Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En fase 2-studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til VX-561 hos personer i alderen 18 år og eldre med cystisk fibrose

31. desember 2021 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En fase 2, randomisert, dobbeltblind studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til VX-561 hos personer i alderen 18 år og eldre med cystisk fibrose

Hensikten med denne studien er å evaluere effekt, sikkerhet, farmakodynamisk (PD) og farmakokinetisk (PK) effekt av VX-561.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

77

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Chermside, Australia
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Australia
        • Alfred Hospital
      • South Brisbane, Australia
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Australia
        • Westmead Hospital
  • Belgia
      • Gent, Belgia
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Forente stater, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • UCSF Gateway Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Forente stater, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45220
        • UC Health Holmes
      • Toledo, Ohio, Forente stater, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forente stater, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin 12, Irland
        • Cork University Hospital
      • Dublin 9, Irland
        • Beaumont Hospital
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Nederland
      • Nijmegen, Nederland
        • UMC St. Radboud
  • Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Storbritannia
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Storbritannia
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
  • Tyskland
      • Erlangen, Tyskland
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Tyskland
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Halle, Tyskland
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Tyskland
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Tyskland
        • University Hospital Wuerzburg

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Må ha 1 av følgende 9 CFTR-mutasjoner på minst 1 allel: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P eller G1349D
  • På ivacaftor-terapi
  • FEV1-verdi ≥40 % og ≤100 % av antatt gjennomsnitt for alder, kjønn og høyde

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Anamnese med klinisk signifikant cirrhose med eller uten portal hypertensjon
  • Historie med solid organ- eller hematologisk transplantasjon
  • Lungeinfeksjon med organismer assosiert med en raskere nedgang i lungestatus

Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Ivacaftor
Deltakerne fikk IVA 150 milligram (mg) oralt hver 12. time (q12h) i behandlingsperioden i 12 uker.
Legemiddel: IVA
150 mg filmdrasjert tablett for oral administrering.
Andre navn:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Legemiddel: Placebo
Placebo matchet med IVA.
Legemiddel: Placebo
Placebos matchet med VX-561.
Eksperimentell: VX-561: 25 mg
Deltakerne fikk VX-561 25 mg oralt daglig (qd) i behandlingsperioden i 12 uker.
Legemiddel: Placebo
Placebo matchet med IVA.
Legemiddel: Placebo
Placebos matchet med VX-561.
Legemiddel: VX-561
VX-561 tabletter for oral administrering.
Andre navn:
  • CTP-656
  • Deuvacaftor (D-IVA)
Eksperimentell: VX-561: 50 mg
Deltakerne fikk VX-561 50 mg oralt qd i behandlingsperioden i 12 uker.
Legemiddel: Placebo
Placebo matchet med IVA.
Legemiddel: Placebo
Placebos matchet med VX-561.
Legemiddel: VX-561
VX-561 tabletter for oral administrering.
Andre navn:
  • CTP-656
  • Deuvacaftor (D-IVA)
Eksperimentell: VX-561: 150 mg
Deltakerne fikk VX-561 150 mg oralt qd i behandlingsperioden i 12 uker.
Legemiddel: Placebo
Placebo matchet med IVA.
Legemiddel: Placebo
Placebos matchet med VX-561.
Legemiddel: VX-561
VX-561 tabletter for oral administrering.
Andre navn:
  • CTP-656
  • Deuvacaftor (D-IVA)
Eksperimentell: VX-561: 250 mg
Deltakerne fikk VX-561 250 mg oralt qd i behandlingsperioden i 12 uker.
Legemiddel: Placebo
Placebo matchet med IVA.
Legemiddel: Placebo
Placebos matchet med VX-561.
Legemiddel: VX-561
VX-561 tabletter for oral administrering.
Andre navn:
  • CTP-656
  • Deuvacaftor (D-IVA)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsramme: Fra baseline i uke 12
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon.
Fra baseline i uke 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absolutt endring i svetteklorid (SwCl)
Tidsramme: Fra baseline i uke 12
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
Fra baseline i uke 12
Observert konsentrasjon før dose (Ctrough) av VX-561 og dens metabolitter (M1-VX-561 og M6-VX-561) og IVA og dens metabolitter (M1-IVA og M6-IVA)
Tidsramme: I uke 4
I uke 4
Sikkerhet og tolerabilitet vurdert av antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Baseline frem til uke 16
Baseline frem til uke 16

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

17. april 2019

Primær fullføring (Faktiske)

20. august 2020

Studiet fullført (Faktiske)

20. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

9. april 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. april 2019

Først lagt ut (Faktiske)

11. april 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. januar 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

31. desember 2021

Sist bekreftet

1. desember 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX18-561-101
  • 2018-003970-28 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

IPD-planbeskrivelse

Detaljer om Vertex datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finner du på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på IVA

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Equatorial Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere