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Un estudio de fase 2 para evaluar la eficacia y la seguridad de VX-561 en sujetos de 18 años o más con fibrosis quística

31 de diciembre de 2021 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Un estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego para evaluar la eficacia y la seguridad de VX-561 en sujetos de 18 años o más con fibrosis quística

El propósito de este estudio es evaluar la eficacia, seguridad, efecto farmacodinámico (PD) y farmacocinético (PK) de VX-561.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

77

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Erlangen, Alemania
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Alemania
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Halle, Alemania
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Alemania
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Alemania
        • University Hospital Wuerzburg
  • Australia
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Australia
        • Alfred Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Bélgica
      • Gent, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • UCSF Gateway Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45220
        • UC Health Holmes
      • Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin 12, Irlanda
        • Cork University Hospital
      • Dublin 9, Irlanda
        • Beaumont Hospital
      • Limerick, Irlanda
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Países Bajos
      • Nijmegen, Países Bajos
        • UMC St. Radboud
  • Reino Unido
      • Glasgow, Reino Unido
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Reino Unido
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Reino Unido
        • Liverpool Heart and Chest Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Debe tener 1 de las siguientes 9 mutaciones CFTR en al menos 1 alelo: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P o G1349D
  • En tratamiento con ivacaftor
  • Valor de FEV1 ≥40 % y ≤100 % de la media prevista para edad, sexo y altura

Criterios clave de exclusión:

  • Antecedentes de cirrosis clínicamente significativa con o sin hipertensión portal
  • Antecedentes de trasplante de órgano sólido o hematológico
  • Infección pulmonar por organismos asociada con una disminución más rápida del estado pulmonar

Se pueden aplicar otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador activo: Ivacaftor
Los participantes recibieron IVA 150 miligramos (mg) por vía oral cada 12 horas (q12h) en el período de tratamiento durante 12 semanas.
Droga: IVA
Comprimido recubierto con película de 150 mg para administración oral.
Otros nombres:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Droga: Placebo
Placebo emparejado con IVA.
Droga: Placebo
Los placebos coincidieron con VX-561.
Experimental: VX-561: 25 mg
Los participantes recibieron VX-561 25 mg por vía oral al día (qd) en el período de tratamiento durante 12 semanas.
Droga: Placebo
Placebo emparejado con IVA.
Droga: Placebo
Los placebos coincidieron con VX-561.
Droga: VX-561
VX-561 tabletas para administración oral.
Otros nombres:
  • CTP-656
  • Deutivacaftor (D-IVA)
Experimental: VX-561: 50 mg
Los participantes recibieron VX-561 50 mg por vía oral una vez al día en el período de tratamiento durante 12 semanas.
Droga: Placebo
Placebo emparejado con IVA.
Droga: Placebo
Los placebos coincidieron con VX-561.
Droga: VX-561
VX-561 tabletas para administración oral.
Otros nombres:
  • CTP-656
  • Deutivacaftor (D-IVA)
Experimental: VX-561: 150 mg
Los participantes recibieron VX-561 150 mg por vía oral una vez al día en el período de tratamiento durante 12 semanas.
Droga: Placebo
Placebo emparejado con IVA.
Droga: Placebo
Los placebos coincidieron con VX-561.
Droga: VX-561
VX-561 tabletas para administración oral.
Otros nombres:
  • CTP-656
  • Deutivacaftor (D-IVA)
Experimental: VX-561: 250 mg
Los participantes recibieron VX-561 250 mg por vía oral una vez al día en el período de tratamiento durante 12 semanas.
Droga: Placebo
Placebo emparejado con IVA.
Droga: Placebo
Los placebos coincidieron con VX-561.
Droga: VX-561
VX-561 tabletas para administración oral.
Otros nombres:
  • CTP-656
  • Deutivacaftor (D-IVA)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en el porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (ppFEV1)
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 12
FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Desde el inicio en la semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en el cloruro de sudor (SwCl)
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la semana 12
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Desde el inicio en la semana 12
Concentración previa a la dosis observada (Cmín) de VX-561 y sus metabolitos (M1-VX-561 y M6-VX-561) e IVA y sus metabolitos (M1-IVA y M6-IVA)
Periodo de tiempo: En la semana 4
En la semana 4
Seguridad y tolerabilidad evaluadas por el número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 16
Línea de base hasta la semana 16

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de abril de 2019

Finalización primaria (Actual)

20 de agosto de 2020

Finalización del estudio (Actual)

20 de agosto de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

9 de abril de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de abril de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

11 de abril de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de enero de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de diciembre de 2021

Última verificación

1 de diciembre de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX18-561-101
  • 2018-003970-28 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Descripción del plan IPD

Los detalles sobre los criterios de uso compartido de datos de Vertex y el proceso para solicitar acceso se pueden encontrar en: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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