Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

2. fázisú vizsgálat a VX-561 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére 18 éves vagy annál idősebb, cisztás fibrózisban szenvedő alanyoknál

2021. december 31. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

2. fázisú, randomizált, kettős vak vizsgálat a VX-561 hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére 18 éves vagy annál idősebb, cisztás fibrózisban szenvedő alanyoknál

A vizsgálat célja a VX-561 hatékonyságának, biztonságosságának, farmakodinámiás (PD) és farmakokinetikai (PK) hatásának értékelése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

77

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Chermside, Ausztrália
        • The Prince Charles Hospital
      • Melbourne, VIC, Ausztrália
        • Alfred Hospital
      • South Brisbane, Ausztrália
        • Mater Adult Hospital
      • Westmead, Ausztrália
        • Westmead Hospital
  • Belgium
      • Gent, Belgium
        • Universitair Ziekenhuis Gent
  • Egyesült Királyság
      • Glasgow, Egyesült Királyság
        • Clinical Research Facility, Queen Elizabeth University Hospital
      • Leeds, Egyesült Királyság
        • St. James University Hospital
      • Liverpool, Egyesült Királyság
        • Liverpool Heart and Chest Hospital
  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85724
        • Banner University of Arizona Medical Center
    • California
      • Long Beach, California, Egyesült Államok, 90806
        • Miller Children's Hospital / Long Beach Memorial
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
        • UCSF Gateway Medical Center
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80206
        • National Jewish Health
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
      • Orlando, Florida, Egyesült Államok, 32803
        • Central Florida Pulmonary Group, PA
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Indiana University
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Massachusetts General Hospital Cystic Fibrosis Center Clinical Research Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109-5212
        • Michigan Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Hospital
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University School of Medicine / St. Louis Children's Hospital
    • New Hampshire
      • Lebanon, New Hampshire, Egyesült Államok, 03756
        • Dartmouth Hitchcock Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27514
        • University of North Carolina Hospitals
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45220
        • UC Health Holmes
      • Toledo, Ohio, Egyesült Államok, 43606
        • ProMedica Toledo Hospital/Toledo Children's Hospital/Pediatric Pulmonary & Cystic Fibrosis Center
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
        • University of Oklahoma Health Sciences Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78723
        • Dell Children's Medical Group
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
        • University of Utah / Primary Children's Medical Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Egyesült Államok, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
  • Hollandia
      • Nijmegen, Hollandia
        • UMC St. Radboud
  • Németország
      • Erlangen, Németország
        • Friedrich-Alexander University of Erlangen-Nuremberg, University Children's Hospital
      • Essen, Németország
        • Ruhrlandklinik Westdeutsches Lungenzentrum am Klinikum Essen
      • Halle, Németország
        • Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
      • Muenchen, Németország
        • Pneumologisches Studienzentrum Muenchen-West
      • Würzburg, Németország
        • University Hospital Wuerzburg
  • Írország
      • Dublin, Írország
        • St. Vincent's University Hospital
      • Dublin 12, Írország
        • Cork University Hospital
      • Dublin 9, Írország
        • Beaumont Hospital
      • Limerick, Írország
        • University Hospital Limerick (Adults)

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • A következő 9 CFTR mutáció közül 1nek rendelkeznie kell legalább 1 allélen: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P vagy G1349D
  • Az ivakaftor terápia során
  • FEV1 érték ≥40%-a és ≤100%-a az életkor, nem és magasság előrejelzett átlagának

Főbb kizárási kritériumok:

  • Klinikailag jelentős cirrhosis a kórtörténetben portális hipertóniával vagy anélkül
  • Szilárd szerv- vagy hematológiai transzplantáció anamnézisében
  • A tüdő státuszának gyorsabb csökkenésével járó organizmusok által okozott tüdőfertőzés

Más protokollban meghatározott Bevételi/Kizárási kritériumok vonatkozhatnak

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Ivakaftor
A résztvevők 150 milligramm (mg) IVA-t kaptak szájon át 12 óránként (q12h) a kezelési időszak alatt 12 héten keresztül.
Drog: IVA
150 mg-os filmtabletta szájon át történő alkalmazásra.
Más nevek:
  • VX-770
  • Ivakaftor
Drog: Placebo
A placebo illesztette az IVA-t.
Drog: Placebo
A VX-561-hez illeszkedő placebók.
Kísérleti: VX-561: 25 mg
A résztvevők 25 mg VX-561-et kaptak szájon át naponta (qd) a kezelési időszak alatt 12 hétig.
Drog: Placebo
A placebo illesztette az IVA-t.
Drog: Placebo
A VX-561-hez illeszkedő placebók.
Drog: VX-561
VX-561 tabletta szájon át történő alkalmazásra.
Más nevek:
  • CTP-656
  • Deutivakaftor (D-IVA)
Kísérleti: VX-561: 50 mg
A résztvevők 50 mg VX-561-et kaptak orálisan naponta naponta a kezelési időszak alatt 12 hétig.
Drog: Placebo
A placebo illesztette az IVA-t.
Drog: Placebo
A VX-561-hez illeszkedő placebók.
Drog: VX-561
VX-561 tabletta szájon át történő alkalmazásra.
Más nevek:
  • CTP-656
  • Deutivakaftor (D-IVA)
Kísérleti: VX-561: 150 mg
A résztvevők 150 mg VX-561-et kaptak orálisan naponta naponta a kezelési időszak alatt 12 héten keresztül.
Drog: Placebo
A placebo illesztette az IVA-t.
Drog: Placebo
A VX-561-hez illeszkedő placebók.
Drog: VX-561
VX-561 tabletta szájon át történő alkalmazásra.
Más nevek:
  • CTP-656
  • Deutivakaftor (D-IVA)
Kísérleti: VX-561: 250 mg
A résztvevők 250 mg VX-561-et kaptak orálisan naponta naponta a kezelési időszak alatt 12 héten keresztül.
Drog: Placebo
A placebo illesztette az IVA-t.
Drog: Placebo
A VX-561-hez illeszkedő placebók.
Drog: VX-561
VX-561 tabletta szájon át történő alkalmazásra.
Más nevek:
  • CTP-656
  • Deutivakaftor (D-IVA)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A várható kényszerkilégzési térfogat százalékos abszolút változása 1 másodperc alatt (ppFEV1)
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. héten
A FEV1 az a levegőmennyiség, amely egy másodperc alatt, teljes belégzés után erőszakkal kifújható.
Az alaphelyzettől a 12. héten

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A verejték-klorid (SwCl) abszolút változása
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12. héten
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük.
Az alaphelyzettől a 12. héten
A VX-561 és metabolitjai (M1-VX-561 és M6-VX-561), valamint az IVA és metabolitjai (M1-IVA és M6-IVA) megfigyelt adagolás előtti koncentrációja (Ctrough)
Időkeret: A 4. héten
A 4. héten
Biztonság és tolerálhatóság a kezelés során jelentkező nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek száma alapján
Időkeret: Alapállapot a 16. hétig
Alapállapot a 16. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. április 17.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. augusztus 20.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2020. augusztus 20.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. április 9.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. április 9.

Első közzététel (Tényleges)

2019. április 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. január 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. december 31.

Utolsó ellenőrzés

2021. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VX18-561-101
  • 2018-003970-28 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

IPD terv leírása

A Vertex adatmegosztási feltételeivel és a hozzáférés kérésének folyamatával kapcsolatos részletek a következő címen találhatók: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Klinikai vizsgálatok a IVA

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Indonesia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel