Et fase 2-studie til evaluering af effektivitet og sikkerhed af VX-561 hos forsøgspersoner i alderen 18 år og ældre med cystisk fibrose
31. december 2021 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 2, randomiseret, dobbeltblind undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af VX-561 hos forsøgspersoner i alderen 18 år og ældre med cystisk fibrose
Formålet med denne undersøgelse er at evaluere virkningen, sikkerheden, farmakodynamisk (PD) og farmakokinetisk (PK) effekt af VX-561.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
77
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Chermside, Australien
- The Prince Charles Hospital
-
Melbourne, VIC, Australien
- Alfred Hospital
-
South Brisbane, Australien
- Mater Adult Hospital
-
Westmead, Australien
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Gent, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Glasgow, Det Forenede Kongerige
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
Leeds, Det Forenede Kongerige
- St. James University Hospital
-
Liverpool, Det Forenede Kongerige
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Long Beach, California, Forenede Stater, 90806
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
- UCSF Gateway Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forenede Stater, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Indiana University
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
- University of Kentucky
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-5212
- Michigan Medicine
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Forenede Stater, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
- University of North Carolina Hospitals
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45220
- UC Health Holmes
-
Toledo, Ohio, Forenede Stater, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forenede Stater, 78723
- Dell Children'S Medical Group
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
-
-
-
-
-
Nijmegen, Holland
- UMC St. Radboud
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- St. Vincent'S University Hospital
-
Dublin 12, Irland
- Cork University Hospital
-
Dublin 9, Irland
- Beaumont Hospital
-
Limerick, Irland
- University Hospital Limerick (Adults)
-
-
-
-
-
Erlangen, Tyskland
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
-
Essen, Tyskland
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Halle, Tyskland
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
-
Muenchen, Tyskland
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
-
Würzburg, Tyskland
- University Hospital Wuerzburg
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Køn, der er berettiget til at studere
Alle
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Skal have 1 af følgende 9 CFTR-mutationer på mindst 1 allel: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P eller G1349D
- På ivacaftor-terapi
- FEV1-værdi ≥40 % og ≤100 % af forventet gennemsnit for alder, køn og højde
Nøgleekskluderingskriterier:
- Anamnese med klinisk signifikant cirrhose med eller uden portal hypertension
- Historie om fast organ eller hæmatologisk transplantation
- Lungeinfektion med organismer forbundet med et hurtigere fald i lungestatus
Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Firedobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: Ivacaftor
Deltagerne modtog IVA 150 milligram (mg) oralt hver 12. time (q12h) i behandlingsperioden i 12 uger.
|
150 mg filmovertrukket tablet til oral administration.
Andre navne:
Placebo matchet med IVA.
Placebos matchet til VX-561.
|
|
Eksperimentel: VX-561: 25 mg
Deltagerne modtog VX-561 25 mg oralt dagligt (qd) i behandlingsperioden i 12 uger.
|
Placebo matchet med IVA.
Placebos matchet til VX-561.
VX-561 tabletter til oral administration.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: VX-561: 50 mg
Deltagerne modtog VX-561 50 mg oralt qd i behandlingsperioden i 12 uger.
|
Placebo matchet med IVA.
Placebos matchet til VX-561.
VX-561 tabletter til oral administration.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: VX-561: 150 mg
Deltagerne modtog VX-561 150 mg oralt qd i behandlingsperioden i 12 uger.
|
Placebo matchet med IVA.
Placebos matchet til VX-561.
VX-561 tabletter til oral administration.
Andre navne:
|
|
Eksperimentel: VX-561: 250 mg
Deltagerne modtog VX-561 250 mg oralt qd i behandlingsperioden i 12 uger.
|
Placebo matchet med IVA.
Placebos matchet til VX-561.
VX-561 tabletter til oral administration.
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolut ændring i procent forudsagt forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline i uge 12
|
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration.
|
Fra baseline i uge 12
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolut ændring i svedklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline i uge 12
|
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
|
Fra baseline i uge 12
|
|
Observeret præ-dosis koncentration (Ctrough) af VX-561 og dets metabolitter (M1-VX-561 og M6-VX-561) og IVA og dets metabolitter (M1-IVA og M6-IVA)
Tidsramme: I uge 4
|
I uge 4
|
|
|
Sikkerhed og tolerabilitet vurderet af antallet af deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Baseline op til uge 16
|
Baseline op til uge 16
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
17. april 2019
Primær færdiggørelse (Faktiske)
20. august 2020
Studieafslutning (Faktiske)
20. august 2020
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
9. april 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
9. april 2019
Først opslået (Faktiske)
11. april 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
25. januar 2022
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
31. december 2021
Sidst verificeret
1. december 2021
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- VX18-561-101
- 2018-003970-28 (EudraCT nummer)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Ingen
IPD-planbeskrivelse
Detaljer om Vertex datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .