Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 2 tutkimus VX-561:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi 18-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi

perjantai 31. joulukuuta 2021 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Vaihe 2, satunnaistettu kaksoissokkotutkimus VX-561:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi 18-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida VX-561:n tehoa, turvallisuutta, farmakodynaamista (PD) ja farmakokineettistä (PK) vaikutusta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

77

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Nijmegen, Alankomaat
        • UMC St. Radboud
  • Australia
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Australia
        • Alfred Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Belgia
      • Gent, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin 12, Irlanti
        • Cork University Hospital
      • Dublin 9, Irlanti
        • Beaumont Hospital
      • Limerick, Irlanti
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Saksa
      • Erlangen, Saksa
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Saksa
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Halle, Saksa
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Saksa
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Saksa
        • University Hospital Wuerzburg
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • UCSF Gateway Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Yhdysvallat, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45220
        • UC Health Holmes
      • Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Yhdysvallat, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Vähintään yhdessä alleelissa on oltava yksi seuraavista 9 CFTR-mutaatiosta: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P tai G1349D
  • Ivakaftorihoidossa
  • FEV1-arvo ≥40 % ja ≤100 % iän, sukupuolen ja pituuden ennustetusta keskiarvosta

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Aiemmin kliinisesti merkittävä kirroosi portaalihypertensiolla tai ilman sitä
  • Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot
  • Keuhkoinfektio organismien kanssa, joka liittyy nopeampaan keuhkojen tilan heikkenemiseen

Muut protokollassa määritellyt sisällyttäminen/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Ivakaftori
Osallistujat saivat IVA:ta 150 milligrammaa (mg) suun kautta 12 tunnin välein (q12h) hoitojakson aikana 12 viikon ajan.
Lääke: IVA
150 mg:n kalvopäällysteinen tabletti suun kautta.
Muut nimet:
  • VX-770
  • Ivakaftori
Lääke: Plasebo
Placebo vastaa IVA:ta.
Lääke: Plasebo
Placebot sopivat VX-561:een.
Kokeellinen: VX-561: 25 mg
Osallistujat saivat VX-561:tä 25 mg suun kautta päivittäin (qd) hoitojakson aikana 12 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
Placebo vastaa IVA:ta.
Lääke: Plasebo
Placebot sopivat VX-561:een.
Lääke: VX-561
VX-561 tabletit suun kautta.
Muut nimet:
  • CTP-656
  • Deutivakaftori (D-IVA)
Kokeellinen: VX-561: 50 mg
Osallistujat saivat VX-561:tä 50 mg suun kautta qd hoitojakson aikana 12 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
Placebo vastaa IVA:ta.
Lääke: Plasebo
Placebot sopivat VX-561:een.
Lääke: VX-561
VX-561 tabletit suun kautta.
Muut nimet:
  • CTP-656
  • Deutivakaftori (D-IVA)
Kokeellinen: VX-561: 150 mg
Osallistujat saivat VX-561:tä 150 mg suun kautta qd hoitojakson aikana 12 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
Placebo vastaa IVA:ta.
Lääke: Plasebo
Placebot sopivat VX-561:een.
Lääke: VX-561
VX-561 tabletit suun kautta.
Muut nimet:
  • CTP-656
  • Deutivakaftori (D-IVA)
Kokeellinen: VX-561: 250 mg
Osallistujat saivat VX-561 250 mg suun kautta qd hoitojakson aikana 12 viikon ajan.
Lääke: Plasebo
Placebo vastaa IVA:ta.
Lääke: Plasebo
Placebot sopivat VX-561:een.
Lääke: VX-561
VX-561 tabletit suun kautta.
Muut nimet:
  • CTP-656
  • Deutivakaftori (D-IVA)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos prosentteina, ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (ppFEV1)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 12
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Lähtötilanteesta viikolla 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Absoluuttinen muutos hikikloridissa (SwCl)
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 12
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
Lähtötilanteesta viikolla 12
VX-561:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden (M1-VX-561 ja M6-VX-561) sekä IVA:n ja sen aineenvaihduntatuotteiden (M1-IVA ja M6-IVA) havaittu pitoisuus ennen annosta (Ctrough)
Aikaikkuna: Viikolla 4
Viikolla 4
Turvallisuus ja siedettävyys hoitoon liittyvien haittatapahtumien (AE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) osallistujien lukumäärän perusteella arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 16 asti
Perustaso viikkoon 16 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 17. huhtikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 20. elokuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 20. elokuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 9. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. huhtikuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 11. huhtikuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. tammikuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 31. joulukuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. joulukuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX18-561-101
  • 2018-003970-28 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

IPD-suunnitelman kuvaus

Yksityiskohdat Vertex-tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista löytyvät osoitteesta: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset IVA

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Lithuania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa