210201 (Suvodirsen) z otwartym rozszerzeniem u pacjentów ambulatoryjnych z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DYSTANCE 51)
29 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: Wave Life Sciences Ltd.
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie skuteczności i bezpieczeństwa WVE-210201 z otwartym rozszerzeniem u pacjentów ambulatoryjnych z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DYSTANCE 51)
Jest to wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 2/3 z przedłużonym okresem otwartej próby w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności WVE-210201 (suvodirsen) u ambulatoryjnych pacjentów pediatrycznych płci męskiej z dystrofią mięśniową Duchenne'a ( DMD) podatne na interwencję z pominięciem eksonu 51 (DYSTANCE 51)
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
6
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Gent, Belgia, 9000
- UZ Gent
-
Leuven, Belgia
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
-
Liege
-
Liège, Liege, Belgia, 4000
- Institut de Myologie
-
-
-
-
-
Praha 5, Czechy, 15006
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Paris, Francja, 75012
- Hopital Armand Trosseau
-
-
Bas-Rhin
-
Strasbourg, Bas-Rhin, Francja, 67098
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, Francja, 31059
- Hopital des Enfants
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Hospital
-
-
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
- Yale University
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
- Rare Disease Research, LLC.
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01605
- University of Massachusetts
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
-
-
-
Göteborg, Szwecja, 41650
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
-
-
-
-
-
Messina, Włochy, 98125
- U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
-
Milano, Włochy, 20132
- Ospedale San Reffaele Via Olgettina, 60
-
Roma, Włochy, 8, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Włochy, 165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N EH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 8 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Rozpoznanie DMD na podstawie fenotypu klinicznego ze zwiększoną aktywnością kinazy kreatynowej w surowicy
- Udokumentowana mutacja w genie dystrofiny związana z DMD, która jest podatna na pomijanie eksonu 51
- Ambulatoryjny mężczyzna, zdolny do samodzielnego chodzenia przez co najmniej 10 metrów w ciągu 10 sekund lub mniej w czasie wizyty przesiewowej (przeprowadzanej w ramach NSAA)
Stabilna czynność płuc i serca, mierzona za pomocą:
- Odtwarzalny procent przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC) ≥50%
- Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) >55% u pacjentów 45% u pacjentów w wieku ≥10 lat, mierzona (i udokumentowana) za pomocą echokardiogramu
- Obecnie na stabilnym schemacie terapii kortykosteroidami, zdefiniowanym jako rozpoczęcie ogólnoustrojowej terapii kortykosteroidami ≥6 miesięcy przed wizytą przesiewową i brak zmian w dawkowaniu ≤3 miesiące przed wizytą przesiewową
Kryteria wyłączenia:
Niewydolność serca:
- Ciężka kardiomiopatia, która w opinii Badacza uniemożliwia udział w tym badaniu; jednak kardiomiopatia leczona inhibitorami konwertazy angiotensyny (ACE) lub beta-blokerami jest dopuszczalna, pod warunkiem, że pacjent spełnia kryterium włączenia LVEF
- Wszelkie inne dowody istotnych klinicznie strukturalnych lub czynnościowych nieprawidłowości serca
- Wartość troponiny sercowej I > 0,2 ng/ml
- Konieczność dziennej wentylacji mechanicznej lub nieinwazyjnej LUB przewidywana potrzeba dziennej mechanicznej lub nieinwazyjnej wentylacji w ciągu najbliższego roku, w opinii Badacza. Wentylacja nieinwazyjna w nocy jest dozwolona
- Otrzymano wcześniejsze leczenie drisapersenem lub badanym oligomerem morfolino fosforodiamidowym skoniugowanym z peptydem (PPMO)
- Otrzymał wcześniejsze leczenie terapią genową DMD
- Otrzymał leczenie atalurenem lub eteplirsenem w ciągu 14 tygodni przed planowanym pobraniem biopsji wyjściowej
- Otrzymał jakikolwiek badany lek w ciągu 3 miesięcy lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed planowanym pobraniem biopsji wyjściowej
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: WVE-210201 (3 mg/kg)
Cotygodniowe podania IV WVE-210210 w dawce 3 mg/kg
|
WVE-210201 to stereoczysty antysensowny oligonukleotyd (ASO)
|
|
Eksperymentalny: WVE-210201 (4,5 mg/kg)
Cotygodniowe podania IV WVE-210210 w dawce 4,5 mg/kg
|
WVE-210201 to stereoczysty antysensowny oligonukleotyd (ASO)
|
|
Komparator placebo: Placebo
Cotygodniowe podania dożylne roztworu soli buforowanej fosforanami wizualnie identyczne z WVE-21021
|
Buforowany roztwór soli
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana poziomu dystrofiny w stosunku do wartości wyjściowych (% normalnej dystrofiny)
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 12, tygodnia 22 lub tygodnia 46
|
Stany Zjednoczone/inne regiony (w stosownych przypadkach)
|
Dzień 1 do tygodnia 12, tygodnia 22 lub tygodnia 46
|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ocenie ambulatoryjnej North Star (NSAA)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 48
|
Unia Europejska (UE)/inne regiony (w stosownych przypadkach)
|
Od dnia 1 do tygodnia 48
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w ocenie ambulatoryjnej North Star (NSAA)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 48
|
Stany Zjednoczone/inne regiony (w stosownych przypadkach)
|
Od dnia 1 do tygodnia 48
|
|
Zmiana poziomu dystrofiny w stosunku do wartości wyjściowych (% normalnej dystrofiny)
Ramy czasowe: Dzień 1 do tygodnia 12, tygodnia 22 lub tygodnia 46
|
Unia Europejska (UE)/inne regiony (w stosownych przypadkach)
|
Dzień 1 do tygodnia 12, tygodnia 22 lub tygodnia 46
|
|
Zmiana w stosunku do linii bazowej siły proksymalnej kończyny górnej
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 48
|
Od dnia 1 do tygodnia 48
|
|
|
Zmiana od linii bazowej podczas wchodzenia po 4 schodach
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 48
|
Od dnia 1 do tygodnia 48
|
|
|
Zmiana w stosunku do linii podstawowej w teście marszu/biegu na 10 metrów
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 48
|
Od dnia 1 do tygodnia 48
|
|
|
Zmiana od wartości początkowej natężonej pojemności życiowej
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 48
|
Od dnia 1 do tygodnia 48
|
|
|
Zmiana od linii podstawowej w 95. percentylu prędkości kroku
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 48
|
Od dnia 1 do tygodnia 48
|
|
|
Zmiana od linii bazowej w NSAA
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 96
|
Ocena długoterminowa, otwarta etykieta od tygodnia 48 do tygodnia 96
|
Od dnia 1 do tygodnia 96
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
4 września 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
16 grudnia 2019
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
9 stycznia 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
5 kwietnia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
5 kwietnia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
8 kwietnia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
20 maja 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
29 kwietnia 2021
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- WVE-DMDX51-003
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .