보행이 가능한 Duchenne 근이영양증 환자를 대상으로 오픈라벨 확장을 통한 WVE-210201(Suvodirsen)의 효능 및 안전성 연구 (DYSTANCE 51)
2021년 4월 29일 업데이트: Wave Life Sciences Ltd.
Duchenne 근이영양증(Duchenne 근이영양증)이 있는 외래 환자를 대상으로 오픈 라벨 연장을 통한 WVE-210201의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 효능 및 안전성 연구(DYSTANCE 51)
이것은 Duchenne 근이영양증이 있는 걸을 수 있는 남성 소아 환자에서 WVE-210201(suvodirsen)의 안전성과 효능을 평가하기 위한 공개 연장 기간이 있는 2/3상, 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다. DMD) 엑손 51 건너뛰기 개입(DYSTANCE 51)
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
6
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06510
- Yale University
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30318
- Rare Disease Research, LLC.
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01605
- University of Massachusetts
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, 미국, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Gent, 벨기에, 9000
- UZ Gent
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Leuven, 벨기에
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
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Liege
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Liège, Liege, 벨기에, 4000
- Institut de Myologie
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Göteborg, 스웨덴, 41650
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
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Leeds, 영국, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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London, 영국, WC1N EH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
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Messina, 이탈리아, 98125
- U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
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Milano, 이탈리아, 20132
- Ospedale San Reffaele Via Olgettina, 60
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Roma, 이탈리아, 8, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
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Lazio
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Roma, Lazio, 이탈리아, 165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Praha 5, 체코, 15006
- Fakultni nemocnice v Motole
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T3B6A8
- Alberta Children's Hospital
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Ontario
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London, Ontario, 캐나다, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Hospital
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Paris, 프랑스, 75012
- Hopital Armand Trosseau
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Bas-Rhin
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Strasbourg, Bas-Rhin, 프랑스, 67098
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
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Haute-Garonne
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Toulouse, Haute-Garonne, 프랑스, 31059
- Hopital des Enfants
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
남성
설명
포함 기준:
- 혈청 크레아틴 키나아제가 증가된 임상적 표현형에 근거한 DMD의 진단
- 엑손 51 건너뛰기에 적합한 DMD와 관련된 Dystrophin 유전자의 문서화된 돌연변이
- 걸을 수 있는 남성, 스크리닝 방문 시 10초 이내에 최소 10미터를 독립적으로 걸을 수 있음(NSAA의 일부로 수행됨)
다음에 의해 측정되는 안정적인 폐 및 심장 기능:
- 재현 가능한 백분율 예측 강제 폐활량(FVC) ≥50%
- 좌심실 박출률(LVEF) >55% 환자의 경우 45%는 ≥10세 환자의 경우 심초음파로 측정(및 문서화)됨
- 현재 안정적인 코르티코스테로이드 요법을 받고 있으며, 스크리닝 전 ≥6개월 전에 전신 코르티코스테로이드 요법의 개시가 발생하고 스크리닝 방문 전 ≤3개월 동안 용량 변화가 없는 것으로 정의됩니다.
제외 기준:
심부전:
- 연구자의 의견으로 본 연구 참여를 금지하는 중증 심근병증; 그러나 안지오텐신 전환 효소(ACE) 억제제 또는 베타 차단제로 관리되는 심근병증은 환자가 LVEF 포함 기준을 충족하는 경우 허용됩니다.
- 임상적으로 유의한 구조적 또는 기능적 심장 이상에 대한 기타 모든 증거
- 심장 트로포닌 I 값 > 0.2ng/mL
- 연구자의 의견에 따라 주간 기계적 또는 비침습적 환기의 필요성 또는 내년 내에 주간 기계적 또는 비침습적 환기의 필요성이 예상되는 경우. 야간 비침습적 환기가 허용됩니다.
- 이전에 drisapersen 또는 연구용 펩타이드 결합 포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고머(PPMO)로 치료를 받았음
- DMD에 대한 유전자 요법으로 사전 치료를 받음
- 계획된 기준선 생검 수집 전 14주 이내에 아탈루렌 또는 에테플러센으로 치료를 받은 자
- 계획된 기준선 생검 수집 이전에 3개월 또는 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 연구용 약물을 투여받았습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: WVE-210201(3mg/kg)
3 mg/kg에서 WVE-210210의 주간 IV 투여
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WVE-210201은 입체순수 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)입니다.
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실험적: WVE-210201(4.5mg/kg)
4.5 mg/kg에서 WVE-210210의 주간 IV 투여
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WVE-210201은 입체순수 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)입니다.
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위약 비교기: 위약
WVE-21021과 시각적으로 동일한 인산염 완충 식염수를 매주 IV 투여
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완충 식염수
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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기준선에서 디스트로핀 수준의 변화(% 정상 디스트로핀)
기간: 1일차 ~ 12주차, 22주차 또는 46주차
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미국/기타 지역(해당하는 경우)
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1일차 ~ 12주차, 22주차 또는 46주차
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North Star 보행 평가(NSAA)의 기준선에서 변경
기간: 1일차부터 48주차까지
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유럽 연합(EU)/기타 지역(해당하는 경우)
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1일차부터 48주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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North Star 보행 평가(NSAA)의 기준선에서 변경
기간: 1일차부터 48주차까지
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미국/기타 지역(해당하는 경우)
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1일차부터 48주차까지
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기준선에서 디스트로핀 수준의 변화(% 정상 디스트로핀)
기간: 1일차 ~ 12주차, 22주차 또는 46주차
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유럽 연합(EU)/기타 지역(해당하는 경우)
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1일차 ~ 12주차, 22주차 또는 46주차
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상지 근위 근력의 기준선에서 변경
기간: 1일차부터 48주차까지
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1일차부터 48주차까지
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4계단 오르기의 기준선에서 변경
기간: 1일차부터 48주차까지
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1일차부터 48주차까지
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10미터 걷기/달리기 테스트에서 기준선에서 변경
기간: 1일차부터 48주차까지
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1일차부터 48주차까지
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강제 폐활량의 기준선에서 변경
기간: 1일차부터 48주차까지
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1일차부터 48주차까지
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보폭 속도의 95번째 백분위수에서 기준선으로부터의 변화
기간: 1일차부터 48주차까지
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1일차부터 48주차까지
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NSAA의 기준선에서 변경
기간: 1일차부터 96주차까지
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장기 평가, 48주부터 96주까지 공개 레이블
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1일차부터 96주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 9월 4일
기본 완료 (실제)
2019년 12월 16일
연구 완료 (실제)
2020년 1월 9일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 4월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 4월 5일
처음 게시됨 (실제)
2019년 4월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 5월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 4월 29일
마지막으로 확인됨
2021년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- WVE-DMDX51-003
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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