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Une étude de phase 2 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du VX-561 chez des sujets âgés de 18 ans et plus atteints de fibrose kystique

31 décembre 2021 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Une étude de phase 2, randomisée, en double aveugle pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du VX-561 chez des sujets âgés de 18 ans et plus atteints de fibrose kystique

Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité, l'innocuité, l'effet pharmacodynamique (PD) et pharmacocinétique (PK) du VX-561.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

77

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Erlangen, Allemagne
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Allemagne
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Halle, Allemagne
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Allemagne
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Allemagne
        • University Hospital Wuerzburg
  • Australie
      • Chermside, Australie
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Australie
        • Alfred Hospital
      • South Brisbane, Australie
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australie
        • Westmead Hospital
  • Belgique
      • Gent, Belgique
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Irlande
      • Dublin, Irlande
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin 12, Irlande
        • Cork University Hospital
      • Dublin 9, Irlande
        • Beaumont Hospital
      • Limerick, Irlande
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Pays-Bas
      • Nijmegen, Pays-Bas
        • UMC St. Radboud
  • Royaume-Uni
      • Glasgow, Royaume-Uni
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Royaume-Uni
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Royaume-Uni
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, États-Unis, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • UCSF Gateway Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, États-Unis, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, États-Unis, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45220
        • UC Health Holmes
      • Toledo, Ohio, États-Unis, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, États-Unis, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, États-Unis, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Doit avoir 1 des 9 mutations CFTR suivantes sur au moins 1 allèle : G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P ou G1349D
  • Sous traitement par l'ivacaftor
  • VEMS ≥ 40 % et ≤ 100 % de la moyenne prédite pour l'âge, le sexe et la taille

Critères d'exclusion clés :

  • Antécédents de cirrhose cliniquement significative avec ou sans hypertension portale
  • Antécédents de transplantation d'organe solide ou hématologique
  • Infection pulmonaire par des organismes associés à un déclin plus rapide de l'état pulmonaire

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Ivacaftor
Les participants ont reçu de l'IVA 150 milligrammes (mg) par voie orale toutes les 12 heures (q12h) pendant la période de traitement pendant 12 semaines.
Médicament: TVA
Comprimé pelliculé à 150 mg pour administration orale.
Autres noms:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Médicament: Placebo
Placebo correspondant à l'IVA.
Médicament: Placebo
Placebos appariés au VX-561.
Expérimental: VX-561 : 25 mg
Les participants ont reçu du VX-561 25 mg par jour (qd) par voie orale pendant la période de traitement pendant 12 semaines.
Médicament: Placebo
Placebo correspondant à l'IVA.
Médicament: Placebo
Placebos appariés au VX-561.
Médicament: VX-561
Comprimés VX-561 pour administration orale.
Autres noms:
  • CTP-656
  • Deutivacaftor (D-IVA)
Expérimental: VX-561 : 50 mg
Les participants ont reçu du VX-561 50 mg par voie orale qd pendant la période de traitement pendant 12 semaines.
Médicament: Placebo
Placebo correspondant à l'IVA.
Médicament: Placebo
Placebos appariés au VX-561.
Médicament: VX-561
Comprimés VX-561 pour administration orale.
Autres noms:
  • CTP-656
  • Deutivacaftor (D-IVA)
Expérimental: VX-561 : 150 mg
Les participants ont reçu du VX-561 150 mg par voie orale qd pendant la période de traitement pendant 12 semaines.
Médicament: Placebo
Placebo correspondant à l'IVA.
Médicament: Placebo
Placebos appariés au VX-561.
Médicament: VX-561
Comprimés VX-561 pour administration orale.
Autres noms:
  • CTP-656
  • Deutivacaftor (D-IVA)
Expérimental: VX-561 : 250 mg
Les participants ont reçu du VX-561 250 mg par voie orale qd pendant la période de traitement pendant 12 semaines.
Médicament: Placebo
Placebo correspondant à l'IVA.
Médicament: Placebo
Placebos appariés au VX-561.
Médicament: VX-561
Comprimés VX-561 pour administration orale.
Autres noms:
  • CTP-656
  • Deutivacaftor (D-IVA)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu du pourcentage de volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (ppFEV1)
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète.
De la ligne de base à la semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement absolu du chlorure de sueur (SwCl)
Délai: De la ligne de base à la semaine 12
Les échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé.
De la ligne de base à la semaine 12
Concentration pré-dose observée (Cmin) du VX-561 et de ses métabolites (M1-VX-561 et M6-VX-561) et de l'IVA et de ses métabolites (M1-IVA et M6-IVA)
Délai: À la semaine 4
À la semaine 4
Innocuité et tolérabilité évaluées par le nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) liés au traitement
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 16
Base de référence jusqu'à la semaine 16

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

17 avril 2019

Achèvement primaire (Réel)

20 août 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

20 août 2020

Dates d'inscription aux études

Première soumission

9 avril 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 avril 2019

Première publication (Réel)

11 avril 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 janvier 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

31 décembre 2021

Dernière vérification

1 décembre 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • VX18-561-101
  • 2018-003970-28 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Description du régime IPD

Des détails sur les critères de partage de données Vertex et le processus de demande d'accès peuvent être trouvés sur : https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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