Badanie fazy 2 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo VX-561 u pacjentów w wieku 18 lat i starszych z mukowiscydozą
31 grudnia 2021 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Randomizowane badanie fazy 2 z podwójnie ślepą próbą oceniające skuteczność i bezpieczeństwo VX-561 u pacjentów w wieku 18 lat i starszych z mukowiscydozą
Celem tego badania jest ocena skuteczności, bezpieczeństwa, działania farmakodynamicznego (PD) i farmakokinetycznego (PK) VX-561.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
77
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Chermside, Australia
- The Prince Charles Hospital
-
Melbourne, VIC, Australia
- Alfred Hospital
-
South Brisbane, Australia
- Mater Adult Hospital
-
Westmead, Australia
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Gent, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
-
-
-
-
Nijmegen, Holandia
- UMC St. Radboud
-
-
-
-
-
Dublin, Irlandia
- St. Vincent'S University Hospital
-
Dublin 12, Irlandia
- Cork University Hospital
-
Dublin 9, Irlandia
- Beaumont Hospital
-
Limerick, Irlandia
- University Hospital Limerick (Adults)
-
-
-
-
-
Erlangen, Niemcy
- Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
-
Essen, Niemcy
- Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
-
Halle, Niemcy
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
-
Muenchen, Niemcy
- Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
-
Würzburg, Niemcy
- University Hospital Wuerzburg
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- University of Alabama at Birmingham
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
- Banner University of Arizona Medical Center
-
-
California
-
Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
- Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- UCSF Gateway Medical Center
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80206
- National Jewish Health
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, PA
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Indiana University
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
- University of Kentucky
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-5212
- Michigan Medicine
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of Minnesota
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
- Cardinal Glennon Children's Hospital
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
-
-
New Hampshire
-
Lebanon, New Hampshire, Stany Zjednoczone, 03756
- Dartmouth Hitchcock Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
- University of North Carolina Hospitals
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45220
- UC Health Holmes
-
Toledo, Ohio, Stany Zjednoczone, 43606
- ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
- University of Oklahoma Health Sciences Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78723
- Dell Children'S Medical Group
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- University of Utah / Primary Children's Medical Center
-
-
Wisconsin
-
Madison, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53792
- University of Wisconsin Hospital and Clinics
-
-
-
-
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo
- Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo
- St. James University Hospital
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo
- Liverpool Heart and Chest Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Musi mieć 1 z następujących 9 mutacji CFTR na co najmniej 1 allelu: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P lub G1349D
- Na terapii iwakaftorem
- Wartość FEV1 ≥40% i ≤100% wartości przewidywanej średniej dla wieku, płci i wzrostu
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Historia klinicznie istotnej marskości wątroby z nadciśnieniem wrotnym lub bez
- Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego
- Zakażenie płuc drobnoustrojami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc
Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: Iwakaftor
Uczestnicy otrzymywali IVA 150 miligramów (mg) doustnie co 12 godzin (co 12 godzin) w okresie leczenia przez 12 tygodni.
|
Tabletka powlekana 150 mg do podawania doustnego.
Inne nazwy:
Placebo dopasowane do IVA.
Placebo dopasowane do VX-561.
|
|
Eksperymentalny: VX-561: 25 mg
Uczestnicy otrzymywali VX-561 25 mg doustnie dziennie (qd) w okresie leczenia przez 12 tygodni.
|
Placebo dopasowane do IVA.
Placebo dopasowane do VX-561.
VX-561 tabletki do podawania doustnego.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: VX-561: 50 mg
Uczestnicy otrzymywali VX-561 50 mg doustnie qd w okresie leczenia przez 12 tygodni.
|
Placebo dopasowane do IVA.
Placebo dopasowane do VX-561.
VX-561 tabletki do podawania doustnego.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: VX-561: 150 mg
Uczestnicy otrzymywali VX-561 150 mg doustnie qd w okresie leczenia przez 12 tygodni.
|
Placebo dopasowane do IVA.
Placebo dopasowane do VX-561.
VX-561 tabletki do podawania doustnego.
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: VX-561: 250 mg
Uczestnicy otrzymywali VX-561 250 mg doustnie qd w okresie leczenia przez 12 tygodni.
|
Placebo dopasowane do IVA.
Placebo dopasowane do VX-561.
VX-561 tabletki do podawania doustnego.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezwzględna zmiana procentowej przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (ppFEV1)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 12. tygodniu
|
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
|
Od linii podstawowej w 12. tygodniu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie (SwCl)
Ramy czasowe: Od linii podstawowej w 12. tygodniu
|
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
|
Od linii podstawowej w 12. tygodniu
|
|
Obserwowane stężenie przed podaniem dawki (Ctrough) VX-561 i jego metabolitów (M1-VX-561 i M6-VX-561) oraz IVA i jego metabolitów (M1-IVA i M6-IVA)
Ramy czasowe: W tygodniu 4
|
W tygodniu 4
|
|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja oceniane na podstawie liczby uczestników z nagłymi zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) związanymi z leczeniem
Ramy czasowe: Linia bazowa do 16 tygodnia
|
Linia bazowa do 16 tygodnia
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
17 kwietnia 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
20 sierpnia 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
20 sierpnia 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
9 kwietnia 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
9 kwietnia 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
11 kwietnia 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 stycznia 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
31 grudnia 2021
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Pokarmowego
- Procesy patologiczne
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby płuc
- Niemowlę, noworodek, choroby
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby trzustki
- Zwłóknienie
- Mukowiscydoza
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Modulatory transportu membranowego
- Agoniści kanału chlorkowego
- Iwakaftor
Inne numery identyfikacyjne badania
- VX18-561-101
- 2018-003970-28 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Opis planu IPD
Szczegółowe informacje na temat kryteriów udostępniania danych firmy Vertex i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .