レット症候群患者におけるANAVEX2-73研究 (AVATAR)
2022年1月18日 更新者：Anavex Life Sciences Corp.
レット症候群患者におけるANAVEX2-73の二重盲検無作為化プラセボ対照安全性および有効性研究
ANAVEX2-73-RS-002 は、第 III 相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照の用量漸増の安全性、忍容性、有効性に関する研究で、複数の臨床的および探索的分子的および生化学的測定を含むエンドポイントを使用して、RTT を伴う 18 歳以上の患者を対象としています。
調査の概要
詳細な説明
このフェーズ 3 の安全性、忍容性、および有効性試験は、二重盲検無作為化プラセボ対照試験として設計されています。
これは、18 歳以上の RTT 患者の治療のための ANAVEX2-73 経口溶液の 7 週間のプラセボ対照試験です。 すべての患者に、48 週間の非盲検延長を継続する任意のオプションが提供されます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
33
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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UK
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London、UK、イギリス、SE5 8AF
- King's College of London
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Manchester、UK、イギリス、M13 9WL
- Manchester CGM, St. Mary's Hospital
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New South Wales
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Greenwich、New South Wales、オーストラリア、2065
- HammondCare
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Queensland
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South Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
- Mater Misericordiae Ltd
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3181
- The Alfred Hospital
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3050
- Royal Melbourne Hospital (RMH)
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Western Australia
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Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
- The Keogh Institute for Medical Research
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～41年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
女性
説明
包含基準:
- 18歳以上。
- 2010 年の基準 (Neul et al., 2010) による古典的な RTT の診断、および MECP2 変異。
- サプリメントを含む現在の薬理学的治療レジメンは、少なくとも4週間安定しています.
- 抗てんかん薬 (AED) を使用している場合は、1 ～ 4 個の AED が許可されます。 -治療は、登録前の30日間安定している必要があります（薬物、用量、投与間隔）。
- 被験者がすでに安定した非薬理学的教育、行動、および/または食事介入を受けている場合、これらのプログラムへの参加は、スクリーニング訪問の前の90日間継続的である必要があり、被験者またはその親/介護者/法的に認可された代理人（LAR ）研究期間中、選択的に新しい介入を開始したり、進行中の介入を変更したりしません。 「研究期間」は、スクリーニング訪問から治療が終了するまで持続するものとして定義されます。 16 歳から 21 歳の範囲の参加者の場合、通常の学校の休暇は、安定したプログラミングの修正とは見なされません。
- 正確な発作日記をつける能力、または正確な発作日記をつけられる介護者がいる。
- 妊娠の可能性がある場合、尿妊娠検査を通じて妊娠していないことを参加者から確認します。 出産の可能性があり、妊娠のリスクがある女性患者は、禁欲に同意する必要があります。
- 研究固有の手順を実施する前に、被験者の親/介護者/LAR は書面によるインフォームド コンセントを提供する必要があります。 該当する場合、研究チーム
除外基準:
- -治験責任医師の意見では、研究の実施を妨げる進行性の医学的または神経学的状態を有する患者。
- -現在の臨床的に重大な全身性疾患で、患者の状態が悪化する可能性がある、または研究中の患者の安全に影響を与える可能性があります。
- -臨床的に明らかな脳卒中または臨床的に重要な頸動脈または椎骨底部の狭窄またはプラークの病歴またはその他の神経学的病歴（意識喪失を伴う頭部外傷など）または治験責任医師が考える精神医学的状態 データの解釈可能性を妨げる可能性があります。
- -スクリーニング中に決定された、ALT（SGPT）、AST（SGOT）、または正常上限（ULN）の3倍を超えるアルカリホスファターゼの血清レベルによって定義される肝疾患の兆候。
- -過去90日以内の免疫抑制薬（例、全身性コルチコステロイド）による治療（局所および鼻のコルチコステロイドおよび喘息の吸入コルチコステロイドは許可されています）または過去3年以内の悪性腫瘍に対する化学療法剤。
- -身体的、神経学的、実験室、または心電図（ECG）検査（例：心房細動）に関するその他の臨床的に重大な異常で、研究が損なわれたり、参加者に有害である可能性があります。
- -治験薬またはプラセボ製剤に含まれる賦形剤に対する既知の過敏症。
- RTT に関連することが知られている以外の併存疾患または慢性疾患。
- -研究の過程で薬理学的または非薬理学的介入を開始または変更する予定の被験者。
- -現在または過去30日以内に別の治験薬を服用している被験者。
- -治験責任医師の意見では、研究の実施または結果を妨げる可能性があるその他の基準（臨床的に重要なスクリーニング血液検査結果など）。
- -強力なCYP3A4およびCYP2C19阻害剤および誘導剤の対象。
- 肝臓および腎臓に障害のある患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アクティブアーム
アナベックス2-73 液状内服液
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液体内服液
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プラセボコンパレーター：プラセボ群
プラセボ液状経口液剤
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液体内服液
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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RSBQ
時間枠：7週間
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レット症候群行動質問票（RSBQ）の合計スコアの薬物曝露依存反応
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7週間
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有害事象の発生率
時間枠：7週間
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有害事象の発生率
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7週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CGI-Ⅰ
時間枠：7週間
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Clinical Global Impression of Improvement Scale (CGI-I) スコアの薬物曝露依存反応
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7週間
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不安、抑うつ、気分尺度 (ADAMS)
時間枠：7週間
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不安・抑うつ・気分尺度（ADAMS）の薬物曝露依存性反応
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7週間
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ANAVEX2-73の最大血漿濃度[Cmax]
時間枠：7週間
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ANAVEX2-73と代謝物のPK
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7週間
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ANAVEX2-73の曲線下面積[AUC]
時間枠：7週間
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ANAVEX2-73と代謝物のPK
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7週間
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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子供の睡眠習慣アンケート (CSHQ)
時間枠：7週間
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子供の睡眠習慣アンケート (CSHQ)
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7週間
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発作日誌による発作頻度
時間枠：7週間
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発作日誌による発作頻度
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7週間
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遺伝子バリアント SIGMAR1、COMT
時間枠：7週間
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遺伝子バリアント SIGMAR1、COMT
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7週間
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グルタミン酸血漿濃度
時間枠：7週間
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グルタミン酸血漿濃度
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7週間
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GABA血漿濃度
時間枠：7週間
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GABA血漿濃度
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7週間
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脂質パネル
時間枠：7週間
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重要な検査所見
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7週間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年5月6日
一次修了 (実際)
2021年9月30日
研究の完了 (実際)
2021年9月30日
試験登録日
最初に提出
2019年5月6日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年5月6日
最初の投稿 (実際)
2019年5月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年1月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年1月18日
最終確認日
2022年1月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。