Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von WVE-210201 (Suvodirsen) mit offener Verlängerung bei ambulanten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DYSTANCE 51)
29. April 2021 aktualisiert von: Wave Life Sciences Ltd.
Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie von WVE-210201 mit offener Verlängerung bei ambulanten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DYSTANCE 51)
Dies ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie der Phase 2/3 mit einer offenen Verlängerungsphase zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von WVE-210201 (Suvodirsen) bei ambulanten männlichen pädiatrischen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie ( DMD) geeignet für Exon 51-Skipping-Intervention (DYSTANCE 51)
Studienübersicht
Status
Beendet
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
6
Phase
- Phase 2
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Gent, Belgien, 9000
- UZ Gent
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Leuven, Belgien
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven
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Liege
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Liège, Liege, Belgien, 4000
- Institut de Myologie
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Paris, Frankreich, 75012
- Hopital Armand Trosseau
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Bas-Rhin
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Strasbourg, Bas-Rhin, Frankreich, 67098
- Hopitaux Universitaires de Strasbourg
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Haute-Garonne
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Toulouse, Haute-Garonne, Frankreich, 31059
- Hopital des Enfants
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Messina, Italien, 98125
- U.O.C di Neurologia e Malattie Neuromuscolari Centro Clinico Nemo Sud
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Milano, Italien, 20132
- Ospedale San Reffaele Via Olgettina, 60
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Roma, Italien, 8, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
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Lazio
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Roma, Lazio, Italien, 165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Alberta
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Calgary, Alberta, Kanada, T3B6A8
- Alberta Children's Hospital
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Ontario
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London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre - Hospital
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Göteborg, Schweden, 41650
- Drottning Silvias Barn Och Ungdomssjukhus
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Praha 5, Tschechien, 15006
- Fakultni nemocnice v Motole
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
- Yale University
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30318
- Rare Disease Research, LLC.
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01605
- University of Massachusetts
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
- Children's Hospital of Wisconsin
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Leeds, Vereinigtes Königreich, LS1 3EX
- Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
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London, Vereinigtes Königreich, WC1N EH
- Great Ormond Street Hospital (GOSH)
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
1 Jahr bis 8 Jahre (Kind)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Männlich
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Diagnose von DMD basierend auf dem klinischen Phänotyp mit erhöhter Serum-Kreatinkinase
- Dokumentierte Mutation im Dystrophin-Gen im Zusammenhang mit DMD, die für das Überspringen von Exon 51 zugänglich ist
- Gehfähiger Mann, der zum Zeitpunkt des Screening-Besuchs (durchgeführt als Teil des NSAA) in der Lage ist, mindestens 10 Meter in 10 Sekunden oder weniger selbstständig zu gehen
Stabile Lungen- und Herzfunktion, gemessen an:
- Reproduzierbarer Prozentsatz der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität (FVC) ≥50 %
- Linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) > 55 % bei Patienten 45 % bei Patienten ≥ 10 Jahre, gemessen (und dokumentiert) mittels Echokardiogramm
- Derzeit auf einem stabilen Kortikosteroid-Therapieschema, definiert als Beginn der systemischen Kortikosteroidtherapie ≥ 6 Monate vor dem Screening und keine Änderung der Dosierung ≤ 3 Monate vor dem Screening-Besuch
Ausschlusskriterien:
Herzinsuffizienz:
- Schwere Kardiomyopathie, die nach Ansicht des Prüfarztes die Teilnahme an dieser Studie verbietet; Eine Kardiomyopathie, die durch Angiotensin-Converting-Enzym (ACE)-Hemmer oder Betablocker behandelt wird, ist jedoch akzeptabel, sofern der Patient das LVEF-Einschlusskriterium erfüllt
- Jeder andere Hinweis auf eine klinisch signifikante strukturelle oder funktionelle Herzanomalie
- Ein kardialer Troponin-I-Wert > 0,2 ng/ml
- Bedarf an mechanischer oder nicht-invasiver Beatmung am Tag ODER voraussichtlicher Bedarf an mechanischer oder nicht-invasiver Beatmung am Tag innerhalb des nächsten Jahres nach Meinung des Prüfarztes. Nicht-invasive Beatmung über Nacht ist erlaubt
- Vorbehandlung mit Drisapersen oder mit einem Peptid-konjugierten Phosphordiamidat-Morpholino-Oligomer (PPMO) in der Prüfung
- Erhaltene vorherige Behandlung mit Gentherapie für DMD
- Behandlung mit Ataluren oder Eteplirsen innerhalb der 14 Wochen vor der geplanten Baseline-Biopsieentnahme
- Erhalt eines Prüfmedikaments innerhalb von 3 Monaten oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor der geplanten Baseline-Biopsieentnahme
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Doppelt
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: WVE-210201 (3 mg/kg)
Wöchentliche IV-Verabreichungen von WVE-210210 mit 3 mg/kg
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WVE-210201 ist ein stereopures Antisense-Oligonukleotid (ASO)
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Experimental: WVE-210201 (4,5 mg/kg)
Wöchentliche IV-Verabreichungen von WVE-210210 mit 4,5 mg/kg
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WVE-210201 ist ein stereopures Antisense-Oligonukleotid (ASO)
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Placebo-Komparator: Placebo
Wöchentliche IV-Verabreichungen von phosphatgepufferter Kochsalzlösung, die im Aussehen optisch mit WVE-21021 identisch ist
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Gepufferte Kochsalzlösung
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung des Dystrophinspiegels gegenüber dem Ausgangswert (% des normalen Dystrophins)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 12, Woche 22 oder Woche 46
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USA/andere Regionen (falls zutreffend)
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Tag 1 bis Woche 12, Woche 22 oder Woche 46
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert im North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 48
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Europäische Union (EU)/andere Regionen (falls zutreffend)
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Tag 1 bis Woche 48
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert im North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 48
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USA/andere Regionen (falls zutreffend)
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Tag 1 bis Woche 48
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Änderung des Dystrophinspiegels gegenüber dem Ausgangswert (% des normalen Dystrophins)
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 12, Woche 22 oder Woche 46
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Europäische Union (EU)/andere Regionen (falls zutreffend)
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Tag 1 bis Woche 12, Woche 22 oder Woche 46
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Änderung der proximalen Stärke der oberen Extremität gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 48
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Tag 1 bis Woche 48
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Änderung von der Grundlinie beim 4-Stufen-Aufstieg
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 48
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Tag 1 bis Woche 48
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Änderung gegenüber der Grundlinie im 10-Meter-Geh-/Lauftest
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 48
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Tag 1 bis Woche 48
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Änderung der forcierten Vitalkapazität gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 48
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Tag 1 bis Woche 48
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Änderung gegenüber der Grundlinie im 95. Perzentil der Schrittgeschwindigkeit
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 48
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Tag 1 bis Woche 48
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Änderung gegenüber dem Ausgangswert in NSAA
Zeitfenster: Tag 1 bis Woche 96
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Langzeitauswertung, offen von Woche 48 bis Woche 96
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Tag 1 bis Woche 96
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Michael A Panzara, MD, MPH, Wave Life Sciences
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
4. September 2019
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
16. Dezember 2019
Studienabschluss (Tatsächlich)
9. Januar 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
5. April 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
5. April 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
8. April 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
20. Mai 2021
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
29. April 2021
Zuletzt verifiziert
1. April 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- WVE-DMDX51-003
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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