Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti VX-561 u subjektů ve věku 18 let a starších s cystickou fibrózou

31. prosince 2021 aktualizováno: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Randomizovaná, dvojitě zaslepená studie fáze 2 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti VX-561 u subjektů ve věku 18 let a starších s cystickou fibrózou

Účelem této studie je vyhodnotit účinnost, bezpečnost, farmakodynamický (PD) a farmakokinetický (PK) účinek VX-561.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

77

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Chermside, Austrálie
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Austrálie
        • Alfred Hospital
      • South Brisbane, Austrálie
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Austrálie
        • Westmead Hospital
  • Belgie
      • Gent, Belgie
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Holandsko
      • Nijmegen, Holandsko
        • UMC St. Radboud
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin 12, Irsko
        • Cork University Hospital
      • Dublin 9, Irsko
        • Beaumont Hospital
      • Limerick, Irsko
        • University Hospital Limerick (Adults)
  • Německo
      • Erlangen, Německo
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Německo
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Halle, Německo
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Německo
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Německo
        • University Hospital Wuerzburg
  • Spojené království
      • Glasgow, Spojené království
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Spojené království
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Spojené království
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Spojené státy, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • UCSF Gateway Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Spojené státy, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45220
        • UC Health Holmes
      • Toledo, Ohio, Spojené státy, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Musí mít 1 z následujících 9 CFTR mutací na alespoň 1 alele: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P nebo G1349D
  • Na terapii ivakaftorem
  • Hodnota FEV1 ≥ 40 % a ≤ 100 % předpokládaného průměru pro věk, pohlaví a výšku

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Anamnéza klinicky významné cirhózy s portální hypertenzí nebo bez ní
  • Anamnéza solidních orgánových nebo hematologických transplantací
  • Infekce plic s organismy spojená s rychlejším poklesem stavu plic

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Ivacaftor
Účastníci dostávali IVA 150 miligramů (mg) perorálně každých 12 hodin (q 12h) v léčebném období po dobu 12 týdnů.
Lék: IVA
150 mg potahovaná tableta pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Lék: Placebo
Placebo odpovídalo IVA.
Lék: Placebo
Placeba odpovídající VX-561.
Experimentální: VX-561: 25 mg
Účastníci dostávali VX-561 25 mg perorálně denně (qd) v léčebném období po dobu 12 týdnů.
Lék: Placebo
Placebo odpovídalo IVA.
Lék: Placebo
Placeba odpovídající VX-561.
Lék: VX-561
Tablety VX-561 pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • CTP-656
  • Deutivakaftor (D-IVA)
Experimentální: VX-561: 50 mg
Účastníci dostávali VX-561 50 mg perorálně qd v léčebném období po dobu 12 týdnů.
Lék: Placebo
Placebo odpovídalo IVA.
Lék: Placebo
Placeba odpovídající VX-561.
Lék: VX-561
Tablety VX-561 pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • CTP-656
  • Deutivakaftor (D-IVA)
Experimentální: VX-561: 150 mg
Účastníci dostávali VX-561 150 mg perorálně qd v léčebném období po dobu 12 týdnů.
Lék: Placebo
Placebo odpovídalo IVA.
Lék: Placebo
Placeba odpovídající VX-561.
Lék: VX-561
Tablety VX-561 pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • CTP-656
  • Deutivakaftor (D-IVA)
Experimentální: VX-561: 250 mg
Účastníci dostávali VX-561 250 mg perorálně qd v léčebném období po dobu 12 týdnů.
Lék: Placebo
Placebo odpovídalo IVA.
Lék: Placebo
Placeba odpovídající VX-561.
Lék: VX-561
Tablety VX-561 pro perorální podání.
Ostatní jména:
  • CTP-656
  • Deutivakaftor (D-IVA)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna v procentech předpokládaného vynuceného exspiračního objemu za 1 sekundu (ppFEV1)
Časové okno: Od základní linie v týdnu 12
FEV1 je objem vzduchu, který lze násilně vyfouknout za jednu sekundu po úplném vdechnutí.
Od základní linie v týdnu 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Absolutní změna v chloridu potu (SwCl)
Časové okno: Od základní linie v týdnu 12
Vzorky potu byly odebrány pomocí schváleného odběrového zařízení.
Od základní linie v týdnu 12
Pozorovaná koncentrace před dávkou (Ctrough) VX-561 a jeho metabolitů (M1-VX-561 a M6-VX-561) a IVA a jeho metabolitů (M1-IVA a M6-IVA)
Časové okno: V týdnu 4
V týdnu 4
Bezpečnost a snášenlivost podle počtu účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (AE) a vážnými nežádoucími účinky (SAE)
Časové okno: Základní stav do 16. týdne
Základní stav do 16. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. dubna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

20. srpna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

20. srpna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. dubna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. dubna 2019

První zveřejněno (Aktuální)

11. dubna 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. ledna 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. prosince 2021

Naposledy ověřeno

1. prosince 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VX18-561-101
  • 2018-003970-28 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Popis plánu IPD

Podrobnosti o kritériích sdílení dat Vertex a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na IVA

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gabon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit