낭포성 섬유증이 있는 18세 이상의 피험자에서 VX-561의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 2상 연구
2021년 12월 31일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
낭포성 섬유증이 있는 18세 이상의 피험자에서 VX-561의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 2상, 무작위, 이중 맹검 연구
본 연구의 목적은 VX-561의 효능, 안전성, 약력학(PD) 및 약동학(PK) 효과를 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
77
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Nijmegen, 네덜란드
- UMC St. Radboud
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Erlangen, 독일
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
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Essen, 독일
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
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Halle, 독일
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
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Muenchen, 독일
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
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Würzburg, 독일
- University Hospital Wuerzburg
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama at Birmingham
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Arizona
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Tucson, Arizona, 미국, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
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California
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Long Beach, California, 미국, 90806
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
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San Francisco, California, 미국, 94143
- UCSF Gateway Medical Center
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80206
- National Jewish Health
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Orlando, Florida, 미국, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Indiana University
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Kentucky
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Lexington, Kentucky, 미국, 40536
- University of Kentucky
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109-5212
- Michigan Medicine
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
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New Hampshire
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Lebanon, New Hampshire, 미국, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
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New York
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New York, New York, 미국, 10032
- Columbia University Medical Center
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- University of North Carolina Hospitals
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45220
- UC Health Holmes
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Toledo, Ohio, 미국, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
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Oklahoma
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Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Austin, Texas, 미국, 78723
- Dell Children's Medical Group
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
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Wisconsin
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Madison, Wisconsin, 미국, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
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Gent, 벨기에
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Dublin, 아일랜드
- St. Vincent's University Hospital
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Dublin 12, 아일랜드
- Cork University Hospital
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Dublin 9, 아일랜드
- Beaumont Hospital
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Limerick, 아일랜드
- University Hospital Limerick (Adults)
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Glasgow, 영국
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
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Leeds, 영국
- St. James University Hospital
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Liverpool, 영국
- Liverpool Heart and Chest Hospital
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Chermside, 호주
- The Prince Charles Hospital
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Melbourne, VIC, 호주
- Alfred Hospital
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South Brisbane, 호주
- Mater Adult Hospital
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Westmead, 호주
- Westmead Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 최소한 1개의 대립 유전자에 다음 9개의 CFTR 돌연변이 중 하나가 있어야 합니다: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P 또는 G1349D
- ivacaftor 치료에
- 연령, 성별 및 키에 대한 FEV1 값 ≥40% 및 예측 평균의 ≤100%
주요 제외 기준:
- 문맥압항진증을 동반하거나 동반하지 않는 임상적으로 유의한 간경변의 병력
- 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력
- 폐 상태의 보다 빠른 감소와 관련된 유기체에 의한 폐 감염
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 이바카프터
참가자는 12주간의 치료 기간 동안 12시간(q12h)마다 IVA 150mg(mg)을 경구 투여 받았습니다.
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150mg의 경구용 필름코팅정.
다른 이름들:
위약은 IVA와 일치했습니다.
위약은 VX-561과 일치했습니다.
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실험적: VX-561: 25mg
참가자는 12주 동안 치료 기간 동안 매일(qd) VX-561 25mg을 경구 투여 받았습니다.
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위약은 IVA와 일치했습니다.
위약은 VX-561과 일치했습니다.
경구 투여용 VX-561 정제.
다른 이름들:
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실험적: VX-561: 50mg
참가자는 12주 동안 치료 기간 동안 VX-561 50mg을 qd 경구 투여 받았습니다.
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위약은 IVA와 일치했습니다.
위약은 VX-561과 일치했습니다.
경구 투여용 VX-561 정제.
다른 이름들:
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실험적: VX-561: 150mg
참가자는 12주 동안 치료 기간 동안 VX-561 150mg을 qd 경구 투여 받았습니다.
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위약은 IVA와 일치했습니다.
위약은 VX-561과 일치했습니다.
경구 투여용 VX-561 정제.
다른 이름들:
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실험적: VX-561: 250mg
참가자는 12주 동안 치료 기간 동안 VX-561 250mg을 qd 경구 투여 받았습니다.
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위약은 IVA와 일치했습니다.
위약은 VX-561과 일치했습니다.
경구 투여용 VX-561 정제.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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1초 동안 예측된 강제 호기량의 절대 변화(ppFEV1)
기간: 12주차 기준선에서
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FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
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12주차 기준선에서
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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땀 염화물(SwCl)의 절대 변화
기간: 12주차 기준선에서
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승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
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12주차 기준선에서
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VX-561 및 그 대사체(M1-VX-561 및 M6-VX-561) 및 IVA 및 그 대사체(M1-IVA 및 M6-IVA)의 투여 전 농도(Ctrough) 관찰
기간: 4주 차에
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4주 차에
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치료 관련 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수로 평가한 안전성 및 내약성
기간: 16주까지의 기준선
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16주까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 4월 17일
기본 완료 (실제)
2020년 8월 20일
연구 완료 (실제)
2020년 8월 20일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 4월 9일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 4월 9일
처음 게시됨 (실제)
2019년 4월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 1월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 12월 31일
마지막으로 확인됨
2021년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX18-561-101
- 2018-003970-28 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
IPD 계획 설명
Vertex 데이터 공유 기준 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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