Um estudo de fase 2 para avaliar a eficácia e a segurança do VX-561 em indivíduos com 18 anos ou mais com fibrose cística
31 de dezembro de 2021 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo duplo-cego randomizado de fase 2 para avaliar a eficácia e a segurança do VX-561 em indivíduos com 18 anos ou mais com fibrose cística
O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia, segurança, efeito farmacodinâmico (PD) e farmacocinético (PK) do VX-561.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
77
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Erlangen, Alemanha
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
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Essen, Alemanha
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Halle, Alemanha
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
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Muenchen, Alemanha
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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Würzburg, Alemanha
- University Hospital Wuerzburg
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Chermside, Austrália
- The Prince Charles Hospital
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Melbourne, VIC, Austrália
- Alfred Hospital
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South Brisbane, Austrália
- Mater Adult Hospital
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Westmead, Austrália
- Westmead Hospital
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Gent, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- UCSF Gateway Medical Center
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80206
- National Jewish Health
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- Indiana University
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536
- University of Kentucky
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5212
- Michigan Medicine
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, Estados Unidos, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27514
- University of North Carolina Hospitals
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45220
- UC Health Holmes
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Toledo, Ohio, Estados Unidos, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78723
- Dell Children'S Medical Group
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, Estados Unidos, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
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Nijmegen, Holanda
- UMC St. Radboud
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Dublin, Irlanda
- St. Vincent'S University Hospital
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Dublin 12, Irlanda
- Cork University Hospital
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Dublin 9, Irlanda
- Beaumont Hospital
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Limerick, Irlanda
- University Hospital Limerick (Adults)
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Glasgow, Reino Unido
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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Leeds, Reino Unido
- St. James University Hospital
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Liverpool, Reino Unido
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Deve ter 1 das seguintes 9 mutações CFTR em pelo menos 1 alelo: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P ou G1349D
- Em terapia com ivacaftor
- Valor de VEF1 ≥40% e ≤100% da média prevista para idade, sexo e altura
Principais Critérios de Exclusão:
- História de cirrose clinicamente significativa com ou sem hipertensão portal
- História de órgão sólido ou transplante hematológico
- Infecção pulmonar com organismos associados a um declínio mais rápido no estado pulmonar
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: Ivacaftor
Os participantes receberam IVA 150 miligramas (mg) por via oral a cada 12 horas (q12h) no período de tratamento por 12 semanas.
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Comprimido revestido por película de 150 mg para administração oral.
Outros nomes:
Placebo compatível com IVA.
Placebos combinados com VX-561.
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Experimental: VX-561: 25 mg
Os participantes receberam VX-561 25 mg por via oral diariamente (qd) no período de tratamento por 12 semanas.
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Placebo compatível com IVA.
Placebos combinados com VX-561.
VX-561 comprimidos para administração oral.
Outros nomes:
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Experimental: VX-561: 50 mg
Os participantes receberam VX-561 50 mg por via oral qd no período de tratamento por 12 semanas.
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Placebo compatível com IVA.
Placebos combinados com VX-561.
VX-561 comprimidos para administração oral.
Outros nomes:
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Experimental: VX-561: 150 mg
Os participantes receberam VX-561 150 mg por via oral qd no período de tratamento por 12 semanas.
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Placebo compatível com IVA.
Placebos combinados com VX-561.
VX-561 comprimidos para administração oral.
Outros nomes:
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Experimental: VX-561: 250 mg
Os participantes receberam VX-561 250 mg por via oral qd no período de tratamento por 12 semanas.
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Placebo compatível com IVA.
Placebos combinados com VX-561.
VX-561 comprimidos para administração oral.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração absoluta no percentual de volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (ppFEV1)
Prazo: Da linha de base na semana 12
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VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
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Da linha de base na semana 12
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança Absoluta no Cloreto de Suor (SwCl)
Prazo: Da linha de base na semana 12
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As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
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Da linha de base na semana 12
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Concentração pré-dose observada (Cvale) de VX-561 e seus metabólitos (M1-VX-561 e M6-VX-561) e IVA e seus metabólitos (M1-IVA e M6-IVA)
Prazo: Na semana 4
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Na semana 4
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Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Linha de base até a semana 16
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Linha de base até a semana 16
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de abril de 2019
Conclusão Primária (Real)
20 de agosto de 2020
Conclusão do estudo (Real)
20 de agosto de 2020
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de abril de 2019
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de abril de 2019
Primeira postagem (Real)
11 de abril de 2019
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de janeiro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
31 de dezembro de 2021
Última verificação
1 de dezembro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças pancreáticas
- Fibrose
- Fibrose cística
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas dos Canais de Cloro
- Ivacaftor
Outros números de identificação do estudo
- VX18-561-101
- 2018-003970-28 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Descrição do plano IPD
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .