Eine Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VX-561 bei Patienten ab 18 Jahren mit zystischer Fibrose
31. Dezember 2021 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Eine randomisierte, doppelblinde Phase-2-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von VX-561 bei Patienten ab 18 Jahren mit zystischer Fibrose
Der Zweck dieser Studie ist die Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit, pharmakodynamischen (PD) und pharmakokinetischen (PK) Wirkung von VX-561.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
77
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Chermside, Australien
- The Prince Charles Hospital
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Melbourne, VIC, Australien
- Alfred Hospital
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South Brisbane, Australien
- Mater Adult Hospital
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Westmead, Australien
- Westmead Hospital
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Gent, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Erlangen, Deutschland
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
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Essen, Deutschland
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Halle, Deutschland
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
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Muenchen, Deutschland
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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Würzburg, Deutschland
- University Hospital Wuerzburg
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Dublin, Irland
- St. Vincent'S University Hospital
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Dublin 12, Irland
- Cork University Hospital
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Dublin 9, Irland
- Beaumont Hospital
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Limerick, Irland
- University Hospital Limerick (Adults)
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Nijmegen, Niederlande
- UMC St. Radboud
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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California
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Long Beach, California, Vereinigte Staaten, 90806
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
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San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
- UCSF Gateway Medical Center
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Colorado
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Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80206
- National Jewish Health
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Florida
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Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
- Indiana University
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536
- University of Kentucky
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
- Boston Children's Hospital
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-5212
- Michigan Medicine
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital
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Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Vereinigte Staaten, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
- Columbia University Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
- University of North Carolina Hospitals
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45220
- UC Health Holmes
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Toledo, Ohio, Vereinigte Staaten, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78723
- Dell Children'S Medical Group
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Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
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Glasgow, Vereinigtes Königreich
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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Leeds, Vereinigtes Königreich
- St. James University Hospital
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Liverpool, Vereinigtes Königreich
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Studienberechtigte Geschlechter
Alle
Beschreibung
Wichtige Einschlusskriterien:
- Muss eine der folgenden 9 CFTR-Mutationen auf mindestens 1 Allel aufweisen: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P oder G1349D
- Zur Ivacaftor-Therapie
- FEV1-Wert ≥40 % und ≤100 % des vorhergesagten Mittelwerts für Alter, Geschlecht und Größe
Wichtige Ausschlusskriterien:
- Vorgeschichte einer klinisch signifikanten Zirrhose mit oder ohne portale Hypertension
- Vorgeschichte einer soliden Organ- oder hämatologischen Transplantation
- Lungeninfektion mit Organismen, die mit einer schnelleren Verschlechterung des Lungenstatus einhergehen
Andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Aktiver Komparator: Ivacaftor
Die Teilnehmer erhielten IVA 150 Milligramm (mg) oral alle 12 Stunden (q12h) im Behandlungszeitraum für 12 Wochen.
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150-mg-Filmtablette zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
Placebo abgestimmt auf IVA.
Auf VX-561 abgestimmte Placebos.
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Experimental: VX-561: 25 mg
Die Teilnehmer erhielten 25 mg VX-561 oral täglich (qd) im Behandlungszeitraum für 12 Wochen.
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Placebo abgestimmt auf IVA.
Auf VX-561 abgestimmte Placebos.
VX-561 Tabletten zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
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Experimental: VX-561: 50 mg
Die Teilnehmer erhielten VX-561 50 mg oral qd im Behandlungszeitraum für 12 Wochen.
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Placebo abgestimmt auf IVA.
Auf VX-561 abgestimmte Placebos.
VX-561 Tabletten zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
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Experimental: VX-561: 150 mg
Die Teilnehmer erhielten VX-561 150 mg oral qd im Behandlungszeitraum für 12 Wochen.
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Placebo abgestimmt auf IVA.
Auf VX-561 abgestimmte Placebos.
VX-561 Tabletten zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
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Experimental: VX-561: 250 mg
Die Teilnehmer erhielten VX-561 250 mg oral qd im Behandlungszeitraum für 12 Wochen.
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Placebo abgestimmt auf IVA.
Auf VX-561 abgestimmte Placebos.
VX-561 Tabletten zur oralen Verabreichung.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Absolute Veränderung des prognostizierten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (ppFEV1)
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 12
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FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann.
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Ab Baseline in Woche 12
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Absolute Veränderung des Schweißchlorids (SwCl)
Zeitfenster: Ab Baseline in Woche 12
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Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
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Ab Baseline in Woche 12
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Beobachtete Konzentration vor der Dosis (Ctrough) von VX-561 und seinen Metaboliten (M1-VX-561 und M6-VX-561) und IVA und seinen Metaboliten (M1-IVA und M6-IVA)
Zeitfenster: In Woche 4
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In Woche 4
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Sicherheit und Verträglichkeit, bewertet anhand der Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Baseline bis Woche 16
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Baseline bis Woche 16
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
17. April 2019
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
20. August 2020
Studienabschluss (Tatsächlich)
20. August 2020
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
9. April 2019
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
9. April 2019
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
11. April 2019
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
25. Januar 2022
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
31. Dezember 2021
Zuletzt verifiziert
1. Dezember 2021
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Verdauungssystems
- Pathologische Prozesse
- Erkrankungen der Atemwege
- Lungenkrankheit
- Säugling, Neugeborenes, Krankheiten
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Erkrankungen der Bauchspeicheldrüse
- Fibrose
- Mukoviszidose
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Membrantransportmodulatoren
- Chloridkanal-Agonisten
- Ivacaftor
Andere Studien-ID-Nummern
- VX18-561-101
- 2018-003970-28 (EudraCT-Nummer)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Nein
Beschreibung des IPD-Plans
Einzelheiten zu den Vertex-Datenfreigabekriterien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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