Teho- ja turvallisuustutkimus WVE-210201:stä (Suvodirsen) avoimella jatkeella avohoitopotilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DYSTANCE 51)
torstai 29. huhtikuuta 2021 päivittänyt: Wave Life Sciences Ltd.
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, teho- ja turvallisuustutkimus WVE-210201:stä avoimella jatkeella avohoitopotilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia (DYSTANCE 51)
Tämä on vaiheen 2/3, monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa on avoin jatkojakso WVE-210201:n (suvodirsen) turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi ambulatorisilla miespuolisilla lapsipotilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofia ( DMD), joka soveltuu eksonille 51, ohittaa interventio (DYSTANCE 51)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
6
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Gent, Belgia, 9000
- UZ Gent
-
Leuven, Belgia
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
-
-
Liege
-
Liège, Liege, Belgia, 4000
- Institut de Myologie
-
-
-
-
-
Messina, Italia, 98125
- U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
-
Milano, Italia, 20132
- Ospedale San Reffaele Via Olgettina, 60
-
Roma, Italia, 8, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italia, 165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T3B6A8
- Alberta Children's Hospital
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Ranska, 75012
- Hopital Armand Trosseau
-
-
Bas-Rhin
-
Strasbourg, Bas-Rhin, Ranska, 67098
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, Ranska, 31059
- Hopital des Enfants
-
-
-
-
-
Göteborg, Ruotsi, 41650
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
-
-
-
-
-
Praha 5, Tšekki, 15006
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N EH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
-
-
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
- Yale University
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30318
- Rare Disease Research, LLC.
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01605
- University of Massachusetts
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 8 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- DMD:n diagnoosi kliinisen fenotyypin perusteella, jossa seerumin kreatiinikinaasipitoisuus on lisääntynyt
- Dokumentoitu mutaatio dystrophin-geenissä, joka liittyy DMD:hen, joka on altis eksonin 51 ohittamiseen
- Ambulatorinen uros, joka pystyy kävelemään itsenäisesti vähintään 10 metriä 10 sekunnissa tai vähemmän seulontakäynnin aikana (suoritetaan osana NSAA:ta)
Vakaa keuhkojen ja sydämen toiminta mitattuna:
- Toistettava prosentuaalinen ennustettu pakotettu vitaalikapasiteetti (FVC) ≥50 %
- Vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) > 55 % potilaista 45 % ≥ 10-vuotiaista potilaista, mitattuna (ja dokumentoituna) kaikukuvauksella
- Tällä hetkellä vakaalla kortikosteroidihoito-ohjelmalla, joka määritellään siten, että systeeminen kortikosteroidihoito aloitettiin ≥6 kuukautta ennen seulontaa, eikä annoksessa tapahtunut muutoksia ≤3 kuukautta ennen seulontakäyntiä
Poissulkemiskriteerit:
Sydämen vajaatoiminta:
- Vaikea kardiomyopatia, joka tutkijan mielestä estää osallistumisen tähän tutkimukseen; Kuitenkin kardiomyopatia, jota hoidetaan angiotensiiniä konvertoivan entsyymin (ACE) estäjillä tai beetasalpaajilla, on hyväksyttävä, jos potilas täyttää LVEF-kriteerin
- Kaikki muut todisteet kliinisesti merkittävästä sydämen rakenteellisesta tai toiminnallisesta poikkeavuudesta
- Sydämen troponiini I -arvo > 0,2 ng/ml
- Päivittäisen mekaanisen tai ei-invasiivisen ventilaation tarve TAI arvioitu päiväaikainen mekaanisen tai ei-invasiivisen ventilaation tarve seuraavan vuoden aikana, tutkijan näkemyksen mukaan. Yöaikainen non-invasiivinen ilmanvaihto on sallittu
- Sai aiempaa hoitoa drisapersenillä tai tutkittavalla peptidiin konjugoidulla fosforodiamidaattimorfolino-oligomeerillä (PPMO)
- Sai aiempaa hoitoa DMD:n geeniterapialla
- Sai atalureenilla tai eteplirsenillä hoidon 14 viikon sisällä ennen suunniteltua lähtötilanteen biopsiaa
- saanut mitä tahansa tutkittavaa lääkettä 3 kuukauden tai 5 puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan kumpi on pidempi, ennen suunniteltua perusbiopsian keräämistä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kaksinkertainen
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: WVE-210201 (3 mg/kg)
WVE-210210:n viikoittainen IV antaminen annoksella 3 mg/kg
|
WVE-210201 on stereopuhdas antisense-oligonukleotidi (ASO)
|
|
Kokeellinen: WVE-210201 (4,5 mg/kg)
WVE-210210:n viikoittainen IV antaminen annoksella 4,5 mg/kg
|
WVE-210201 on stereopuhdas antisense-oligonukleotidi (ASO)
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Fosfaattipuskuroidun suolaliuoksen viikoittainen IV antaminen, joka on visuaalisesti identtinen WVE-21021:n kanssa
|
Puskuroitu suolaliuos
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Dystrofiinitason muutos lähtötasosta (% normaalia dystrofiinia)
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 12, viikko 22 tai viikko 46
|
Yhdysvallat/muut alueet (soveltuvin osin)
|
Päivä 1 - viikko 12, viikko 22 tai viikko 46
|
|
Muutos lähtötilanteesta North Star Ambulatory Assessmentissa (NSAA)
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 48
|
Euroopan unioni (EU) / muut alueet (soveltuvin osin)
|
Päivä 1 - viikko 48
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta North Star Ambulatory Assessmentissa (NSAA)
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 48
|
Yhdysvallat/muut alueet (soveltuvin osin)
|
Päivä 1 - viikko 48
|
|
Dystrofiinitason muutos lähtötasosta (% normaalia dystrofiinia)
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 12, viikko 22 tai viikko 46
|
Euroopan unioni (EU) / muut alueet (soveltuvin osin)
|
Päivä 1 - viikko 12, viikko 22 tai viikko 46
|
|
Muutos lähtötasosta yläraajan proksimaalisessa voimakkuudessa
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 48
|
Päivä 1 - viikko 48
|
|
|
Muutos lähtötasosta 4-portaisessa nousussa
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 48
|
Päivä 1 - viikko 48
|
|
|
Muutos lähtötasosta 10 metrin kävely/juoksutestissä
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 48
|
Päivä 1 - viikko 48
|
|
|
Muutos perustilasta pakotetussa elinvoimakapasiteetissa
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 48
|
Päivä 1 - viikko 48
|
|
|
Muutos perustasosta askelnopeuden 95. persentiilissä
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 48
|
Päivä 1 - viikko 48
|
|
|
Muutos lähtötasosta NSAA:ssa
Aikaikkuna: Päivä 1 - viikko 96
|
Pitkäaikainen arviointi, avoin levy viikoilta 48 viikoksi 96
|
Päivä 1 - viikko 96
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 4. syyskuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 16. joulukuuta 2019
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 9. tammikuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 5. huhtikuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 5. huhtikuuta 2019
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 8. huhtikuuta 2019
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 20. toukokuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 29. huhtikuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. huhtikuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- WVE-DMDX51-003
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .