Een fase 2-onderzoek om de werkzaamheid en veiligheid van VX-561 te evalueren bij proefpersonen van 18 jaar en ouder met cystische fibrose
31 december 2021 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Een gerandomiseerde, dubbelblinde fase 2-studie om de werkzaamheid en veiligheid van VX-561 te evalueren bij proefpersonen van 18 jaar en ouder met cystische fibrose
Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid, veiligheid, farmacodynamische (PD) en farmacokinetische (PK) effecten van VX-561.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
77
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Chermside, Australië
- The Prince Charles Hospital
-
Melbourne, VIC, Australië
- Alfred Hospital
-
South Brisbane, Australië
- Mater Adult Hospital
-
Westmead, Australië
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Gent, België
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Erlangen, Duitsland
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
-
Essen, Duitsland
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Halle, Duitsland
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
-
Muenchen, Duitsland
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
-
Würzburg, Duitsland
- University Hospital Wuerzburg
-
-
-
-
-
Dublin, Ierland
- St. Vincent'S University Hospital
-
Dublin 12, Ierland
- Cork University Hospital
-
Dublin 9, Ierland
- Beaumont Hospital
-
Limerick, Ierland
- University Hospital Limerick (Adults)
-
-
-
-
-
Nijmegen, Nederland
- UMC St. Radboud
-
-
-
-
-
Glasgow, Verenigd Koninkrijk
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
Leeds, Verenigd Koninkrijk
- St. James University Hospital
-
Liverpool, Verenigd Koninkrijk
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Long Beach, California, Verenigde Staten, 90806
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
- UCSF Gateway Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
- Indiana University
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536
- University of Kentucky
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-5212
- Michigan Medicine
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Verenigde Staten, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27514
- University of North Carolina Hospitals
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45220
- UC Health Holmes
-
Toledo, Ohio, Verenigde Staten, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78723
- Dell Children'S Medical Group
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Verenigde Staten, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Moet 1 van de volgende 9 CFTR-mutaties hebben op ten minste 1 allel: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P of G1349D
- Over ivacaftor-therapie
- FEV1-waarde ≥40% en ≤100% van voorspeld gemiddelde voor leeftijd, geslacht en lengte
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van klinisch significante cirrose met of zonder portale hypertensie
- Geschiedenis van solide orgaan- of hematologische transplantatie
- Longinfectie met organismen geassocieerd met een snellere achteruitgang van de longstatus
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: Ivacaftor
Deelnemers kregen IVA 150 milligram (mg) oraal om de 12 uur (q12h) in de behandelingsperiode gedurende 12 weken.
|
150 mg filmomhulde tablet voor orale toediening.
Andere namen:
Placebo komt overeen met IVA.
Placebo's kwamen overeen met VX-561.
|
|
Experimenteel: VX-561: 25 mg
Deelnemers kregen VX-561 25 mg oraal dagelijks (qd) in de behandelingsperiode gedurende 12 weken.
|
Placebo komt overeen met IVA.
Placebo's kwamen overeen met VX-561.
VX-561 tabletten voor orale toediening.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: VX-561: 50 mg
Deelnemers kregen VX-561 50 mg oraal qd in de behandelingsperiode gedurende 12 weken.
|
Placebo komt overeen met IVA.
Placebo's kwamen overeen met VX-561.
VX-561 tabletten voor orale toediening.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: VX-561: 150 mg
Deelnemers kregen VX-561 150 mg oraal qd in de behandelingsperiode gedurende 12 weken.
|
Placebo komt overeen met IVA.
Placebo's kwamen overeen met VX-561.
VX-561 tabletten voor orale toediening.
Andere namen:
|
|
Experimenteel: VX-561: 250 mg
Deelnemers kregen VX-561 250 mg oraal qd in de behandelingsperiode gedurende 12 weken.
|
Placebo komt overeen met IVA.
Placebo's kwamen overeen met VX-561.
VX-561 tabletten voor orale toediening.
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Absolute verandering in percentage voorspeld geforceerd expiratoir volume in 1 seconde (ppFEV1)
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 12
|
FEV1 is het luchtvolume dat in één seconde met kracht kan worden uitgeblazen, na volledige inspiratie.
|
Vanaf baseline in week 12
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Absolute verandering in zweetchloride (SwCl)
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 12
|
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
|
Vanaf baseline in week 12
|
|
Waargenomen pre-dosisconcentratie (Ctrough) van VX-561 en zijn metabolieten (M1-VX-561 en M6-VX-561) en IVA en zijn metabolieten (M1-IVA en M6-IVA)
Tijdsspanne: In week 4
|
In week 4
|
|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld door het aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot week 16
|
Basislijn tot week 16
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
17 april 2019
Primaire voltooiing (Werkelijk)
20 augustus 2020
Studie voltooiing (Werkelijk)
20 augustus 2020
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
9 april 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
9 april 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
11 april 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 januari 2022
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
31 december 2021
Laatst geverifieerd
1 december 2021
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Pathologische processen
- Ziekten van de luchtwegen
- Longziekten
- Baby, pasgeborene, ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Alvleesklier Ziekten
- Fibrose
- Taaislijmziekte
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Membraantransportmodulatoren
- Chloridekanaalagonisten
- Ivacaftor
Andere studie-ID-nummers
- VX18-561-101
- 2018-003970-28 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Nee
Beschrijving IPD-plan
Details over Vertex-criteria voor het delen van gegevens en het proces voor het aanvragen van toegang zijn te vinden op: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .