Исследование фазы 2 для оценки эффективности и безопасности VX-561 у субъектов в возрасте 18 лет и старше с кистозным фиброзом
31 декабря 2021 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое исследование для оценки эффективности и безопасности VX-561 у субъектов в возрасте 18 лет и старше с кистозным фиброзом
Целью данного исследования является оценка эффективности, безопасности, фармакодинамического (ФД) и фармакокинетического (ФК) эффекта VX-561.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
77
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Chermside, Австралия
- The Prince Charles Hospital
-
Melbourne, VIC, Австралия
- Alfred Hospital
-
South Brisbane, Австралия
- Mater Adult Hospital
-
Westmead, Австралия
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Gent, Бельгия
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Erlangen, Германия
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
-
Essen, Германия
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Halle, Германия
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
-
Muenchen, Германия
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
-
Würzburg, Германия
- University Hospital Wuerzburg
-
-
-
-
-
Dublin, Ирландия
- St. Vincent'S University Hospital
-
Dublin 12, Ирландия
- Cork University Hospital
-
Dublin 9, Ирландия
- Beaumont Hospital
-
Limerick, Ирландия
- University Hospital Limerick (Adults)
-
-
-
-
-
Nijmegen, Нидерланды
- UMC St. Radboud
-
-
-
-
-
Glasgow, Соединенное Королевство
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
Leeds, Соединенное Королевство
- St. James University Hospital
-
Liverpool, Соединенное Королевство
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Long Beach, California, Соединенные Штаты, 90806
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
- UCSF Gateway Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
- Indiana University
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Соединенные Штаты, 40536
- University of Kentucky
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109-5212
- Michigan Medicine
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Соединенные Штаты, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27514
- University of North Carolina Hospitals
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45220
- UC Health Holmes
-
Toledo, Ohio, Соединенные Штаты, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Соединенные Штаты, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78723
- Dell Children'S Medical Group
-
Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Ключевые критерии включения:
- Должен иметь 1 из следующих 9 мутаций CFTR по крайней мере в 1 аллеле: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P или G1349D.
- На терапии ивакафтором
- Значение ОФВ1 ≥40% и ≤100% от прогнозируемого среднего значения для возраста, пола и роста
Ключевые критерии исключения:
- Клинически значимый цирроз печени с портальной гипертензией или без нее в анамнезе.
- История солидных органов или гематологической трансплантации
- Инфекция легких микроорганизмами, связанными с более быстрым снижением легочного статуса
Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Активный компаратор: Ивакафтор
Участники получали IVA 150 миллиграммов (мг) перорально каждые 12 часов (каждые 12 часов) в период лечения в течение 12 недель.
|
Таблетки, покрытые пленочной оболочкой, 150 мг для приема внутрь.
Другие имена:
Плацебо соответствует IVA.
Плацебо соответствует VX-561.
|
|
Экспериментальный: VX-561: 25 мг
Участники получали VX-561 по 25 мг перорально ежедневно (qd) в период лечения в течение 12 недель.
|
Плацебо соответствует IVA.
Плацебо соответствует VX-561.
Таблетки VX-561 для приема внутрь.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: VX-561: 50 мг
Участники получали VX-561 по 50 мг перорально 1 раз в день в период лечения в течение 12 недель.
|
Плацебо соответствует IVA.
Плацебо соответствует VX-561.
Таблетки VX-561 для приема внутрь.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: VX-561: 150 мг
Участники получали VX-561 по 150 мг перорально 1 раз в день в период лечения в течение 12 недель.
|
Плацебо соответствует IVA.
Плацебо соответствует VX-561.
Таблетки VX-561 для приема внутрь.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: VX-561: 250 мг
Участники получали VX-561 по 250 мг перорально один раз в день в период лечения в течение 12 недель.
|
Плацебо соответствует IVA.
Плацебо соответствует VX-561.
Таблетки VX-561 для приема внутрь.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Абсолютное изменение прогнозируемого объема форсированного выдоха в процентах за 1 секунду (ppFEV1)
Временное ограничение: От исходного уровня на 12 неделе
|
ОФВ1 — это объем воздуха, который можно принудительно выдохнуть за одну секунду после полного вдоха.
|
От исходного уровня на 12 неделе
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Абсолютное изменение хлорида пота (SwCl)
Временное ограничение: От исходного уровня на 12 неделе
|
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора.
|
От исходного уровня на 12 неделе
|
|
Наблюдаемая додозовая концентрация (Ctrough) VX-561 и его метаболитов (M1-VX-561 и M6-VX-561) и IVA и его метаболитов (M1-IVA и M6-IVA)
Временное ограничение: На 4 неделе
|
На 4 неделе
|
|
|
Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями (НЯ), возникшими после лечения, и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 16 недели
|
Исходный уровень до 16 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
17 апреля 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
20 августа 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
20 августа 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 апреля 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
9 апреля 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
11 апреля 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 января 2022 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
31 декабря 2021 г.
Последняя проверка
1 декабря 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания пищеварительной системы
- Патологические процессы
- Заболевания дыхательных путей
- Легочные заболевания
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания поджелудочной железы
- Фиброз
- Муковисцидоз
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Модуляторы мембранного транспорта
- Агонисты хлоридных каналов
- Ивакафтор
Другие идентификационные номера исследования
- VX18-561-101
- 2018-003970-28 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Описание плана IPD
Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .