嚢胞性線維症の 18 歳以上の被験者における VX-561 の有効性と安全性を評価する第 2 相試験
2021年12月31日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
嚢胞性線維症の 18 歳以上の被験者における VX-561 の有効性と安全性を評価するための第 2 相ランダム化二重盲検試験
この研究の目的は、VX-561 の有効性、安全性、薬力学 (PD) および薬物動態 (PK) 効果を評価することです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
77
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド
- St. Vincent'S University Hospital
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Dublin 12、アイルランド
- Cork University Hospital
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Dublin 9、アイルランド
- Beaumont Hospital
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Limerick、アイルランド
- University Hospital Limerick (Adults)
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Tucson、Arizona、アメリカ、85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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California
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Long Beach、California、アメリカ、90806
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- UCSF Gateway Medical Center
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80206
- National Jewish Health
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Orlando、Florida、アメリカ、32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- Indiana University
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- University of Kansas Medical Center
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Kentucky
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Lexington、Kentucky、アメリカ、40536
- University of Kentucky
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109-5212
- Michigan Medicine
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
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New Hampshire
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Lebanon、New Hampshire、アメリカ、03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27514
- University of North Carolina Hospitals
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45220
- UC Health Holmes
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Toledo、Ohio、アメリカ、43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
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Oklahoma
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Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Austin、Texas、アメリカ、78723
- Dell Children'S Medical Group
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
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Wisconsin
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Madison、Wisconsin、アメリカ、53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
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Glasgow、イギリス
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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Leeds、イギリス
- St. James University Hospital
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Liverpool、イギリス
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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Nijmegen、オランダ
- UMC St. Radboud
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Chermside、オーストラリア
- The Prince Charles Hospital
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Melbourne, VIC、オーストラリア
- Alfred Hospital
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South Brisbane、オーストラリア
- Mater Adult Hospital
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Westmead、オーストラリア
- Westmead Hospital
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Erlangen、ドイツ
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
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Essen、ドイツ
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Halle、ドイツ
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
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Muenchen、ドイツ
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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Würzburg、ドイツ
- University Hospital Wuerzburg
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Gent、ベルギー
- Universitair Ziekenhuis Gent
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- 少なくとも 1 つの対立遺伝子に次の 9 つの CFTR 変異のいずれかが必要です: G551D、G178R、S549N、S549R、G551S、G1244E、S1251N、S1255P、または G1349D
- イバカフトール療法について
- FEV1 値が年齢、性別、身長の予測平均の 40% 以上 100% 以下
主な除外基準:
- -門脈圧亢進症の有無にかかわらず、臨床的に重要な肝硬変の病歴
- -固形臓器または血液学的移植の歴史
- 肺状態のより急速な低下に関連する微生物による肺感染症
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：イバカフトル
参加者は、12 週間の治療期間中、12 時間ごと (q12h) に IVA 150 ミリグラム (mg) を経口投与されました。
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経口投与用の150mgフィルムコーティング錠。
他の名前：
IVAと一致するプラセボ。
VX-561 と一致するプラセボ。
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実験的：VX-561：25mg
参加者は、12 週間の治療期間中、VX-561 25 mg を毎日 (qd) 経口投与されました。
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IVAと一致するプラセボ。
VX-561 と一致するプラセボ。
経口投与用のVX-561錠。
他の名前：
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実験的：VX-561：50mg
参加者は、12 週間の治療期間中、VX-561 50 mg を 1 日 1 回経口投与されました。
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IVAと一致するプラセボ。
VX-561 と一致するプラセボ。
経口投与用のVX-561錠。
他の名前：
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実験的：VX-561：150mg
参加者は、12 週間の治療期間中、VX-561 150 mg を 1 日 1 回経口投与されました。
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IVAと一致するプラセボ。
VX-561 と一致するプラセボ。
経口投与用のVX-561錠。
他の名前：
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実験的：VX-561：250mg
参加者は、12 週間の治療期間中、VX-561 250 mg を 1 日 1 回経口投与されました。
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IVAと一致するプラセボ。
VX-561 と一致するプラセボ。
経口投与用のVX-561錠。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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1 秒間の予測強制呼気量のパーセント変化 (ppFEV1)
時間枠：12週目のベースラインから
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FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。
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12週目のベースラインから
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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汗の塩化物 (SwCl) の絶対変化
時間枠：12週目のベースラインから
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承認された収集装置を使用して、汗のサンプルを収集しました。
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12週目のベースラインから
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VX-561 およびその代謝物 (M1-VX-561 および M6-VX-561) ならびに IVA およびその代謝物 (M1-IVA および M6-IVA) の観察された投与前濃度 (Ctrough)
時間枠：4週目
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4週目
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治療に伴う有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）を伴う参加者数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：16週目までのベースライン
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16週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年4月17日
一次修了 (実際)
2020年8月20日
研究の完了 (実際)
2020年8月20日
試験登録日
最初に提出
2019年4月9日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年4月9日
最初の投稿 (実際)
2019年4月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年1月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年12月31日
最終確認日
2021年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX18-561-101
- 2018-003970-28 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
Vertex データ共有基準とアクセスをリクエストするプロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。